Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej czynnika IX za pomocą PF-06838435 u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B (BENEGENE-2)
12 maja 2026 zaktualizowane przez: Pfizer
FAZA 3, BADANIE OTWARTE, JEDNORAZOWE W CELU OCENY SKUTECZNOŚCI I BEZPIECZEŃSTWA TRANSFERU GENU FIX ZA POMOCĄ PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) U DOROSŁYCH UCZESTNIKÓW MĘŻCZYZN Z HEMOFILIĄ B O ŚREDNIO CIĘŻKIEJ I CIĘŻKIEJ (FIX:C
To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo PF-06838435 (lek terapii genowej) u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B (uczestnicy, których aktywność czynnika IX w krążeniu wynosi 2% lub mniej).
Terapia genowa ma na celu wprowadzenie materiału genetycznego do komórek w celu uzupełnienia brakującego lub niedziałającego czynnika IX.
Kwalifikujący się uczestnicy badania przejdą co najmniej 6-miesięczną rutynową profilaktykę czynnika IX podczas badania wiodącego (C0371004).
Uczestnicy otrzymają dawkę raz (dożylnie) i będą oceniani przez 6 lat.
Głównym celem badania będzie ocena rocznej częstości krwawień [ABR] u uczestników leczonych terapią genową w porównaniu z terapią standardową (SOC) (schemat zastępczej profilaktyki FIX).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
51
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11481
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Kingdom of Saudi Arabia
-
Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Arabia Saudyjska, 14611
- King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
-
-
-
-
-
Herston, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazylia, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
-
Paris, Francja, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japonia, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157 8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
- Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California, San Francisco - Clinical Research Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF IDS Pharmacy
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- The Regents of the University of California, San Francisco campus
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Madison Radiological Group
-
-
Pennsylvania
-
Hamilton, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Center for Human Phenomic Science
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Blood Disorder Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Investigational Drug Service
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
-
-
-
-
-
Malmö, Szwecja, 205 02
- Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
-
Malmö, Szwecja, 211 24
- ApoEx AB
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Kaohsiung City, Tajwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taichung, Tajwan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Tajwan, 40201
- Chung Shan Medical University
-
Taipei, Tajwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35040
- Ege University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Naples, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
TYNE & WEAR
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
- Mężczyźni, którzy ukończyli 6-miesięczną rutynową profilaktykę czynnika IX podczas badania wstępnego (C0371004) przed wyrażeniem zgody na wizytę przesiewową do tego badania.
- Udokumentowana umiarkowanie ciężka do ciężkiej hemofilia B (aktywność czynnika IX < = 2%)
- Zawieszenie leczenia profilaktycznego hemofilii B po podaniu badanego leku
- Wartości laboratoryjne (hemoglobina, płytki krwi i kreatynina) mieszczą się w granicach określonych w badaniu
- Zgódź się na antykoncepcję, dopóki składniki leku nie zostaną usunięte z organizmu
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej
Kryteria wyłączenia
- Miano przeciwciał neutralizujących (nAb) anty-AAV Spark100 >= 1:1.
- Historia inhibitora czynnika IX lub inhibitora wykrytego podczas badań przesiewowych.
- Objawy kliniczne osłabionej odpowiedzi na czynnik IX
- Nadwrażliwość na produkt zastępczy czynnika IX lub dożylne podanie immunoglobuliny
- Historia przewlekłej infekcji lub innej przewlekłej choroby
- Każda współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub stan
- Wartości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które są nieprawidłowe lub wykraczają poza dopuszczalne granice badania
- Poważna i (lub) niestabilna choroba wątroby, choroba dróg żółciowych, znaczne zwłóknienie wątroby
- Planowany zabieg chirurgiczny wymagający profilaktycznego leczenia czynnikiem IX chirurgicznym czynnikiem 15 miesięcy od wizyty przesiewowej
- Stosowanie ograniczonych terapii (np. produktów krwiopochodnych, kwasu acetylosalicylowego [aspiryny] lub ibuprofenu, innych terapii eksperymentalnych i środków omijających)
- Wcześniej dawkowano w próbie badawczej terapii genowej w dowolnym momencie lub w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 12 tygodni od wizyty przesiewowej
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C; obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), obecność kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
- Serologiczne dowody zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności HIV-1 lub HIV-2 z liczbą komórek Cluster of Differentiation 4 (CD4+) ≤200 mm3 lub miano wirusa >20 kopii/ml
- Pracownicy badający i sponsorujący oraz ich rodziny zaangażowani w prowadzenie badania
- Niezdolność do przestrzegania procedur badawczych
- Wrażliwość na heparynę lub małopłytkowość wywołana przez heparynę
- Wrażliwość na którąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PF-06838435/ fidanakogen elaparwowek
|
Terapia genowa
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny współczynnik krwawień (ABR) dla całkowitej liczby krwawień (leczonych i nieleczonych) od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
ABR = liczba wszystkich epizodów krwawień w badaniu w danym okresie) *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Wyleczone krwawienie: zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia oznak lub objawów krwawienia (definicja protokołu, chyba że odnosi się to konkretnie do nieleczonego krwawienia).
Nieleczone krwawienie: zdarzenie krwotoczne niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia oznak lub objawów krwawienia.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ABR dla leczonych krwawień od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
ABR = liczba wszystkich epizodów krwawień w badaniu w danym okresie) *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Wyleczone krwawienie: zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia oznak lub objawów krwawienia (definicja protokołu, chyba że odnosi się to konkretnie do nieleczonego krwawienia).
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
Roczna szybkość infuzji (AIR) egzogennego FIX od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
POWIETRZE = liczba infuzji egzogennych (z dowolnego powodu) otrzymanych w danym okresie *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
Czynnik krążeniowy IX w stanie stacjonarnym (FIX:C) Od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Tydzień 12 do 15 miesiąca
|
Certyfikowane centralne laboratorium kliniczne poddało analizie próbkę za pomocą dwóch jednoetapowych testów i testu chromogennego.
Pierwszą jednoetapową próbę przeprowadzono na analizatorze BCSXP z odczynnikiem Actin-FSL.
W drugim jednoetapowym teście wykorzystano ten sam analizator, ale jako odczynnik SynthAsil.
Dane przedstawione w tym mierniku wyniku to średnia geometryczna wszystkich ocen od 12. tygodnia do 15. miesiąca.
|
Tydzień 12 do 15 miesiąca
|
|
Czynnik krążący IX (FIX:C) w tygodniu 12., tygodniu 24., tygodniu 65.
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 65
|
Certyfikowane centralne laboratorium kliniczne poddało analizie próbkę za pomocą dwóch jednoetapowych testów i testu chromogennego.
Pierwszą jednoetapową próbę przeprowadzono na analizatorze BCSXP z odczynnikiem Actin-FSL.
W drugim jednoetapowym teście wykorzystano ten sam analizator, ale jako odczynnik SynthAsil.
|
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 65
|
|
Roczne spożycie czynnika IX (FIX) od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
Roczne spożycie FIX podano w jednostkach międzynarodowych na kilogram (IU/kg).
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
Dane przedstawione w tym mierniku wyniku są średnią ze wszystkich ocen od 12. tygodnia do 15. miesiąca.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
ABR dla krwawień samoistnych od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
ABR = liczba wszystkich epizodów krwawień w badaniu w danym okresie) *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Krwawienia spontaniczne: Krwawienie bez wyraźnej/znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
ABR w przypadku krwawień pourazowych od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
ABR = liczba wszystkich epizodów krwawień w badaniu w danym okresie) *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Krwawienia pourazowe: Krwawienie występujące z oczywistej/znanej przyczyny.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
ABR dla nieleczonych krwawień od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
ABR = liczba wszystkich epizodów krwawień w badaniu w danym okresie) *365,25/
(Data ostatniego dnia - data pierwszego dnia +1) w tym przedziale czasu.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Z podsumowań/analiz wyłączono zabiegi chirurgiczne.
Nieleczone krwawienie: zdarzenie krwotoczne niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia oznak lub objawów krwawienia.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
Liczba docelowych krwawień do stawów od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
Staw docelowy: zdefiniowany jako główny staw (np. biodro, łokieć, nadgarstek, bark, kolano i kostka), do którego wystąpiły powtarzające się krwawienia (trzy lub więcej samoistnych krwawień do jednego stawu w ciągu kolejnych 6 miesięcy).
Docelowy staw uznawano za wyleczony, gdy w ciągu 12 miesięcy wystąpiły =<2 krwawienia do stawu.
Krwawienie do stawu: Epizod krwawienia charakteryzujący się szybką utratą zakresu ruchu w porównaniu ze stanem wyjściowym, związany z dowolną kombinacją następujących czynników: ból lub nietypowe uczucie w stawie, wyczuwalny obrzęk i ciepło skóry nad stawem.
W tej mierze wyniku porównano dane zebrane z badania wstępnego C0371004 i bieżącego badania C0371002.
Okres przed infuzją = co najmniej 6 miesięcy danych zebranych prospektywnie podczas otrzymywania profilaktycznej terapii zastępczej FIX w badaniu wstępnym C0371004 aż do dawkowania w bieżącym badaniu C0371002.
|
Okres przed infuzją: co najmniej 6 miesięcy do pierwszej dawki w bieżącym badaniu, średnio 1,31 roku (ramię profilaktyki FIX); Tydzień 12 do 15 miesiąc po infuzji w bieżącym badaniu (ramię PF-06838435)
|
|
Odsetek uczestników bez krwawień od 12. tygodnia do 15. miesiąca
Ramy czasowe: Tydzień 12 do 15 miesiąca
|
Odsetek uczestników bez krwawień (krwawienia całkowite i krwawienia leczone) podsumowano według typu od 12. tygodnia do 15. miesiąca.
|
Tydzień 12 do 15 miesiąca
|
|
Zmiana stanu zdrowia stawów w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą narzędzia Hemofilia Joint Health Score (HJHS) w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
Wykwalifikowany pracownik służby zdrowia ocenił sześć stawów (lewa kostka, prawa kostka, lewy łokieć, prawy łokieć, lewe kolano, prawe kolano) oceniając je w skali od 0 do 20 na podstawie: czasu trwania obrzęku, zaniku mięśni, trzeszczenia, utraty zgięcia, utraty wyprostu, niestabilności , ból stawów i siłę.
Chód oceniano (od 0 do 4) na podstawie chodzenia, schodów, biegania i skakania na jednej nodze.
Wynik całkowity = suma wyników ze wszystkich stawów + wynik chodu wahał się od 0 do 124, przy czym wyższa liczba oznacza poważniejsze uszkodzenie stawów.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku hemofilii Jakość życia (Haem A QoL) Domena zdrowia fizycznego w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
Kwestionariusz Haem-A-QoL zawierał 46 pozycji z 10 domenami, które oceniały stan zdrowia w następujących obszarach: Zdrowie fizyczne; Uczucia; Widok na siebie; Sporty i wolny czas; Praca i szkoła; Radzenie sobie z hemofilią; Leczenie; Przyszły; Planowanie rodziny; oraz Partnerstwo i seksualność.
Domena zdrowia fizycznego została uznana za domenę podstawową w tym kwestionariuszu, a jej zakres ocen uległ przekształceniu od 0 do 100, przy czym niższe wyniki oznaczały wyższą jakość życia.
W tym mierniku wyników przedstawiono wyniki w dziedzinie zdrowia fizycznego w zakresie Haem A QoL.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową na liście działań związanych z hemofilią (HAL) Wynik składowy złożonych czynności kończyn dolnych w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
HAL był wielodziedzinową miarą wpływu hemofilii na zdolności funkcjonalne dorosłych.
7 dziedzin tego instrumentu zawierało w sumie 42 pozycje, jak następuje: leżenie/siedzenie/klęczenie/stonie; funkcjonowanie dolnej części (nogi); funkcjonowanie górnej części (ramienia); transport; dbanie o zdrowie : samoopieka; zadania domowe; i sport/wypoczynek.
Wybrane pozycje z pięciu domen posłużyły do stworzenia trzech komponentów: kończyny górnej; podstawowa kończyna dolna; i złożone czynności kończyn dolnych.
W kwestionariuszu najważniejszy był wynik składowy „złożonych czynności kończyn dolnych”, który miał przekształcony zakres punktacji od 0 do 100, wyższe wartości wskazywały na mniejsze ograniczenia funkcjonalne w wykonywaniu zadań.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Liczba uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał neutralizujących (nAb) przeciwko wektorowi wirusa związanego z adenowirusem (AAV) i przeciwciałem przeciwlekowym (ADA)
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
ABR dla całkowitej liczby krwawień (leczonych i nieleczonych) w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
ABR dla leczonych krwawień w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
AIR egzogennego czynnika IX w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
POPRAWKA: Poziom C w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Roczne spożycie czynnika IX w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
ABR w przypadku krwawień spontanicznych, urazowych i nieleczonych w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Zmiana stanu zdrowia stawów w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą instrumentu HJHS w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 6 lat
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Wartość podstawowa, 6 lat
|
|
Liczba docelowych krwawień do stawów w trakcie badania
Ramy czasowe: Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w domenie zdrowia fizycznego QoL w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Wartość wyjściowa, maksymalnie do 6 lat (tydzień 312) po infuzji PF-06838435
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji składowej złożonej czynności kończyn dolnych HAL w całym badaniu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 6 lat
|
Wyniki zostaną opublikowane w dniu ukończenia szkoły średniej.
|
Wartość podstawowa, 6 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Cuker A, Kavakli K, Frenzel L, Wang JD, Astermark J, Cerqueira MH, Iorio A, Katsarou-Fasouli O, Klamroth R, Shapiro AD, Hermans C, Ishiguro A, Leavitt AD, Oldenburg JB, Ozelo MC, Teitel J, Biondo F, Fang A, Fuiman J, McKay J, Sun P, Rasko JEJ, Rupon J; BENEGENE-2 Trial Investigators. Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B. N Engl J Med. 2024 Sep 26;391(12):1108-1118. doi: 10.1056/NEJMoa2302982.
- Wojciechowski J, Gaitonde P, Hughes JH, Ravva P. Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B. Clin Pharmacokinet. 2025 Oct;64(10):1531-1548. doi: 10.1007/s40262-025-01535-y. Epub 2025 Aug 1.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 listopada 2022
Ukończenie studiów (Szacowany)
25 lutego 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Choroby hematologiczne
- Hemofilia B
Inne numery identyfikacyjne badania
- C0371002
- 2022-502844-11-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .