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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Faktor-IX-Gentherapie mit PF-06838435 bei erwachsenen Männern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (BENEGENE-2)

12. Mai 2026 aktualisiert von: Pfizer

PHASE 3, OPEN LABEL, EINARMIGE STUDIE ZUR BEWERTUNG DER WIRKSAMKEIT UND SICHERHEIT DES FIX-GENTRANSFERS MIT PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) BEI ERWACHSENEN MÄNNLICHEN TEILNEHMERN MIT MÄSSIG SCHWERER BIS SCHWERER HÄMOPHILIE B (FIX:C

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von PF-06838435 (einem Gentherapie-Medikament) bei erwachsenen männlichen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Teilnehmer mit einer zirkulierenden Faktor-IX-Aktivität von 2 % oder weniger) bewerten. Die Gentherapie soll genetisches Material in Zellen einschleusen, um den fehlenden oder nicht funktionierenden Faktor IX zu kompensieren. Geeignete Studienteilnehmer müssen während der Lead-in-Studie (C0371004) mindestens 6 Monate lang eine routinemäßige Faktor-IX-Prophylaxetherapie absolviert haben. Die Teilnehmer erhalten eine Dosis (intravenös) und werden über einen Zeitraum von 6 Jahren evaluiert. Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der annualisierten Blutungsrate [ABR] für Teilnehmer, die mit Gentherapie im Vergleich zur Standardtherapie (SOC) (FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudi-Arabien, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Schweden, 211 24
        • ApoEx AB
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Türkei (türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Männer, die während der Lead-in-Studie (C0371004) eine 6-monatige routinemäßige Faktor-IX-Prophylaxetherapie abgeschlossen haben, bevor sie beim Screening-Besuch für diese Studie ihre Zustimmung gegeben haben.
  • Dokumentierte mittelschwere bis schwere Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität < = 2 %)
  • Unterbrechung der Prophylaxetherapie für Hämophilie B nach Verabreichung des Studienmedikaments
  • Laborwerte (Hämoglobin, Blutplättchen und Kreatinin) innerhalb der von der Studie festgelegten Grenzen
  • Stimmen Sie der Empfängnisverhütung zu, bis die Bestandteile des Arzneimittels aus ihrem Körper ausgeschieden sind
  • Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien

  • Anti-AAV Spark100 neutralisierender Antikörpertiter (nAb) >= 1:1.
  • Vorgeschichte eines Inhibitors gegen Faktor IX oder während des Screenings festgestellter Inhibitor.
  • Klinische Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf Faktor IX
  • Überempfindlichkeit gegen das Faktor-IX-Ersatzprodukt oder die intravenöse Verabreichung von Immunglobulinen
  • Vorgeschichte einer chronischen Infektion oder einer anderen chronischen Krankheit
  • Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Zustand
  • Laborwerte beim Screening-Besuch, die anormal sind oder außerhalb der akzeptablen Studiengrenzen liegen
  • Signifikante und/oder instabile Lebererkrankung, Gallenerkrankung, signifikante Leberfibrose
  • Geplanter chirurgischer Eingriff, der 15 Monate nach dem Screening-Besuch eine chirurgische prophylaktische Behandlung mit Faktor IX erfordert
  • Verwendung eingeschränkter Therapien (z. B. Blutprodukte, Acetylsalicylsäure [Aspirin] oder Ibuprofen, andere Prüftherapien und Bypass-Mittel)
  • Zuvor in einer Gentherapie-Forschungsstudie oder in einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening-Besuch verabreicht
  • Aktive Hepatitis B oder C; Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-B-Virus (HBV)-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Positivität oder Hepatitis-C-Virus (HCV)-Ribonukleinsäure (RNA)-Positivität
  • Serologischer Nachweis einer HIV-1- oder HIV-2-Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus mit entweder Cluster of Differentiation 4-positiver (CD4+) Zellzahl ≤ 200 mm3 oder Viruslast > 20 Kopien/ml
  • Studien- und Sponsorpersonal und deren Familien, die an der Durchführung der Studie beteiligt sind
  • Studienverfahren nicht einhalten können
  • Empfindlichkeit gegenüber Heparin oder heparininduzierter Thrombozytopenie
  • Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Arzneimittel- oder andere Allergien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-06838435/fidanacogene elaparvovec
Biologisch: PF-06838435/fidanacogene elaparvovec
Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für die Gesamtzahl der Blutungen (behandelt und unbehandelt) von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR = Anzahl der gesamten Blutungsepisoden während der Studie während des angegebenen Zeitraums) *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Behandelte Blutung: Ein Ereignis, das die Verabreichung eines Gerinnungsfaktors innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderlich macht (Protokolldefinition, sofern nicht ausdrücklich auf eine unbehandelte Blutung Bezug genommen wird). Unbehandelte Blutung: Ein Blutungsereignis, das nicht die Verabreichung eines Gerinnungsfaktors innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erfordert. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ABR für behandelte Blutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR = Anzahl der gesamten Blutungsepisoden während der Studie während des angegebenen Zeitraums) *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Behandelte Blutung: Ein Ereignis, das die Verabreichung eines Gerinnungsfaktors innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderlich macht (Protokolldefinition, sofern nicht ausdrücklich auf eine unbehandelte Blutung Bezug genommen wird). Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Annualisierte Infusionsrate (AIR) von exogenem FIX von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
AIR = Anzahl der exogenen Infusionen (aus irgendeinem Grund), die während eines bestimmten Zeitraums erhalten wurden *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Steady State Circulated Factor IX (FIX:C) von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Woche 12 bis Monat 15
Das zertifizierte zentrale klinische Labor analysierte die Probe mit zwei einstufigen Tests und einem chromogenen Test. Der erste einstufige Assay wurde auf einem BCSXP-Analysegerät mit Actin-FSL-Reagenz durchgeführt. Der zweite einstufige Assay verwendete dasselbe Analysegerät, jedoch SynthAsil als Reagenz. Die in dieser Ergebnismessung gemeldeten Daten sind das geometrische Mittel aller Bewertungen von Woche 12 bis Monat 15.
Woche 12 bis Monat 15
Zirkulierender Faktor IX (FIX:C) in Woche 12, Woche 24, Woche 65
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 65
Das zertifizierte zentrale klinische Labor analysierte die Probe mit zwei einstufigen Tests und einem chromogenen Test. Der erste einstufige Assay wurde auf einem BCSXP-Analysegerät mit Actin-FSL-Reagenz durchgeführt. Der zweite einstufige Assay verwendete dasselbe Analysegerät, jedoch SynthAsil als Reagenz.
Woche 12, Woche 24, Woche 65
Annualisierter Faktor IX (FIX)-Verbrauch von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Der jährliche FIX-Verbrauch wurde in internationalen Einheiten pro Kilogramm (IE/kg) angegeben. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002. Die in dieser Ergebnismessung gemeldeten Daten sind der Durchschnitt aller Bewertungen von Woche 12 bis Monat 15.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR für spontane Blutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR = Anzahl der gesamten Blutungsepisoden während der Studie während des angegebenen Zeitraums) *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Spontane Blutungen: Blutungen ohne ersichtlichen/bekannten Grund, insbesondere in die Gelenke, Muskeln und Weichteile. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR für traumatische Blutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR = Anzahl der gesamten Blutungsepisoden während der Studie während des angegebenen Zeitraums) *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Traumatische Blutungen: Blutungsereignis, das aus einem offensichtlichen/bekannten Grund auftritt. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR für unbehandelte Blutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
ABR = Anzahl der gesamten Blutungsepisoden während der Studie während des angegebenen Zeitraums) *365,25/ (Datum des letzten Tages – Datum des ersten Tages +1) in diesem Zeitraum. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Chirurgische Eingriffe wurden von der Zusammenfassung/Analyse ausgeschlossen. Unbehandelte Blutung: Ein Blutungsereignis, das nicht die Verabreichung eines Gerinnungsfaktors innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erfordert. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Anzahl der Zielgelenkblutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Zielgelenk: Definiert als ein Hauptgelenk (z. B. Hüfte, Ellenbogen, Handgelenk, Schulter, Knie und Knöchel), in dem wiederholt Blutungen auftraten (drei oder mehr spontane Blutungen in einem einzelnen Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten). Ein Zielgelenk galt als behoben, wenn innerhalb eines Zeitraums von 12 Monaten =<2 Blutungen in das Gelenk auftraten. Gelenkblutung: Eine Blutungsepisode, die durch einen raschen Bewegungsverlust im Vergleich zum Ausgangswert gekennzeichnet ist und mit einer beliebigen Kombination der folgenden Symptome einhergeht: Schmerzen oder ein ungewöhnliches Gefühl im Gelenk, spürbare Schwellung und Wärme der Haut über dem Gelenk. Diese Ergebnismessung verglich Daten aus der Einleitungsstudie C0371004 und der aktuellen Studie C0371002. Zeitraum vor der Infusion = mindestens 6 Monate prospektiv gesammelter Daten während der FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der Einleitungsstudie C0371004 bis zur Dosierung in der aktuellen Studie C0371002.
Zeitraum vor der Infusion: mindestens 6 Monate bis zur ersten Dosis der aktuellen Studie, durchschnittlich 1,31 Jahre (FIX-Prophylaxe-Arm); Woche 12 bis Monat 15 nach der Infusion in der aktuellen Studie (PF-06838435-Arm)
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Blutungen von Woche 12 bis Monat 15
Zeitfenster: Woche 12 bis Monat 15
Der Prozentsatz der Teilnehmer ohne Blutungen (Gesamtblutungen und behandelte Blutungen) wurde nach Typ von Woche 12 bis Monat 15 zusammengefasst.
Woche 12 bis Monat 15
Veränderung der Gelenkgesundheit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem Hemophilia Joint Health Score (HJHS)-Instrument im 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ein qualifizierter medizinischer Fachmann beurteilte sechs Gelenke (linker Knöchel, rechter Knöchel, linker Ellenbogen, rechter Ellenbogen, linkes Knie, rechtes Knie) und bewertete sie mit 0 bis 20 basierend auf: Dauer der Schwellung, Muskelatrophie, Krepitation, Beugungsverlust, Streckungsverlust, Instabilität , Gelenkschmerzen und Kraft. Der Gang wurde anhand von Gehen, Treppensteigen, Laufen und Hüpfen auf einem Bein bewertet (0 bis 4). Gesamtscore = Summe der Scores aller Gelenke + Gangscore im Bereich von 0 bis 124, wobei je höher die Zahl ist, desto schwerer ist die Gelenkschädigung.
Ausgangswert, Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der körperlichen Gesundheit bei Hämophilie (Haem A QoL) im 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der Haem-A-QoL-Fragebogen enthielt 46 Elemente mit zehn Bereichen, die die Gesundheit in den folgenden Bereichen bewerteten: Körperliche Gesundheit; Gefühle; Sicht auf sich selbst; Sport und Freizeit; Arbeit und Schule; Umgang mit Hämophilie; Behandlung; Zukunft; Familienplanung; und Partnerschaft und Sexualität. Der Bereich der körperlichen Gesundheit wurde in diesem Fragebogen als primärer Bereich betrachtet und hatte einen transformierten Bewertungsbereich von 0 bis 100, wobei niedrigere Bewertungen eine höhere Lebensqualität darstellen. In dieser Outcome Measure Physical Health-Domäne werden Werte der Häm-A-Lebensqualität angegeben.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Hämophilie-Aktivitätenliste (HAL), Komponentenbewertung komplexer Aktivitäten der unteren Extremitäten, im 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der HAL war ein Mehrbereichsmaß für die Auswirkung von Hämophilie auf die funktionellen Fähigkeiten bei Erwachsenen. Die 7 Domänen dieses Instruments enthielten insgesamt 42 Items, wie folgt: Liegen/Sitzen/Knie/Stehen; Unterfunktion (Bein); Oberarmfunktion; Transport; Selbstpflege; Aufgaben im Haushalt; und Sport/Freizeit. Ausgewählte Elemente aus fünf der Domänen wurden verwendet, um drei Komponenten zu erstellen: obere Extremität; grundlegende untere Extremität; und komplexe Aktivitäten der unteren Extremitäten. Der Komponentenwert „komplexe Aktivitäten der unteren Extremitäten“ war in diesem Fragebogen der wichtigste; er hatte einen transformierten Wertbereich von 0 bis 100, höhere Werte zeigten weniger funktionelle Einschränkungen bei der Ausführung von Aufgaben an.
Ausgangswert, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit positivem neutralisierendem Antikörper (nAb) gegen Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV) und Anti-Drug-Antikörper (ADA)
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
ABR für Gesamtblutungen (behandelt und unbehandelt) während der Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
ABR für behandelte Blutungen während der Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
LUFT des exogenen Faktors IX durch die Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
FIX: C-Level durch das Studium
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Annualisierter Faktor-IX-Verbrauch durch die Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
ABR für spontane und traumatische sowie unbehandelte Blutungen während der Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Veränderung der Gelenkgesundheit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem HJHS-Instrument im Laufe der Studie
Zeitfenster: Ausgangswert: 6 Jahre
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Ausgangswert: 6 Jahre
Anzahl der Zielgelenkblutungen während der Studie
Zeitfenster: Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Maximal bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der körperlichen Gesundheit von Häm A und QoL durch die Studie
Zeitfenster: Ausgangswert, Maximum bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Ausgangswert, Maximum bis zu 6 Jahre (Woche 312) nach der PF-06838435-Infusion
Änderung des HAL-Komplex-Komponentenwerts für Aktivitäten der unteren Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Studie
Zeitfenster: Ausgangswert: 6 Jahre
Die Ergebnisse würden zum sekundären Abschlussdatum veröffentlicht.
Ausgangswert: 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. November 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Februar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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