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Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la terapia génica del factor IX con PF-06838435 en hombres adultos con hemofilia B de moderadamente grave a grave (BENEGENE-2)

12 de mayo de 2026 actualizado por: Pfizer

FASE 3, ETIQUETA ABIERTA, ESTUDIO DE UN SOLO BRAZO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA TRANSFERENCIA DEL GEN FIX CON PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) EN PARTICIPANTES ADULTOS MASCULINO CON HEMOFILIA B DE MODERADA A GRAVE (FIX:C

Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad de PF-06838435 (un fármaco de terapia génica) en participantes varones adultos con hemofilia B de moderadamente grave a grave (participantes que tienen una actividad circulante del factor IX del 2 % o menos). La terapia génica está diseñada para introducir material genético en las células para compensar el factor IX que falta o no funciona. Los participantes del estudio elegibles habrán completado un mínimo de 6 meses de terapia de profilaxis de factor IX de rutina durante el inicio del estudio (C0371004). Los participantes recibirán una dosis una vez (por vía intravenosa) y serán evaluados en el transcurso de 6 años. El objetivo principal del estudio evaluará la tasa de sangrado anualizada [ABR] para los participantes tratados con terapia génica versus la terapia estándar de atención (SOC) (régimen de reemplazo de profilaxis FIX).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

51

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Arabia Saudita, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Australia
      • Herston, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, España, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japón
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japón, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Suecia
      • Malmö, Suecia, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Suecia, 211 24
        • ApoEx AB
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Turquía (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  • Varones que completaron 6 meses de tratamiento profiláctico rutinario con factor IX durante el estudio inicial (C0371004) antes de dar su consentimiento en la visita de selección para este estudio.
  • Hemofilia B de moderadamente grave a grave documentada (actividad del factor IX < =2 %)
  • Suspensión de la terapia de profilaxis para la hemofilia B después de la administración del fármaco del estudio
  • Valores de laboratorio (hemoglobina, plaquetas y creatinina) dentro de los límites especificados del estudio
  • Aceptar la anticoncepción hasta que los componentes del medicamento se eliminen de su cuerpo
  • Capaz de dar consentimiento informado firmado

Criterio de exclusión

  • Título de anticuerpos neutralizantes (nAb) anti-AAV Spark100 >= 1:1.
  • Antecedentes de inhibidor del Factor IX o inhibidor detectado durante la selección.
  • Signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta al Factor IX
  • Hipersensibilidad al producto de reemplazo del factor IX o a la administración de inmunoglobulina intravenosa
  • Antecedentes de infección crónica u otra enfermedad crónica.
  • Cualquier enfermedad o condición importante clínicamente significativa concurrente
  • Valores de laboratorio en la visita de selección que son anormales o están fuera de los límites aceptables del estudio
  • Enfermedad hepática significativa y/o inestable, enfermedad biliar, fibrosis hepática significativa
  • Procedimiento quirúrgico planificado que requiere tratamiento profiláctico quirúrgico con factor IX 15 meses desde la visita de selección
  • Uso de terapias restringidas (p. ej., hemoderivados, ácido acetilsalicílico [aspirina] o ibuprofeno, otra terapia en investigación y agentes de derivación)
  • Dosificado previamente en un ensayo de investigación de terapia génica en cualquier momento o en un estudio clínico de intervención dentro de las 12 semanas posteriores a la visita de selección
  • hepatitis B o C activa; antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), positividad del ácido desoxirribonucleico (ADN) del virus de la hepatitis B (VHB) o positividad del ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C (VHC)
  • Evidencia serológica de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana VIH-1 o VIH-2 con recuento de células positivas (CD4+) del grupo de diferenciación 4 ≤200 mm3 o carga viral >20 copias/mL
  • Personal del estudio y patrocinador y sus familias involucrados en la realización del estudio.
  • Incapaz de cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Sensibilidad a la heparina o trombocitopenia inducida por heparina
  • Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio, o componentes de las mismas, o fármaco u otra alergia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PF-06838435/ fidanacogén elaparvovec
Biológico: PF-06838435/ fidanacogén elaparvovec
Terapia de genes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para el total de sangrados (tratados y no tratados) desde la semana 12 hasta el mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR = número total de episodios hemorrágicos en el estudio durante el período de tiempo determinado) *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Sangrado tratado: un evento que requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado (definición del protocolo, a menos que se refiera específicamente a sangrado no tratado). Sangrado no tratado: Un evento hemorrágico que no requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ABR para hemorragias tratadas desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR = número total de episodios hemorrágicos en el estudio durante el período de tiempo determinado) *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Sangrado tratado: un evento que requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado (definición del protocolo, a menos que se refiera específicamente a sangrado no tratado). Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
Tasa de infusión anualizada (AIR) de FIX exógeno desde la semana 12 hasta el mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
AIR = número de infusiones exógenas (por cualquier motivo) recibidas durante un período de tiempo determinado *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
Factor IX circulante en estado estacionario (FIX:C) desde la semana 12 hasta el mes 15
Periodo de tiempo: Semana 12 al mes 15
El laboratorio clínico central certificado analizó la muestra mediante dos ensayos de una etapa y un ensayo cromogénico. El primer ensayo de una etapa se realizó en el analizador BCSXP con reactivo Actin-FSL. El segundo ensayo de una etapa utilizó el mismo analizador pero SynthAsil como reactivo. Los datos informados en esta Medida de resultado son la media geométrica de todas las evaluaciones desde la semana 12 hasta el mes 15.
Semana 12 al mes 15
Factor IX circulante (FIX:C) en la semana 12, semana 24, semana 65
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 24, Semana 65
El laboratorio clínico central certificado analizó la muestra mediante dos ensayos de una etapa y un ensayo cromogénico. El primer ensayo de una etapa se realizó en el analizador BCSXP con reactivo Actin-FSL. El segundo ensayo de una etapa utilizó el mismo analizador pero SynthAsil como reactivo.
Semana 12, Semana 24, Semana 65
Consumo anualizado de Factor IX (FIX) desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
El consumo anualizado de FIX se informó en unidades internacionales por kilogramo (UI/kg). Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002. Los datos informados en esta medida de resultado son el promedio de todas las evaluaciones desde la semana 12 hasta el mes 15.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR para sangrados espontáneos desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR = número total de episodios hemorrágicos en el estudio durante el período de tiempo determinado) *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Sangrados espontáneos: sangrado sin motivo aparente o conocido, especialmente en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR para hemorragias traumáticas desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR = número total de episodios hemorrágicos en el estudio durante el período de tiempo determinado) *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Sangrados traumáticos: evento de sangrado que ocurre por una razón aparente/conocida. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR para sangrados no tratados desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
ABR = número total de episodios hemorrágicos en el estudio durante el período de tiempo determinado) *365,25/ (Fecha del último día - fecha del primer día +1) en ese período de tiempo. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Los procedimientos quirúrgicos se excluyeron del resumen/análisis. Sangrado no tratado: Un evento hemorrágico que no requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
Número de hemorragias articulares objetivo desde la semana 12 hasta el mes 15
Periodo de tiempo: Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
Articulación objetivo: Definida como una articulación importante (p. ej., cadera, codo, muñeca, hombro, rodilla y tobillo) en la que se produjeron hemorragias repetidas (tres o más hemorragias espontáneas en una sola articulación dentro de un período consecutivo de 6 meses). Una articulación objetivo se consideró resuelta cuando hubo =<2 sangrados en la articulación dentro de un período de 12 meses. Sangrado articular: un episodio de sangrado caracterizado por una pérdida rápida del rango de movimiento en comparación con el valor inicial que se asoció con cualquier combinación de lo siguiente: dolor o una sensación inusual en la articulación, hinchazón palpable y calor de la piel sobre la articulación. Esta medida de resultado comparó los datos recopilados del estudio inicial C0371004 y del estudio actual C0371002. Período previo a la infusión = al menos 6 meses de datos recopilados prospectivamente mientras recibía terapia de reemplazo de profilaxis con FIX en el estudio inicial C0371004 hasta la dosificación en el estudio actual C0371002.
Período previo a la infusión: mínimo de 6 meses hasta la primera dosis del estudio actual, un promedio de 1,31 años (grupo de profilaxis FIX); Semana 12 al mes 15 después de la infusión en el estudio actual (grupo PF-06838435)
Porcentaje de participantes sin sangrados desde la semana 12 al mes 15
Periodo de tiempo: Semana 12 al mes 15
El porcentaje de participantes sin hemorragias (sangrados totales y sangrados tratados) se resumió por tipo desde la semana 12 al mes 15.
Semana 12 al mes 15
Cambio desde el inicio en la salud de las articulaciones según lo medido por el instrumento de puntuación de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Un profesional de la salud calificado evaluó seis articulaciones (tobillo izquierdo, tobillo derecho, codo izquierdo, codo derecho, rodilla izquierda, rodilla derecha) con una puntuación de 0 a 20 según: duración de la hinchazón, atrofia muscular, crepitación, pérdida de flexión, pérdida de extensión, inestabilidad. , dolor en las articulaciones y fuerza. La marcha se calificó (0 a 4) basándose en caminar, subir escaleras, correr y saltar sobre una pierna. La puntuación total = suma de las puntuaciones de todas las articulaciones + la puntuación de la marcha osciló entre 0 y 124; cuanto mayor sea el número, mayor será el daño articular.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio en el dominio de salud física de la calidad de vida de la hemofilia (Haem A QoL) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
El cuestionario Haem-A-QoL contenía 46 ítems con diez dominios que evaluaban la salud en las siguientes áreas: Salud Física; Sentimientos; Visión de uno mismo; Deportes y Ocio; Trabajo y escuela; Cómo afrontar la hemofilia; Tratamiento; Futuro; Planificación familiar; y Pareja y Sexualidad. El dominio de salud física se consideró como el dominio principal en este cuestionario, tenía un rango de puntuación transformado de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas representan una mayor calidad de vida. En esta medida de resultado, se informan las puntuaciones del dominio de salud física de Haem A QoL.
Línea de base, mes 12
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del componente de actividades complejas de las extremidades inferiores de la lista de actividades de hemofilia (HAL) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
El HAL fue una medida de múltiples dominios del impacto de la hemofilia en las capacidades funcionales de los adultos. Los 7 dominios de este instrumento contenían 42 ítems en total, así: acostado/sentado/arrodillado/de pie; funcionamiento de la parte inferior (pierna); funcionamiento de la parte superior (brazo); transporte; cuidados personales; Tareas domesticas; y deporte/ocio. Se utilizaron elementos seleccionados de cinco de los dominios para crear tres componentes: extremidad superior; extremidad inferior básica; y actividades complejas de las extremidades inferiores. La puntuación del componente "actividades complejas de las extremidades inferiores" fue la más importante en este cuestionario; tuvo un rango de puntuación transformado de 0 a 100; los valores más altos indicaron menos limitaciones funcionales en la realización de tareas.
Línea de base, mes 12
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Número de participantes con eventos adversos de especial interés
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Número de participantes con anticuerpo neutralizante positivo (nAb) frente al vector del virus adenoasociado (AAV) y anticuerpo antifármaco (ADA)
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
ABR para sangrados totales (tratados y no tratados) durante el estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
ABR para hemorragias tratadas mediante el estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
AIR de factor IX exógeno a través del estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
REVISIÓN: Nivel C a través del estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Consumo anualizado de factor IX a través del estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
ABR para hemorragias espontáneas, traumáticas y no tratadas durante el estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Cambio desde el inicio en la salud de las articulaciones según lo medido por el instrumento HJHS a través del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 años
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Línea de base, 6 años
Número de hemorragias en las articulaciones objetivo durante el estudio
Periodo de tiempo: Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Cambio desde el inicio en el dominio de salud física de la calidad de vida de Haem A a través del estudio
Periodo de tiempo: Valor inicial, máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Valor inicial, máximo hasta 6 años (semana 312) después de la infusión de PF-06838435
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del componente de actividades de las extremidades inferiores del complejo HAL a través del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 años
Los resultados se publicarán en la fecha de finalización de la secundaria.
Línea de base, 6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2019

Finalización primaria (Actual)

16 de noviembre de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

25 de febrero de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

4 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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