Tutkimus tekijä IX -geeniterapian tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi PF-06838435:llä aikuisilla miehillä, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (BENEGENE-2)
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
VAIHE 3, AVOIN TUTKIMUS, YHDEN KÄSIN TUTKIMUS PF-06838435:N (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) KIRJOITETUN GEENIEN SIIRRÄTYN TEHOKKUUDEN JA TURVALLISUUDEN ARVIOINTIIN AIKUISILLE OSALLISTUJILLE (BEC-HENKILÖKOHTAISESTI TOIMIVALTAISESTI: VÄHEMMÄN MYÖS.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan PF-06838435:n (geeniterapialääke) tehoa ja turvallisuutta aikuisilla miespuolisilla osallistujilla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (osallistujat, joiden verenkierron tekijä IX on 2 % tai vähemmän).
Geeniterapia on suunniteltu viemään geneettistä materiaalia soluihin puuttuvan tai toimimattoman tekijä IX:n kompensoimiseksi.
Tukikelpoiset tutkimuksen osallistujat ovat suorittaneet vähintään 6 kuukauden rutiininomaisen tekijä IX -profylaksiahoidon johdon aikana (C0371004).
Osallistujille annostellaan kerran (laskimonsisäisesti) ja niitä arvioidaan 6 vuoden ajan.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida geeniterapialla hoidettujen osallistujien vuotuista verenvuotoprosenttia [ABR] verrattuna normaalihoitoon (SOC) (FIX-profylaksia korvaava hoito-ohjelma).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Herston, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilia, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japani, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157 8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
- Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Malmö, Ruotsi, 205 02
- Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
-
Malmö, Ruotsi, 211 24
- ApoEx AB
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11481
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Kingdom of Saudi Arabia
-
Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudi-Arabia, 14611
- King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Gaziantep, Turkki (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
TYNE & WEAR
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco - Clinical Research Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- UCSF IDS Pharmacy
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- The Regents of the University of California, San Francisco campus
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Madison Radiological Group
-
-
Pennsylvania
-
Hamilton, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Center for Human Phenomic Science
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Blood Disorder Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Investigational Drug Service
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Miehet, jotka suorittivat 6 kuukauden rutiininomaisen tekijä IX -profylaksiahoidon aloitustutkimuksen (C0371004) aikana ennen suostumuksen antamista tämän tutkimuksen seulontakäynnillä.
- Dokumentoitu kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (tekijä IX:n aktiivisuus < =2 %)
- Hemofilia B:n profylaksihoidon keskeyttäminen tutkimuslääkkeen annon jälkeen
- Laboratorioarvot (hemoglobiini, verihiutaleet ja kreatiniini) tutkimuksessa määritellyissä rajoissa
- Hyväksy ehkäisyä, kunnes lääkkeen komponentit ovat poistuneet elimistöstä
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit
- Anti-AAV Spark100 neutraloivien vasta-aineiden (nAb) tiitteri >= 1:1.
- Tekijä IX:n estäjä tai seulonnan aikana havaittu inhibiittori.
- Kliiniset merkit tai oireet heikentyneestä vasteesta tekijä IX:lle
- Yliherkkyys tekijä IX -korvaustuotteelle tai suonensisäiselle immunoglobuliinin antamiselle
- Aiempi krooninen infektio tai muu krooninen sairaus
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila
- Seulontakäynnin laboratorioarvot, jotka ovat epänormaaleja tai hyväksyttävien tutkimusrajojen ulkopuolella
- Merkittävä ja/tai epästabiili maksasairaus, sappisairaus, merkittävä maksafibroosi
- Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka vaatii tekijä IX kirurgista profylaktista tekijähoitoa 15 kuukautta seulontakäynnistä
- Rajoitettujen hoitojen käyttö (esim. verituotteet, asetyylisalisyylihappo [aspiriini] tai ibuprofeeni, muu tutkimushoito ja ohitusaineet)
- Aiemmin annosteltu geeniterapiatutkimuksessa milloin tahansa tai interventiotutkimuksessa 12 viikon sisällä seulontakäynnistä
- Aktiivinen hepatiitti B tai C; hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), hepatiitti B -virus (HBV), deoksiribonukleiinihappo (DNA) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) ribonukleiinihappo (RNA) positiivisuus
- Serologiset todisteet ihmisen immuunikatoviruksen HIV-1- tai HIV-2-infektiosta, jossa joko klusterin 4 positiivinen (CD4+) solumäärä ≤200 mm3 tai viruskuorma >20 kopiota/ml
- Tutkimus- ja sponsorihenkilöstö ja heidän perheensä, jotka osallistuivat tutkimuksen suorittamiseen
- Ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä
- Herkkyys hepariinille tai hepariinin aiheuttama trombosytopenia
- Yliherkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkkeelle tai muulle allergialle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PF-06838435/ fidanakogeeni elaparvovec
|
Geeniterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) kaikista verenvuodoista (käsitellyistä ja hoitamattomista) viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
ABR = verenvuotojaksojen kokonaismäärä tutkimuksessa tietyn ajanjakson aikana) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Käsitelty verenvuoto: Tapahtuma, joka edellyttää hyytymistekijän antamista 72 tunnin sisällä verenvuodon merkeistä tai oireista (protokollan määritelmä, ellei erityisesti viitata hoitamattomaan verenvuotoon).
Hoitamaton verenvuoto: Verenvuototapahtuma, joka ei edellytä hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
ABR = verenvuotojaksojen kokonaismäärä tutkimuksessa tietyn ajanjakson aikana) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Käsitelty verenvuoto: Tapahtuma, joka edellyttää hyytymistekijän antamista 72 tunnin sisällä verenvuodon merkeistä tai oireista (protokollan määritelmä, ellei erityisesti viitata hoitamattomaan verenvuotoon).
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
Exogenous FIXin vuositasoinen infuusionopeus (AIR) viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
AIR = tietyn ajanjakson aikana saatujen eksogeenisten infuusioiden määrä (jostasta syystä) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
Vakaan tilan kiertotekijä IX (FIX:C) viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Viikosta 12 kuukauteen 15
|
Sertifioitu kliininen keskuslaboratorio analysoi näytteen kahdella yksivaiheisella määrityksellä ja kromogeenisellä määrityksellä.
Ensimmäinen yksivaiheinen määritys suoritettiin BCSXP-analysaattorilla Actin-FSL-reagenssilla.
Toisessa yksivaiheisessa määrityksessä käytettiin samaa analysaattoria, mutta SynthAsilia reagenssina.
Tässä tulosmittauksessa raportoidut tiedot ovat kaikkien arvioiden geometrinen keskiarvo viikosta 12 kuukauteen 15.
|
Viikosta 12 kuukauteen 15
|
|
Kiertävä tekijä IX (FIX:C) viikolla 12, viikolla 24, viikolla 65
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24, viikko 65
|
Sertifioitu kliininen keskuslaboratorio analysoi näytteen kahdella yksivaiheisella määrityksellä ja kromogeenisellä määrityksellä.
Ensimmäinen yksivaiheinen määritys suoritettiin BCSXP-analysaattorilla Actin-FSL-reagenssilla.
Toisessa yksivaiheisessa määrityksessä käytettiin samaa analysaattoria, mutta SynthAsilia reagenssina.
|
Viikko 12, viikko 24, viikko 65
|
|
Vuosittainen tekijä IX (FIX) kulutus viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
Vuosittainen FIX-kulutus ilmoitettiin kansainvälisinä yksikköinä kilogrammaa kohti (IU/kg).
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
Tässä tulosmittauksessa raportoidut tiedot ovat kaikkien arvioiden keskiarvoa viikosta 12 kuukauteen 15.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
ABR spontaaneille verenvuodoille viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
ABR = verenvuotojaksojen kokonaismäärä tutkimuksessa tietyn ajanjakson aikana) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Spontaanit verenvuodot: Verenvuoto ilman näkyvää/tunnettua syytä erityisesti niveliin, lihaksiin ja pehmytkudoksiin.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
ABR traumaattisille verenvuodoille viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
ABR = verenvuotojaksojen kokonaismäärä tutkimuksessa tietyn ajanjakson aikana) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Traumaattiset verenvuodot: Verenvuototapahtuma, joka ilmenee ilmeisestä/tunnetusta syystä.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
ABR hoitamattomille verenvuodoille viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
ABR = verenvuotojaksojen kokonaismäärä tutkimuksessa tietyn ajanjakson aikana) *365.25/
(Viimeisen päivän päivämäärä - ensimmäisen päivän päivämäärä +1) kyseisellä ajanjaksolla.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Kirurgiset toimenpiteet jätettiin pois yhteenvedosta/analyyseistä.
Hoitamaton verenvuoto: Verenvuototapahtuma, joka ei edellytä hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
Kohteena olevien nivelten verenvuodot viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
Kohdenivel: Määritelty suureksi niveleksi (esim. lonkka, kyynärpää, ranne, olkapää, polvi ja nilkka), johon esiintyi toistuvia verenvuotoja (kolme tai useampi spontaani verenvuoto yhteen niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana).
Kohteenivel katsottiin parantuneeksi, kun nivelen vuotoja oli = < 2 12 kuukauden aikana.
Nivelverenvuoto: verenvuotojakso, jolle on ominaista nopea liikeradan menetys verrattuna lähtötilanteeseen ja joka liittyi mihin tahansa seuraavista yhdistelmästä: kipu tai epätavallinen tunne nivelessä, tuntuva turvotus ja ihon lämpö nivelen yli.
Tässä tulosmittauksessa verrattiin aloitustutkimuksesta C0371004 ja nykyisestä tutkimuksesta C0371002 kerättyjä tietoja.
Infuusiota edeltävä jakso = vähintään 6 kuukautta prospektiivisesti kerättyä tietoa FIX-ennaltaehkäisevän korvaushoidon aikana aloitustutkimuksessa C0371004 nykyisen tutkimuksen C0371002 annostukseen asti.
|
Infuusiota edeltävä ajanjakso: vähintään 6 kuukautta nykyisen tutkimuksen ensimmäiseen annokseen asti, keskimäärin 1,31 vuotta (FIX Prophylaxis -haara); Viikosta 12 kuukauteen 15 infuusion jälkeen nykyisessä tutkimuksessa (PF-06838435 käsi)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole verenvuotoa viikosta 12 kuukauteen 15
Aikaikkuna: Viikosta 12 kuukauteen 15
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut verenvuotoa (verenvuodot yhteensä ja hoidetut verenvuodot) koottiin tyypin mukaan viikosta 12 kuukauteen 15.
|
Viikosta 12 kuukauteen 15
|
|
Muutos lähtötilanteesta nivelten terveydessä mitattuna hemofilia-nivelten terveyspisteen (HJHS) mittauslaitteella 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Pätevä terveydenhuollon ammattilainen arvioi kuusi niveltä (vasen nilkka, oikea nilkka, vasen kyynärpää, oikea kyynärpää, vasen polvi, oikea polvi) arvosanaksi 0–20 perustuen: turvotuksen kesto, lihasatrofia, krepitus, fleksion menetys, venymän menetys, epävakaus , nivelkipuja ja voimaa.
Kävely arvosteltiin (0-4) kävelyn, portaiden, juoksun ja yhdellä jalalla hyppimisen perusteella.
Kokonaispistemäärä = kaikkien nivelten pisteiden summa + kävelypisteet vaihtelivat välillä 0-124, ja mitä suurempi luku tarkoittaa vakavampaa nivelvauriota.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta hemofilian elämänlaadun (Haem A QoL) fyysisen terveyden alalla 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Haem-A-QoL-kysely sisälsi 46 kohdetta kymmenellä osa-alueella, jotka arvioivat terveyttä seuraavilla alueilla: Fyysinen terveys; Tunteet; Näkymä itsestäsi; Urheilu ja vapaa-aika; Työ ja koulu; Hemofilian hoito; Hoito; Tulevaisuus; Perhesuunnittelu; sekä kumppanuus ja seksuaalisuus.
Fyysisen terveyden aluetta pidettiin ensisijaisena alueena tässä kyselyssä, ja sen pisteet vaihtelivat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Tässä tulosmittauksessa Physical Health -alueen Haem A QoL -pisteet raportoidaan.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta hemofiliatoimintojen luettelossa (HAL) kompleksisten alaraajojen aktiviteettien komponenttien pisteet 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
HAL oli monitasoinen mitta hemofilian vaikutuksesta toiminnallisiin kykyihin aikuisilla.
Tämän instrumentin 7 aluetta sisälsivät yhteensä 42 kohdetta seuraavasti: makuu/istuminen/polvistus/seisominen; alaosan (jalkojen) toiminta; olkavarren (käsivarren) toiminta; kuljetus; itsehoito; kotityöt; ja urheilu/vapaa-aika.
Valittuja kohteita viidestä verkkotunnuksesta käytettiin kolmen komponentin luomiseen: yläraaja; perus alaraaja; ja monimutkaiset alaraajojen toiminnot.
"Monimutkaisten alaraajojen toimintojen" komponenttipistemäärä oli tärkein tässä kyselyssä, sen muunnettu pistemäärä vaihteli välillä 0-100, korkeammat arvot osoittivat vähemmän toiminnallisia rajoituksia tehtävien suorittamisessa.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on erityistä mielenkiintoa haittaavia tapahtumia
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen neutraloiva vasta-aine (nAb) adeno-assosioituneelle virusvektorille (AAV) ja lääkevasta-aineelle (ADA)
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
ABR kokonaisverenvuodolle (käsitelty ja hoitamaton) tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Eksogeenisen tekijän IX AIR tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
KORJAUS: C-taso tutkimuksen läpi
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Vuosittain laskettu tekijä IX:n kulutus tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
ABR spontaaneille ja traumaattisille sekä hoitamattomille verenvuodoille tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötilanteesta nivelten terveydessä HJHS-instrumentilla mitattuna tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Perustaso, 6 vuotta
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Perustaso, 6 vuotta
|
|
Kohteena olevien nivelverenvuotojen määrä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta Haem A QoL fyysisen terveyden alalla tutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Lähtötaso, enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Lähtötaso, enintään 6 vuotta (viikko 312) PF-06838435-infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta HAL-kompleksin alaraajojen toimintojen komponenttien pisteissä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 6 vuotta
|
Tulokset julkaistaan toissijaisena valmistumispäivänä.
|
Perustaso, 6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Cuker A, Kavakli K, Frenzel L, Wang JD, Astermark J, Cerqueira MH, Iorio A, Katsarou-Fasouli O, Klamroth R, Shapiro AD, Hermans C, Ishiguro A, Leavitt AD, Oldenburg JB, Ozelo MC, Teitel J, Biondo F, Fang A, Fuiman J, McKay J, Sun P, Rasko JEJ, Rupon J; BENEGENE-2 Trial Investigators. Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B. N Engl J Med. 2024 Sep 26;391(12):1108-1118. doi: 10.1056/NEJMoa2302982.
- Wojciechowski J, Gaitonde P, Hughes JH, Ravva P. Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B. Clin Pharmacokinet. 2025 Oct;64(10):1531-1548. doi: 10.1007/s40262-025-01535-y. Epub 2025 Aug 1.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 25. helmikuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hematologiset sairaudet
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- C0371002
- 2022-502844-11-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .