Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da terapia gênica do fator IX com PF-06838435 em homens adultos com hemofilia B moderadamente grave a grave (BENEGENE-2)
12 de maio de 2026 atualizado por: Pfizer
FASE 3, OPEN LABEL, ESTUDO DE BRAÇO ÚNICO PARA AVALIAR A EFICÁCIA E A SEGURANÇA DA TRANSFERÊNCIA DE GENE FIX COM PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) EM PARTICIPANTES ADULTOS DO HOMEM COM HEMOFILIA B MODERADAMENTE GRAVE A GRAVE (FIX:C
Este estudo avaliará a eficácia e a segurança do PF-06838435 (um medicamento de terapia genética) em participantes adultos do sexo masculino com hemofilia B moderadamente grave a grave (participantes com atividade circulante do Fator IX de 2% ou menos).
A terapia genética é projetada para introduzir material genético nas células para compensar o Fator IX ausente ou não funcional.
Os participantes elegíveis do estudo terão completado um mínimo de 6 meses de terapia profilática de Fator IX de rotina durante o estudo principal (C0371004).
Os participantes receberão uma dose única (por via intravenosa) e serão avaliados ao longo de 6 anos.
O principal objetivo do estudo será avaliar a taxa anualizada de sangramento [ABR] para participantes tratados com terapia genética versus terapia padrão (SOC) (regime de substituição de profilaxia FIX).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Riyadh, Arábia Saudita, 11481
- King Abdullah International Medical Research Center
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Kingdom of Saudi Arabia
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Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Arábia Saudita, 14611
- King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
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Herston, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 1C3
- Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco - Clinical Research Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF IDS Pharmacy
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- The Regents of the University of California, San Francisco campus
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Innovative Hematology, Inc.
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Madison Radiological Group
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Pennsylvania
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Hamilton, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Center for Human Phenomic Science
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Blood Disorder Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Investigational Drug Service
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
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Bron, França, 69677
- Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
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Paris, França, 75015
- Hopital Necker
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Athens, Grécia, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
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Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
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Nara
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Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Japão, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Tokyo
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Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 157 8535
- National Center for Child Health and Development
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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TYNE & WEAR
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Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
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Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE2 4HH
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
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Malmö, Suécia, 205 02
- Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
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Malmö, Suécia, 211 24
- ApoEx AB
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Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Gaziantep, Turquia (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35040
- Ege University Medical Faculty Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Homens que completaram 6 meses de terapia profilática de Fator IX de rotina durante o estudo introdutório (C0371004) antes de fornecer consentimento na visita de triagem para este estudo.
- Hemofilia B moderadamente grave a grave documentada (atividade do fator IX <=2%)
- Suspensão da terapia profilática para hemofilia B após a administração do medicamento em estudo
- Valores laboratoriais (hemoglobina, plaquetas e creatinina) dentro dos limites especificados pelo estudo
- Concordar com a contracepção até que os componentes da droga sejam eliminados de seu corpo
- Capaz de dar consentimento informado assinado
Critério de exclusão
- Título de anticorpos neutralizantes anti-AAV Spark100 (nAb) >= 1:1.
- Histórico de inibidor do Fator IX ou inibidor detectado durante a triagem.
- Sinais ou sintomas clínicos de diminuição da resposta ao Fator IX
- Hipersensibilidade ao produto de reposição do fator IX ou administração intravenosa de imunoglobulina
- História de infecção crônica ou outra doença crônica
- Qualquer doença ou condição grave concomitante clinicamente significativa
- Valores laboratoriais na consulta de triagem anormais ou fora dos limites aceitáveis do estudo
- Doença hepática significativa e/ou instável, doença biliar, fibrose hepática significativa
- Procedimento cirúrgico planejado que requer tratamento profilático cirúrgico com Fator IX 15 meses a partir da consulta de triagem
- Uso de terapias restritas (por exemplo, produtos sanguíneos, ácido acetilsalicílico [aspirina] ou ibuprofeno, outra terapia experimental e agentes de bypass)
- Dosado anteriormente em um estudo de pesquisa de terapia genética a qualquer momento ou em um estudo clínico intervencional dentro de 12 semanas da visita de triagem
- hepatite B ou C ativa; antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), positividade do ácido desoxirribonucleico (DNA) do vírus da hepatite B (HBV) ou positividade do ácido ribonucléico (RNA) do vírus da hepatite C (HCV)
- Evidência sorológica de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana HIV-1 ou HIV-2 com contagem de células positivas do Grupo de Diferenciação 4 (CD4+) ≤200 mm3 ou carga viral >20 cópias/mL
- Equipe do estudo e do patrocinador e suas famílias envolvidas na condução do estudo
- Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo
- Sensibilidade à heparina ou trombocitopenia induzida por heparina
- Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou drogas ou outras alergias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
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Terapia de genes
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos totais (tratados e não tratados) da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR = número total de episódios hemorrágicos em estudo durante o período determinado) *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Sangramento Tratado: Evento que requer administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento (definição do protocolo, a menos que se refira especificamente a sangramento não tratado).
Sangramento não tratado: Evento hemorrágico que não necessita de administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ABR para sangramentos tratados da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR = número total de episódios hemorrágicos em estudo durante o período determinado) *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Sangramento Tratado: Evento que requer administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento (definição do protocolo, a menos que se refira especificamente a sangramento não tratado).
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Taxa de infusão anualizada (AIR) de FIX exógeno da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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AIR = número de infusões exógenas (por qualquer motivo) recebidas durante determinado período *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Fator IX circulante em estado estacionário (FIX:C) da semana 12 ao mês 15
Prazo: Semana 12 ao mês 15
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O laboratório clínico central certificado analisou a amostra através de dois ensaios de uma etapa e um ensaio cromogénico.
O primeiro ensaio de um estágio foi realizado no analisador BCSXP com reagente Actin-FSL.
O segundo ensaio de um estágio utilizou o mesmo analisador, mas SynthAsil como reagente.
Os dados relatados nesta Medida de Resultado são a média geométrica de todas as avaliações da semana 12 ao mês 15.
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Semana 12 ao mês 15
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Fator IX Circulante (FIX:C) na Semana 12, Semana 24, Semana 65
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 65
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O laboratório clínico central certificado analisou a amostra através de dois ensaios de uma etapa e um ensaio cromogénico.
O primeiro ensaio de um estágio foi realizado no analisador BCSXP com reagente Actin-FSL.
O segundo ensaio de um estágio utilizou o mesmo analisador, mas SynthAsil como reagente.
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Semana 12, Semana 24, Semana 65
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Consumo anualizado do fator IX (FIX) da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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O consumo anualizado de FIX foi relatado em Unidades Internacionais por quilograma (UI/kg).
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
Os dados relatados nesta Medida de Resultado são a média de todas as avaliações da Semana 12 ao Mês 15.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR para sangramentos espontâneos da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR = número total de episódios hemorrágicos em estudo durante o período determinado) *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Sangramentos Espontâneos: Sangramento sem razão aparente/conhecida, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR para sangramentos traumáticos da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR = número total de episódios hemorrágicos em estudo durante o período determinado) *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Sangramentos Traumáticos: Evento de sangramento que ocorre por uma razão aparente/conhecida.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR para sangramentos não tratados da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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ABR = número total de episódios hemorrágicos em estudo durante o período determinado) *365,25/
(Data do último dia - data do primeiro dia +1) nesse período.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Os procedimentos cirúrgicos foram excluídos dos resumos/análises.
Sangramento não tratado: Evento hemorrágico que não necessita de administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Número de sangramentos articulares alvo da semana 12 ao mês 15
Prazo: Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Articulação alvo: definida como uma articulação importante (por exemplo, quadril, cotovelo, punho, ombro, joelho e tornozelo) na qual ocorreram sangramentos repetidos (três ou mais sangramentos espontâneos em uma única articulação em um período consecutivo de 6 meses).
Uma articulação alvo foi considerada resolvida quando houve =<2 sangramentos na articulação dentro de um período de 12 meses.
Sangramento Articular: Episódio hemorrágico caracterizado por rápida perda de amplitude de movimento em comparação com o valor basal que foi associado a qualquer combinação dos seguintes: dor ou sensação incomum na articulação, inchaço palpável e calor da pele sobre a articulação.
Esta medida de resultado comparou os dados coletados do estudo inicial C0371004 e do estudo atual C0371002.
Período de pré-infusão = pelo menos 6 meses de dados coletados prospectivamente durante o tratamento com terapia de substituição da profilaxia FIX no estudo introdutório C0371004 até a dosagem no estudo atual C0371002.
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Período pré-infusão: mínimo de 6 meses até a primeira dose do estudo atual, uma média de 1,31 anos (braço FIX Prophylaxis); Da semana 12 ao mês 15 após a infusão no estudo atual (braço PF-06838435)
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Porcentagem de participantes sem sangramento da semana 12 ao mês 15
Prazo: Semana 12 ao mês 15
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A porcentagem de participantes sem sangramentos (sangramento total e sangramento tratado) foi resumida por tipo, da Semana 12 ao Mês 15.
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Semana 12 ao mês 15
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Mudança da linha de base na saúde das articulações conforme medido pelo instrumento Hemophilia Joint Health Score (HJHS) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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Um profissional de saúde qualificado avaliou seis articulações (tornozelo esquerdo, tornozelo direito, cotovelo esquerdo, cotovelo direito, joelho esquerdo, joelho direito) pontuadas de 0 a 20 com base em: duração do inchaço, atrofia muscular, crepitação, perda de flexão, perda de extensão, instabilidade , dor nas articulações e força.
A marcha foi pontuada (0 a 4) com base em caminhar, subir escadas, correr e pular em uma perna.
Pontuação total = soma das pontuações de todas as articulações + pontuação da marcha variou de 0 a 124, sendo que quanto maior o número equivale a dano articular mais grave.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na qualidade de vida da hemofilia (Haem A QoL) no domínio da saúde física no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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O questionário Haem-A-QoL continha 46 itens com dez domínios que avaliavam a saúde nas seguintes áreas: Saúde Física; Sentimentos; Visão de Si Mesmo; Esporte e Lazer; Trabalho e Escola; Lidando com a Hemofilia; Tratamento; Futuro; Planejamento familiar; e Parceria e Sexualidade.
O domínio saúde física foi considerado o domínio primário deste questionário, teve pontuação transformada de 0 a 100, sendo que pontuações mais baixas representam maior qualidade de vida.
Nesta medida de resultado, as pontuações dos domínios de saúde física de Haem A QoL são relatadas.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na pontuação do componente de atividades complexas das extremidades inferiores da lista de atividades de hemofilia (HAL) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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O HAL foi uma medida de múltiplos domínios do impacto da hemofilia nas habilidades funcionais em adultos.
Os 7 domínios deste instrumento continham 42 itens no total, sendo eles: deitado/sentado/ajoelhado/em pé; funcionamento inferior (perna); funcionamento da parte superior (braço); transporte; autocuidados; tarefas domésticas; e esporte/lazer.
Itens selecionados de cinco dos domínios foram usados para criar três componentes: extremidade superior; extremidade inferior básica; e atividades complexas dos membros inferiores.
A pontuação do componente “atividades complexas dos membros inferiores” foi a mais importante neste questionário, teve pontuação transformada variando de 0 a 100, valores mais altos indicavam menos limitações funcionais na execução de tarefas.
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Linha de base, mês 12
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Número de participantes com eventos adversos de interesse especial
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Número de participantes com anticorpo neutralizante positivo (nAb) para vetor de vírus adeno-associado (AAV) e anticorpo antidrogas (ADA)
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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ABR para sangramentos totais (tratados e não tratados) por meio do estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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ABR para sangramentos tratados por meio do estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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AIR do Fator IX Exógeno através do Estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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CORREÇÃO: Nível C através do estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Consumo anualizado do fator IX por meio do estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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ABR para sangramentos espontâneos, traumáticos e não tratados por meio do estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Mudança da linha de base na saúde das articulações medida pelo instrumento HJHS por meio do estudo
Prazo: Linha de base, 6 anos
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Linha de base, 6 anos
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Número de sangramentos nas articulações alvo durante o estudo
Prazo: Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Máximo até 6 anos (Semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Mudança da linha de base em Haem, um domínio de saúde física de qualidade de vida por meio do estudo
Prazo: Linha de base, máximo até 6 anos (semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Linha de base, máximo até 6 anos (semana 312) após a infusão de PF-06838435
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Mudança da linha de base na pontuação do componente de atividades das extremidades inferiores do complexo HAL por meio do estudo
Prazo: Linha de base, 6 anos
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Os resultados seriam publicados na data de conclusão secundária.
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Linha de base, 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Cuker A, Kavakli K, Frenzel L, Wang JD, Astermark J, Cerqueira MH, Iorio A, Katsarou-Fasouli O, Klamroth R, Shapiro AD, Hermans C, Ishiguro A, Leavitt AD, Oldenburg JB, Ozelo MC, Teitel J, Biondo F, Fang A, Fuiman J, McKay J, Sun P, Rasko JEJ, Rupon J; BENEGENE-2 Trial Investigators. Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B. N Engl J Med. 2024 Sep 26;391(12):1108-1118. doi: 10.1056/NEJMoa2302982.
- Wojciechowski J, Gaitonde P, Hughes JH, Ravva P. Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B. Clin Pharmacokinet. 2025 Oct;64(10):1531-1548. doi: 10.1007/s40262-025-01535-y. Epub 2025 Aug 1.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de julho de 2019
Conclusão Primária (Real)
16 de novembro de 2022
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de fevereiro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
4 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Doenças Hematológicas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- C0371002
- 2022-502844-11-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .