Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til faktor IX genterapi med PF-06838435 hos voksne menn med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (BENEGENE-2)

12. mai 2026 oppdatert av: Pfizer

FASE 3, ÅPEN ETIKETTE, ENARMET STUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITET OG SIKKERHET VED FIKSE GENOVERFØRING MED PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) HOS VOKSNE MANNE DELTAKERE MED MODERALT LITT TIL ALVARLIGE:

Denne studien vil evaluere effekten og sikkerheten til PF-06838435 (et genterapilegemiddel) hos voksne mannlige deltakere med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (deltakere som har en faktor IX sirkulerende aktivitet på 2 % eller mindre). Genterapien er designet for å introdusere genetisk materiale i celler for å kompensere for manglende eller ikke-fungerende faktor IX. Kvalifiserte studiedeltakere vil ha fullført minimum 6 måneder med rutinemessig faktor IX-profylaksebehandling under ledelsen av studien (C0371004). Deltakerne vil bli dosert én gang (intravenøst) og vil bli evaluert i løpet av 6 år. Hovedmålet med studien vil evaluere den årlige blødningsraten [ABR] for deltakere behandlet med genterapi versus standardbehandling (SOC) terapi (FIX profylakse erstatningsregime).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Herston, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudi-Arabia, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Storbritannia, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Storbritannia, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Sverige, 211 24
        • ApoEx AB
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Hanner som fullførte 6 måneder med rutinemessig faktor IX-profylaksebehandling under innledende studie (C0371004) før de ga samtykke ved screeningbesøket for denne studien.
  • Dokumentert moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (faktor IX-aktivitet < =2 %)
  • Suspensjon av profylaksebehandling for hemofili B etter administrering av studiemedikamentet
  • Laboratorieverdier (hemoglobin, blodplater og kreatinin) innenfor studiespesifiserte grenser
  • Godta prevensjon til komponentene i stoffet er eliminert fra kroppen
  • I stand til å gi signert informert samtykke

Eksklusjonskriterier

  • Anti-AAV Spark100 nøytraliserende antistoffer (nAb) titer >= 1:1.
  • Anamnese med inhibitor mot faktor IX eller inhibitor påvist under screening.
  • Kliniske tegn eller symptomer på nedsatt respons på faktor IX
  • Overfølsomhet overfor faktor IX-erstatningsprodukt eller intravenøs administrering av immunglobulin
  • Anamnese med kronisk infeksjon eller annen kronisk sykdom
  • Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand
  • Laboratorieverdier ved screeningbesøk som er unormale eller utenfor akseptable studiegrenser
  • Betydelig og/eller ustabil leversykdom, gallesykdom, betydelig leverfibrose
  • Planlagt kirurgisk prosedyre som krever faktor IX kirurgisk profylaktisk faktorbehandling 15 måneder fra screeningbesøk
  • Bruk av begrensede terapier (f.eks. blodprodukter, acetylsalisylsyre [aspirin] eller ibuprofen, annen undersøkelsesterapi og bypassmidler)
  • Tidligere dosert i en genterapiforskningsstudie når som helst eller i en intervensjonell klinisk studie innen 12 uker etter screeningbesøk
  • Aktiv hepatitt B eller C; hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt B-virus (HBV) deoksyribonukleinsyre (DNA) positivitet, eller hepatitt C virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) positivitet
  • Serologiske bevis på humant immunsviktvirus HIV-1 eller HIV-2 infeksjon med enten Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) celletall ≤200 mm3 eller viral belastning >20 kopier/ml
  • Studie- og sponsorpersonell og deres familier involvert i gjennomføringen av studien
  • Kan ikke overholde studieprosedyrene
  • Sensitivitet for heparin eller heparinindusert trombocytopeni
  • Følsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikament eller annen allergi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PF-06838435/ fidanacogen elaparvovec
Biologisk: PF-06838435/ fidanacogen elaparvovec
Genterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for totale blødninger (behandlet og ubehandlet) fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR = antall totale blødningsepisoder i studien i løpet av den gitte tidsperioden) *365,25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Behandlet blødning: En hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning (protokolldefinisjon, med mindre det spesifikt refereres til ubehandlet blødning). Ubehandlet blødning: En blødningshendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ABR for behandlede blødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR = antall totale blødningsepisoder i studien i løpet av den gitte tidsperioden) *365,25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Behandlet blødning: En hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning (protokolldefinisjon, med mindre det spesifikt refereres til ubehandlet blødning). Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Annualisert infusjonshastighet (AIR) av eksogen FIX fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
AIR = antall eksogene infusjoner (uansett grunn) mottatt i løpet av en gitt tidsperiode *365.25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Steady State sirkulasjonsfaktor IX (FIX:C) fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Uke 12 til måned 15
Det sertifiserte sentrale kliniske laboratoriet analyserte prøven med to ett-trinns analyser og en kromogent analyse. Den første ett-trinnsanalysen ble utført på BCSXP-analysator med Actin-FSL-reagens. Den andre ett-trinnsanalysen brukte samme analysator, men SynthAsil som reagens. Data rapportert i dette utfallsmålet er det geometriske gjennomsnittet av alle vurderinger fra uke 12 til måned 15.
Uke 12 til måned 15
Sirkulasjonsfaktor IX (FIX:C) ved uke 12, uke 24, uke 65
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 65
Det sertifiserte sentrale kliniske laboratoriet analyserte prøven med to ett-trinns analyser og en kromogent analyse. Den første ett-trinnsanalysen ble utført på BCSXP-analysator med Actin-FSL-reagens. Den andre ett-trinnsanalysen brukte samme analysator, men SynthAsil som reagens.
Uke 12, Uke 24, Uke 65
Annualisert faktor IX (FIX) forbruk fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Annualisert FIX-forbruk ble rapportert av internasjonale enheter per kilogram (IE/kg). Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002. Data rapportert i dette resultatmålet er gjennomsnittet av alle vurderinger fra uke 12 til måned 15.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR for spontane blødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR = antall totale blødningsepisoder i studien i løpet av den gitte tidsperioden) *365,25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Spontane blødninger: Blødning uten åpenbar/kjent grunn, spesielt i ledd, muskler og bløtvev. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR for traumatiske blødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR = antall totale blødningsepisoder i studien i løpet av den gitte tidsperioden) *365,25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Traumatiske blødninger: Blødningshendelse som oppstår av en tilsynelatende/kjent årsak. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR for ubehandlede blødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
ABR = antall totale blødningsepisoder i studien i løpet av den gitte tidsperioden) *365,25/ (Dato siste dag - dato for første dag +1) i den tidsperioden. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Kirurgiske prosedyrer ble ekskludert fra oppsummering/analyser. Ubehandlet blødning: En blødningshendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Antall målleddblødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Målledd: Definert som et hovedledd (f.eks. hofte, albue, håndledd, skulder, kne og ankel) som gjentatte blødninger oppsto (tre eller flere spontane blødninger i et enkelt ledd i løpet av en påfølgende 6-måneders periode). Et målledd ble ansett som løst når det var =<2 blødninger i leddet innen en 12-måneders periode. Leddblødning: En blødningsepisode preget av raskt tap av bevegelsesområde sammenlignet med baseline som var assosiert med en kombinasjon av følgende: smerte eller en uvanlig følelse i leddet, palpabel hevelse og varme i huden over leddet. Dette utfallsmålet sammenlignet data samlet fra innledende studie C0371004 og fra nåværende studie C0371002. Pre-infusjonsperiode = minst 6 måneder med prospektivt innsamlede data under behandling med FIX-profylakse i innledende studie C0371004 opp til dosering i gjeldende studie C0371002.
Pre-infusjonsperiode: minimum 6 måneder gjennom første dose av gjeldende studie, gjennomsnittlig 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uke 12 til måned 15 etter infusjon i gjeldende studie (PF-06838435 arm)
Prosentandel av deltakerne uten blødninger fra uke 12 til måned 15
Tidsramme: Uke 12 til måned 15
Prosentandelen av deltakerne uten blødninger (totale blødninger og behandlede blødninger) ble oppsummert etter type fra uke 12 til måned 15.
Uke 12 til måned 15
Endring fra baseline i leddhelse målt med Hemophilia Joint Health Score-instrumentet (HJHS) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
En kvalifisert helsepersonell vurderte seks ledd (venstre ankel, høyre ankel, venstre albue, høyre albue, venstre kne, høyre kne) scoret fra 0 til 20 basert på: varighet av hevelse, muskelatrofi, crepitus, fleksjonstap, ekstensjonstap, ustabilitet , leddsmerter og styrke. Gangart ble skåret (0 til 4) basert på gange, trapper, løping, hopping på ett ben. Total poengsum = summen av poeng fra alle ledd + gangscore varierte fra 0 til 124, med høyere tall som tilsvarer mer alvorlig leddskade.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i hemofili livskvalitet (Haem A QoL) fysisk helsedomene ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Haem-A-QoL-spørreskjemaet inneholdt 46 elementer med ti domener som vurderte helse på følgende områder: Fysisk helse; Følelser; Syn på selvet; Sport og fritid; Arbeid og skole; Håndtering av hemofili; Behandling; Framtid; Familieplanlegging; og partnerskap og seksualitet. Det fysiske helsedomenet ble betraktet som det primære domenet i dette spørreskjemaet, hadde en transformert skåre fra 0 til 100, med lavere skårer som representerer høyere livskvalitet. I dette utfallsmålet er det rapportert score for Haem A QoL i fysisk helsedomene.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i hemofiliaktivitetsliste (HAL) Complex Nedre ekstremitetsaktivitetskomponentscore ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
HAL var et flerdomenemål på virkningen av hemofili på funksjonelle evner hos voksne. De 7 domenene til dette instrumentet inneholdt totalt 42 elementer, som følger: liggende/sittende/knelende/stående; nedre (ben) funksjon; øvre (arm) fungerer; transport; selvpleie; husholdningsoppgaver; og sport/fritid. Utvalgte elementer fra fem av domenene ble brukt til å lage tre komponenter: øvre ekstremitet; grunnleggende nedre ekstremitet; og komplekse nedre ekstremitetsaktiviteter. Komponentskåren for "komplekse nedre ekstremitetsaktiviteter" var den viktigste i dette spørreskjemaet, hadde et transformert skårområde fra 0 til 100, høyere verdier indikerte mindre funksjonelle begrensninger i å utføre oppgaver.
Grunnlinje, måned 12
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Antall deltakere med positivt nøytraliserende antistoff (nAb) mot adenoassosiert virusvektor (AAV) og antistoffantistoff (ADA)
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
ABR for totale blødninger (behandlet og ubehandlet) gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
ABR for behandlede blødninger gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
AIR av eksogen faktor IX gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
FIX: C-nivå gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Annualisert faktor IX-forbruk gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
ABR for spontane og traumatiske og ubehandlede blødninger gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Endring fra baseline i leddhelse målt med HJHS-instrumentet gjennom studien
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 år
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Utgangspunkt, 6 år
Antall målleddblødninger gjennom studien
Tidsramme: Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Endring fra baseline i Haem Et QoL fysisk helsedomene gjennom studien
Tidsramme: Baseline, maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Baseline, maksimalt opptil 6 år (uke 312) etter PF-06838435 infusjon
Endring fra baseline i HAL komplekse nedre ekstremitetsaktiviteter Komponentscore gjennom studien
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 år
Resultater vil bli lagt ut ved sekundær ferdigstillelsesdato.
Utgangspunkt, 6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. november 2022

Studiet fullført (Antatt)

25. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Registeridentifikator: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere