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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique par le facteur IX avec le PF-06838435 chez les hommes adultes atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère (BENEGENE-2)

12 mai 2026 mis à jour par: Pfizer

PHASE 3, ÉTIQUETTE OUVERTE, ÉTUDE À UN BRAS POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DU TRANSFERT DE GÈNE FIX AVEC PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) CHEZ DES PARTICIPANTS ADULTES MASCULINS AVEC HÉMOPHILIE B MODÉRÉMENT SÉVÈRE À SÉVÈRE (FIX:C

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité du PF-06838435 (un médicament de thérapie génique) chez les participants masculins adultes atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère (participants qui ont une activité circulante du facteur IX de 2 % ou moins). La thérapie génique est conçue pour introduire du matériel génétique dans les cellules afin de compenser le facteur IX manquant ou non fonctionnel. Les participants à l'étude éligibles auront suivi au moins 6 mois de traitement prophylactique de routine par le facteur IX pendant la phase initiale de l'étude (C0371004). Les participants recevront une dose (par voie intraveineuse) et seront évalués sur une période de 6 ans. L'objectif principal de l'étude évaluera le taux de saignement annualisé [ABR] pour les participants traités par thérapie génique par rapport à la thérapie standard de soins (SOC) (régime de remplacement de la prophylaxie FIX).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Arabie Saoudite, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Australie
      • Herston, Australie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brésil, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espagne, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italie
      • Florence, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japon
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japon, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japon, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japon, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Suède
      • Malmö, Suède, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Suède, 211 24
        • ApoEx AB
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Turquie (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  • Hommes ayant terminé 6 mois de traitement prophylactique de routine par le facteur IX au cours de l'étude préliminaire (C0371004) avant de donner leur consentement lors de la visite de sélection pour cette étude.
  • Hémophilie B modérément sévère à sévère documentée (activité du facteur IX < = 2 %)
  • Suspension du traitement prophylactique de l'hémophilie B après l'administration du médicament à l'étude
  • Valeurs de laboratoire (hémoglobine, plaquettes et créatinine) dans les limites spécifiées par l'étude
  • Accepter la contraception jusqu'à ce que les composants du médicament soient éliminés de leur corps
  • Capable de donner un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion

  • Titre d'anticorps neutralisants (nAb) anti-AAV Spark100 >= 1:1.
  • Antécédents d'inhibiteur du facteur IX ou d'inhibiteur détecté lors du dépistage.
  • Signes ou symptômes cliniques d'une diminution de la réponse au facteur IX
  • Hypersensibilité au produit de remplacement du facteur IX ou à l'administration intraveineuse d'immunoglobulines
  • Antécédents d'infection chronique ou d'une autre maladie chronique
  • Toute maladie ou affection majeure concomitante cliniquement significative
  • Valeurs de laboratoire lors de la visite de dépistage qui sont anormales ou en dehors des limites acceptables de l'étude
  • Maladie hépatique importante et/ou instable, maladie biliaire, fibrose hépatique importante
  • Intervention chirurgicale planifiée nécessitant un traitement prophylactique chirurgical au facteur IX 15 mois après la visite de dépistage
  • Utilisation de thérapies restreintes (p. ex., produits sanguins, acide acétylsalicylique [aspirine] ou ibuprofène, autre thérapie expérimentale et agents de contournement)
  • Dosage antérieur dans un essai de recherche sur la thérapie génique à tout moment ou dans une étude clinique interventionnelle dans les 12 semaines suivant la visite de dépistage
  • Hépatite active B ou C ; antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), virus de l'hépatite B (VHB) acide désoxyribonucléique (ADN) positif ou virus de l'hépatite C (VHC) acide ribonucléique (ARN) positif
  • Preuve sérologique d'une infection par le VIH-1 ou le VIH-2 par le virus de l'immunodéficience humaine avec un nombre de cellules positives du groupe de différenciation 4 (CD4+) ≤ 200 mm3 ou une charge virale > 20 copies/mL
  • Personnel de l'étude et du sponsor et leurs familles impliqués dans la conduite de l'étude
  • Incapable de se conformer aux procédures d'étude
  • Sensibilité à l'héparine ou thrombocytopénie induite par l'héparine
  • Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Biologique: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Thérapie génique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (TAB) pour le total des saignements (traités et non traités) de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR = nombre total d'épisodes hémorragiques étudiés pendant la période donnée) *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Saignement traité : événement nécessitant l'administration d'un facteur de coagulation dans les 72 heures suivant des signes ou des symptômes de saignement (définition du protocole, sauf s'il s'agit spécifiquement d'un saignement non traité). Saignement non traité : événement hémorragique ne nécessitant pas l’administration de facteur de coagulation dans les 72 heures suivant des signes ou symptômes de saignement. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ABR pour les saignements traités de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR = nombre total d'épisodes hémorragiques étudiés pendant la période donnée) *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Saignement traité : événement nécessitant l'administration d'un facteur de coagulation dans les 72 heures suivant des signes ou des symptômes de saignement (définition du protocole, sauf s'il s'agit spécifiquement d'un saignement non traité). Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
Débit de perfusion annualisé (AIR) de FIX exogène de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
AIR = nombre de perfusions exogènes (pour quelque raison que ce soit) reçues pendant une période donnée *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
Facteur IX circulant à l'état d'équilibre (FIX:C) de la semaine 12 au mois 15
Délai: Semaine 12 au mois 15
Le laboratoire clinique central certifié a analysé l'échantillon par deux tests en une étape et un test chromogénique. Le premier test en une étape a été réalisé sur un analyseur BCSXP avec le réactif Actin-FSL. Le deuxième test en une étape utilisait le même analyseur mais SynthAsil comme réactif. Les données rapportées dans cette mesure de résultat sont la moyenne géométrique de toutes les évaluations de la semaine 12 au mois 15.
Semaine 12 au mois 15
Facteur IX circulant (FIX:C) à la semaine 12, à la semaine 24 et à la semaine 65
Délai: Semaine 12, semaine 24, semaine 65
Le laboratoire clinique central certifié a analysé l'échantillon par deux tests en une étape et un test chromogénique. Le premier test en une étape a été réalisé sur un analyseur BCSXP avec le réactif Actin-FSL. Le deuxième test en une étape utilisait le même analyseur mais SynthAsil comme réactif.
Semaine 12, semaine 24, semaine 65
Consommation annualisée de facteur IX (FIX) de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
La consommation annualisée de FIX a été déclarée en unités internationales par kilogramme (UI/kg). Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002. Les données rapportées dans cette mesure de résultat sont la moyenne de toutes les évaluations de la semaine 12 au mois 15.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR pour les saignements spontanés de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR = nombre total d'épisodes hémorragiques étudiés pendant la période donnée) *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Saignements spontanés : Saignements sans raison apparente/connue, en particulier dans les articulations, les muscles et les tissus mous. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR pour les saignements traumatiques de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR = nombre total d'épisodes hémorragiques étudiés pendant la période donnée) *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Saignements traumatiques : événement hémorragique survenant pour une raison apparente/connue. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR pour les saignements non traités de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
ABR = nombre total d'épisodes hémorragiques étudiés pendant la période donnée) *365,25/ (Date du dernier jour - date du premier jour +1) dans cette période. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Les interventions chirurgicales ont été exclues du résumé/des analyses. Saignement non traité : événement hémorragique ne nécessitant pas l’administration de facteur de coagulation dans les 72 heures suivant des signes ou symptômes de saignement. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
Nombre de saignements articulaires cibles de la semaine 12 au mois 15
Délai: Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
Articulation cible : définie comme une articulation majeure (par exemple, hanche, coude, poignet, épaule, genou et cheville) dans laquelle des saignements répétés se sont produits (trois saignements spontanés ou plus dans une seule articulation au cours d'une période consécutive de 6 mois). Une articulation cible était considérée comme résolue lorsqu'il y avait =<2 saignements dans l'articulation sur une période de 12 mois. Saignement articulaire : épisode hémorragique caractérisé par une perte rapide de l'amplitude des mouvements par rapport à la valeur initiale, associé à une combinaison des éléments suivants : douleur ou sensation inhabituelle dans l'articulation, gonflement palpable et chaleur de la peau au-dessus de l'articulation. Cette mesure de résultat comparait les données collectées dans le cadre de l'étude préliminaire C0371004 et de l'étude actuelle C0371002. Période de pré-perfusion = au moins 6 mois de données collectées de manière prospective pendant le traitement prophylactique substitutif FIX dans l'étude préliminaire C0371004 jusqu'au dosage dans l'étude actuelle C0371002.
Période de pré-perfusion : minimum de 6 mois jusqu'à la première dose de l'étude en cours, en moyenne 1,31 ans (bras FIX Prophylaxis) ; De la semaine 12 au mois 15 après la perfusion dans l'étude en cours (bras PF-06838435)
Pourcentage de participants sans saignement de la semaine 12 au mois 15
Délai: Semaine 12 au mois 15
Le pourcentage de participants sans saignement (saignements totaux et saignements traités) a été résumé par type de la semaine 12 au mois 15.
Semaine 12 au mois 15
Changement par rapport à la valeur initiale de la santé des articulations, tel que mesuré par l'instrument Hemophilia Joint Health Score (HJHS) au mois 12
Délai: Référence, mois 12
Un professionnel de santé qualifié a évalué six articulations (cheville gauche, cheville droite, coude gauche, coude droit, genou gauche, genou droit) notées de 0 à 20 en fonction de : la durée du gonflement, l'atrophie musculaire, la crépitation, la perte de flexion, la perte d'extension, l'instabilité. , douleurs articulaires et force. La démarche a été notée (de 0 à 4) en fonction de la marche, des escaliers, de la course et du saut sur une jambe. Score total = somme des scores de toutes les articulations + score de marche compris entre 0 et 124, plus le nombre est élevé, ce qui équivaut à des lésions articulaires plus graves.
Référence, mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale dans le domaine de la santé physique de la qualité de vie de l'hémophilie (Haem A QoL) au mois 12
Délai: Référence, mois 12
Le questionnaire Haem-A-QoL contenait 46 éléments répartis en dix domaines évaluant la santé dans les domaines suivants : santé physique ; Sentiments; Vision de soi ; Sports et loisirs; Travail et école ; Faire face à l'hémophilie ; Traitement; Avenir; Planification familiale ; et Partenariat et sexualité. Le domaine de la santé physique a été considéré comme le domaine principal de ce questionnaire et avait une plage de scores transformés de 0 à 100, les scores les plus faibles représentant une meilleure qualité de vie. Dans cette mesure de résultat, les scores du domaine de la santé physique de la qualité de vie Haem A sont rapportés.
Référence, mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale du score de la composante des activités complexes des membres inférieurs de la liste des activités hémophiles (HAL) au mois 12
Délai: Référence, mois 12
Le HAL était une mesure multidomaine de l’impact de l’hémophilie sur les capacités fonctionnelles des adultes. Les 7 domaines de cet instrument contenaient 42 items au total, comme suit : couché/assis/à genoux/debout ; fonctionnement du bas (jambe); fonctionnement du haut (bras); transport; soins auto-administrés; tâches ménagères; et sports/loisirs. Des éléments sélectionnés dans cinq des domaines ont été utilisés pour créer trois composants : membre supérieur ; membre inférieur basique; et les activités complexes des membres inférieurs. Le score de la composante « activités complexes des membres inférieurs » était le plus important dans ce questionnaire, avait un score transformé allant de 0 à 100, des valeurs plus élevées indiquaient moins de limitations fonctionnelles dans l'exécution des tâches.
Référence, mois 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Nombre de participants présentant des anticorps neutralisants (nAb) positifs contre le vecteur viral adéno-associé (AAV) et des anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
ABR pour les saignements totaux (traités et non traités) dans le cadre de l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
PEA pour les saignements traités grâce à l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
AIR du facteur IX exogène à travers l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
CORRECTIF : niveau C à travers l’étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Consommation annualisée de facteur IX grâce à l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
PEA pour les saignements spontanés, traumatiques et non traités tout au long de l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Changement par rapport à la valeur initiale de la santé des articulations telle que mesurée par l'instrument HJHS tout au long de l'étude
Délai: Base de référence, 6 ans
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Base de référence, 6 ans
Nombre de saignements articulaires cibles grâce à l'étude
Délai: Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine de la santé physique de la qualité de vie de l'hém A grâce à l'étude
Délai: Base de référence, maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Base de référence, maximum jusqu'à 6 ans (semaine 312) après la perfusion de PF-06838435
Changement par rapport à la ligne de base du score de la composante des activités complexes des membres inférieurs HAL tout au long de l'étude
Délai: Base de référence, 6 ans
Les résultats seraient affichés à la date d'achèvement du secondaire.
Base de référence, 6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 février 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2019

Première publication (Réel)

4 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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