Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van factor IX-gentherapie met PF-06838435 bij volwassen mannen met matig ernstige tot ernstige hemofilie B (BENEGENE-2)

12 mei 2026 bijgewerkt door: Pfizer

FASE 3, OPEN LABEL, STUDIE MET EEN ARMEN OM DE WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID VAN FIX-GENOVERDRACHT MET PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) TE EVALUEREN BIJ VOLWASSEN MANNELIJKE DEELNEMERS MET MATIG ERNSTIGE TOT ERNSTIGE HEMOPHILIE B (FIX:C

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van PF-06838435 (een medicijn voor gentherapie) bij volwassen mannelijke deelnemers met matig ernstige tot ernstige hemofilie B (deelnemers met een factor IX-circulerende activiteit van 2% of minder). De gentherapie is ontworpen om genetisch materiaal in cellen te introduceren om ontbrekende of niet-functionerende Factor IX te compenseren. Deelnemers aan de studie die in aanmerking komen, moeten tijdens de lead-in-studie (C0371004) minimaal 6 maanden routinematige factor IX-profylaxetherapie hebben ondergaan. Deelnemers krijgen eenmalig (intraveneus) een dosis en worden in de loop van 6 jaar geëvalueerd. Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de jaarlijkse bloedingsfrequentie [ABR] voor deelnemers die werden behandeld met gentherapie versus standaardzorg (SOC)-therapie (FIX-profylaxe-vervangingsregime).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

51

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Herston, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazilië, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saoedi-Arabië, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Turkije (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Zweden
      • Malmö, Zweden, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Zweden, 211 24
        • ApoEx AB

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Mannen die 6 maanden routinematige factor IX-profylaxetherapie hebben ondergaan tijdens het inleidende onderzoek (C0371004) voordat ze toestemming gaven tijdens het screeningsbezoek voor dit onderzoek.
  • Gedocumenteerde matig ernstige tot ernstige hemofilie B (factor IX-activiteit <=2%)
  • Opschorting van profylaxetherapie voor hemofilie B na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Laboratoriumwaarden (hemoglobine, bloedplaatjes en creatinine) binnen door studie gespecificeerde limieten
  • Ga akkoord met anticonceptie totdat componenten van het medicijn uit hun lichaam zijn geëlimineerd
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria

  • Anti-AAV Spark100 neutraliserende antilichamen (nAb) titer >= 1:1.
  • Geschiedenis van remmer voor factor IX of remmer gedetecteerd tijdens screening.
  • Klinische tekenen of symptomen van verminderde respons op factor IX
  • Overgevoeligheid voor factor IX-vervangend product of intraveneuze toediening van immunoglobuline
  • Geschiedenis van chronische infectie of andere chronische ziekte
  • Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte of aandoening
  • Laboratoriumwaarden bij screeningbezoek die abnormaal zijn of buiten aanvaardbare onderzoeksgrenzen vallen
  • Significante en/of onstabiele leverziekte, galziekte, significante leverfibrose
  • Geplande chirurgische ingreep waarvoor chirurgische profylactische factor IX-behandeling nodig is 15 maanden na het screeningsbezoek
  • Gebruik van beperkte therapieën (bijv. bloedproducten, acetylsalicylzuur [aspirine] of ibuprofen, andere onderzoekstherapieën en bypass-middelen)
  • Eerder gedoseerd in een onderzoek naar gentherapie op enig moment of in een interventioneel klinisch onderzoek binnen 12 weken na het screeningsbezoek
  • Actieve hepatitis B of C; hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis B-virus (HBV) deoxyribonucleïnezuur (DNA) positiviteit of hepatitis C-virus (HCV) ribonucleïnezuur (RNA) positiviteit
  • Serologisch bewijs van hiv-1- of hiv-2-infectie met humaan immunodeficiëntievirus met Cluster of Differentiation 4-positief (CD4+) celgetal ≤200 mm3 of virale belasting >20 kopieën/ml
  • Studie- en sponsorpersoneel en hun families die betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek
  • Kan niet voldoen aan studieprocedures
  • Gevoeligheid voor heparine of door heparine geïnduceerde trombocytopenie
  • Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een medicijn- of andere allergie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Biologisch: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor totaal aantal bloedingen (behandeld en onbehandeld) van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR = aantal totale bloedingsepisoden tijdens het onderzoek gedurende de gegeven periode) *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Behandelde bloeding: Een voorval waarbij toediening van een stollingsfactor noodzakelijk is binnen 72 uur na tekenen of symptomen van een bloeding (protocoldefinitie, tenzij specifiek wordt verwezen naar onbehandelde bloedingen). Onbehandelde bloeding: Een bloeding waarbij toediening van een stollingsfactor niet noodzakelijk is binnen 72 uur na tekenen of symptomen van een bloeding. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ABR voor behandelde bloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR = aantal totale bloedingsepisoden tijdens het onderzoek gedurende de gegeven periode) *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Behandelde bloeding: Een voorval waarbij toediening van een stollingsfactor noodzakelijk is binnen 72 uur na tekenen of symptomen van een bloeding (protocoldefinitie, tenzij specifiek wordt verwezen naar onbehandelde bloedingen). Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Jaarlijkse infusiesnelheid (AIR) van Exogenous FIX van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
LUCHT = aantal exogene infusies (om welke reden dan ook) ontvangen gedurende een bepaalde periode *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Steady State Circulatiefactor IX (FIX:C) van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Week 12 tot maand 15
Het gecertificeerde centrale klinische laboratorium analyseerde het monster met twee eenfasetests en een chromogene test. De eerste eenstapstest werd uitgevoerd op een BCSXP-analysator met Actin-FSL-reagens. Bij de tweede eenstapstest werd dezelfde analysator gebruikt, maar met SynthAsil als reagens. De gegevens die in deze uitkomstmaat worden gerapporteerd, zijn het geometrische gemiddelde van alle beoordelingen van week 12 tot en met maand 15.
Week 12 tot maand 15
Circulerende factor IX (FIX:C) in week 12, week 24, week 65
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 65
Het gecertificeerde centrale klinische laboratorium analyseerde het monster met twee eenfasetests en een chromogene test. De eerste eenstapstest werd uitgevoerd op een BCSXP-analysator met Actin-FSL-reagens. Bij de tweede eenstapstest werd dezelfde analysator gebruikt, maar met SynthAsil als reagens.
Week 12, week 24, week 65
Geannualiseerd factor IX (FIX) verbruik van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Het jaarlijkse FIX-verbruik werd gerapporteerd in internationale eenheden per kilogram (IE/kg). Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002. De gegevens in deze uitkomstmaat zijn het gemiddelde van alle beoordelingen van week 12 tot en met maand 15.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR voor spontane bloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR = aantal totale bloedingsepisoden tijdens het onderzoek gedurende de gegeven periode) *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Spontane bloedingen: Bloedingen zonder duidelijke/bekende reden, vooral in de gewrichten, spieren en zachte weefsels. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR voor traumatische bloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR = aantal totale bloedingsepisoden tijdens het onderzoek gedurende de gegeven periode) *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Traumatische bloedingen: Een bloeding die plaatsvindt om een ​​duidelijke/bekende reden. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR voor onbehandelde bloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
ABR = aantal totale bloedingsepisoden tijdens het onderzoek gedurende de gegeven periode) *365,25/ (Datum van de laatste dag - datum van de eerste dag +1) in die periode. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Chirurgische ingrepen werden uitgesloten van de samenvattingen/analyses. Onbehandelde bloeding: Een bloeding waarbij toediening van een stollingsfactor niet noodzakelijk is binnen 72 uur na tekenen of symptomen van een bloeding. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Aantal doelgewrichtsbloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Doelgewricht: Gedefinieerd als een belangrijk gewricht (bijvoorbeeld heup, elleboog, pols, schouder, knie en enkel) waarin herhaalde bloedingen hebben plaatsgevonden (drie of meer spontane bloedingen in één gewricht binnen een opeenvolgende periode van zes maanden). Een doelgewricht werd als genezen beschouwd als er binnen een periode van 12 maanden =<2 bloedingen in het gewricht waren. Gewrichtsbloeding: Een bloedingsepisode die wordt gekenmerkt door snel verlies van bewegingsbereik in vergelijking met de uitgangssituatie en die gepaard gaat met een combinatie van het volgende: pijn of een ongewoon gevoel in het gewricht, voelbare zwelling en warmte van de huid over het gewricht. Deze uitkomstmaat vergeleek gegevens verzameld uit het inleidende onderzoek C0371004 en uit het huidige onderzoek C0371002. Pre-infusieperiode = ten minste 6 maanden aan prospectief verzamelde gegevens tijdens ontvangst van FIX-profylaxevervangingstherapie in het lead-in-onderzoek C0371004 tot aan de dosering in het huidige onderzoek C0371002.
Pre-infusieperiode: minimaal 6 maanden tot en met de eerste dosis van het huidige onderzoek, gemiddeld 1,31 jaar (FIX-profylaxe-arm); Week 12 tot maand 15 na infusie in huidige studie (PF-06838435-arm)
Percentage deelnemers zonder bloedingen van week 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Week 12 tot maand 15
Het percentage deelnemers zonder bloedingen (totaal aantal bloedingen en behandelde bloedingen) werd samengevat per type van week 12 tot maand 15.
Week 12 tot maand 15
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gewrichtsgezondheid zoals gemeten door het Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Instrument op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Een gekwalificeerde beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg beoordeelde zes gewrichten (linkerenkel, rechterenkel, linkerelleboog, rechterelleboog, linkerknie, rechterknie) met een score van 0 tot 20 op basis van: de duur van de zwelling, spieratrofie, crepitus, flexieverlies, extensieverlies, instabiliteit , gewrichtspijn en kracht. Het looppatroon werd gescoord (0 tot 4) op basis van lopen, trappen, rennen en springen op één been. Totale score = som van scores van alle gewrichten + loopscore varieerde van 0 tot 124, waarbij hoe hoger het getal gelijk staat aan ernstigere gewrichtsschade.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in hemofilie Kwaliteit van leven (Haem A QoL) Fysieke gezondheidsdomein op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
De Haem-A-QoL-vragenlijst bevatte 46 items met tien domeinen die de gezondheid op de volgende gebieden beoordeelden: Fysieke gezondheid; Gevoelens; Kijk op het zelf; Sport en vrije tijd; Werk en school; Omgaan met hemofilie; Behandeling; Toekomst; Gezinsplanning; en partnerschap en seksualiteit. Het fysieke gezondheidsdomein werd in deze vragenlijst als het primaire domein beschouwd en had een getransformeerd scorebereik van 0 tot 100, waarbij lagere scores een hogere kwaliteit van leven vertegenwoordigden. In deze uitkomstmaat Fysieke gezondheid worden scores van Haem A QoL gerapporteerd.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lijst met hemofilie-activiteiten (HAL) Componentscore voor complexe onderste extremiteitenactiviteiten op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
De HAL was een maatstaf voor meerdere domeinen van de impact van hemofilie op de functionele vermogens bij volwassenen. De 7 domeinen van dit instrument bevatten in totaal 42 items, namelijk: liggen/zitten/knielen/staan; onderbeen (been) functioneren; bovenste (arm) functioneren; transport; zelfzorg; huishoudelijke taken; en sport/vrije tijd. Geselecteerde items uit vijf van de domeinen werden gebruikt om drie componenten te creëren: bovenste extremiteit; fundamentele onderste extremiteit; en complexe activiteiten van de onderste ledematen. De componentscore van ‘complexe activiteiten van de onderste ledematen’ was het belangrijkste in deze vragenlijst, had een getransformeerd scorebereik van 0 tot 100, hogere waarden duidden op minder functionele beperkingen bij het uitvoeren van taken.
Basislijn, maand 12
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Aantal deelnemers met bijwerkingen van bijzonder belang
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Aantal deelnemers met positief neutraliserend antilichaam (nAb) tegen adeno-geassocieerde virusvector (AAV) en antidrugsantilichaam (ADA)
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
ABR voor totale bloedingen (behandeld en onbehandeld) via het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
ABR voor behandelde bloedingen via het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
AIR van exogene factor IX tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
FIX: C-niveau via de studie
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Op jaarbasis berekende factor IX-consumptie tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
ABR voor spontane en traumatische en onbehandelde bloedingen via het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gewrichtsgezondheid zoals gemeten door het HJHS-instrument via het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, 6 jaar
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Basislijn, 6 jaar
Aantal doelgewrichtsbloedingen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Maximaal tot 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Verandering ten opzichte van de basislijn in Haem Een domein van de kwaliteit van leven op het gebied van de fysieke gezondheid door middel van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, maximaal 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Basislijn, maximaal 6 jaar (week 312) na infusie met PF-06838435
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de HAL-complexe activiteitencomponent van de onderste ledematen scoorde tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, 6 jaar
De resultaten zouden worden gepost op de secundaire voltooiingsdatum.
Basislijn, 6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 november 2022

Studie voltooiing (Geschat)

25 februari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Register-ID: CTIS (EU))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren