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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica del fattore IX con PF-06838435 nei maschi adulti con emofilia B da moderatamente grave a grave (BENEGENE-2)

4 aprile 2024 aggiornato da: Pfizer

FASE 3, ETICHETTA APERTA, STUDIO A BRACCIO SINGOLO PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DEL TRASFERIMENTO GENICO FIX CON PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADOVA) IN PARTECIPANTI MASCHI ADULTI CON EMOFILIA B DA MODERATE A GRAVE (FIX:C

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di PF-06838435 (un farmaco di terapia genica) nei partecipanti maschi adulti con emofilia B da moderatamente grave a grave (partecipanti che hanno un'attività circolante del Fattore IX del 2% o meno). La terapia genica è progettata per introdurre materiale genetico nelle cellule per compensare il Fattore IX mancante o non funzionante. I partecipanti eleggibili allo studio avranno completato un minimo di 6 mesi di terapia di routine per la profilassi del fattore IX durante la fase iniziale dello studio (C0371004). Ai partecipanti verrà somministrata una volta (per via endovenosa) e saranno valutati nel corso di 6 anni. L'obiettivo principale dello studio valuterà il tasso di sanguinamento annualizzato [ABR] per i partecipanti trattati con terapia genica rispetto alla terapia standard di cura (SOC) (regime sostitutivo della profilassi FIX).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espirito Santo
      • Vitoria, Espirito Santo, Brasile, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - Hemoes
    • SÃO Paulo
      • Campinas, SÃO Paulo, Brasile, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Homburg/Saar, Germania, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Giappone
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Regno Unito, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Regno Unito, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Center for Human Phenomic Science CHPS
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigational Drug Service
  • Svezia
      • Malmö, Svezia, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Svezia, 211 24
        • ApoEx AB
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Tacchino, 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Maschi che hanno completato 6 mesi di terapia profilattica di routine con fattore IX durante lo studio introduttivo (C0371004) prima di fornire il consenso alla visita di screening per questo studio.
  • Emofilia B documentata da moderatamente grave a grave (attività del fattore IX < = 2%)
  • Sospensione della terapia di profilassi per l'emofilia B dopo la somministrazione del farmaco in studio
  • Valori di laboratorio (emoglobina, piastrine e creatinina) entro i limiti specificati dallo studio
  • Accetta la contraccezione fino a quando i componenti del farmaco non vengono eliminati dal loro corpo
  • In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione

  • Titolo di anticorpi neutralizzanti (nAb) Anti-AAV Spark100 >= 1:1.
  • Storia di inibitore del Fattore IX o inibitore rilevato durante lo screening.
  • Segni o sintomi clinici di ridotta risposta al Fattore IX
  • Ipersensibilità al prodotto sostitutivo del Fattore IX o alla somministrazione endovenosa di immunoglobuline
  • Storia di infezione cronica o altra malattia cronica
  • Qualsiasi malattia o condizione clinicamente significativa concomitante
  • Valori di laboratorio alla visita di screening che sono anormali o al di fuori dei limiti di studio accettabili
  • Malattia epatica significativa e/o instabile, malattia biliare, fibrosi epatica significativa
  • Procedura chirurgica pianificata che richiede un trattamento profilattico chirurgico con fattore IX 15 mesi dalla visita di screening
  • Uso di terapie limitate (ad esempio, emoderivati, acido acetilsalicilico [aspirina] o ibuprofene, altre terapie sperimentali e agenti bypassanti)
  • Precedentemente dosato in uno studio di ricerca sulla terapia genica in qualsiasi momento o in uno studio clinico interventistico entro 12 settimane dalla visita di screening
  • Epatite attiva B o C; positività all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), al virus dell'epatite B (HBV) all'acido deossiribonucleico (DNA) o all'acido ribonucleico (RNA) al virus dell'epatite C (HCV)
  • Evidenza sierologica di infezione da HIV-1 o HIV-2 da virus dell'immunodeficienza umana con conta di cellule Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) ≤200 mm3 o carica virale >20 copie/mL
  • Studiare e sponsorizzare il personale e le loro famiglie coinvolte nella conduzione dello studio
  • Incapace di rispettare le procedure di studio
  • Sensibilità all'eparina o trombocitopenia indotta da eparina
  • Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o ai suoi componenti, o farmaci o altre allergie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Biologico: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Terapia genetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per sanguinamenti totali (trattati e non trattati) dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR = numero di episodi di sanguinamento totali nello studio durante il periodo di tempo indicato) *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Sanguinamento trattato: un evento che richiede la somministrazione di un fattore della coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento (definizione del protocollo, a meno che non si riferisca specificamente al sanguinamento non trattato). Sanguinamento non trattato: un evento emorragico che non richiede la somministrazione di fattori della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ABR per sanguinamenti trattati dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR = numero di episodi di sanguinamento totali nello studio durante il periodo di tempo indicato) *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Sanguinamento trattato: un evento che richiede la somministrazione di un fattore della coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento (definizione del protocollo, a meno che non si riferisca specificamente al sanguinamento non trattato). Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Tasso di infusione annualizzato (AIR) di FIX esogeno dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ARIA = numero di infusioni esogene (per qualsiasi motivo) ricevute in un determinato periodo di tempo *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Fattore circolante IX allo stato stazionario (FIX:C) dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 al mese 15
Il laboratorio clinico centrale certificato ha analizzato il campione mediante due test one-stage e un test cromogenico. Il primo test a una fase è stato eseguito sull'analizzatore BCSXP con il reagente Actin-FSL. Il secondo test a una fase ha utilizzato lo stesso analizzatore ma SynthAsil come reagente. I dati riportati in questa misura di risultato rappresentano la media geometrica di tutte le valutazioni dalla settimana 12 al mese 15.
Dalla settimana 12 al mese 15
Fattore circolante IX (FIX:C) alla settimana 12, settimana 24, settimana 65
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 24, Settimana 65
Il laboratorio clinico centrale certificato ha analizzato il campione mediante due test one-stage e un test cromogenico. Il primo test a una fase è stato eseguito sull'analizzatore BCSXP con il reagente Actin-FSL. Il secondo test a una fase ha utilizzato lo stesso analizzatore ma SynthAsil come reagente.
Settimana 12, Settimana 24, Settimana 65
Consumo annualizzato del fattore IX (FIX) dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Il consumo annualizzato di FIX è stato riportato in unità internazionali per chilogrammo (UI/kg). Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002. I dati riportati in questa misura di risultato rappresentano la media di tutte le valutazioni dalla settimana 12 al mese 15.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR per sanguinamenti spontanei dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR = numero di episodi di sanguinamento totali nello studio durante il periodo di tempo indicato) *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Sanguinamento spontaneo: sanguinamento senza motivo apparente/noto, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR per sanguinamenti traumatici dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR = numero di episodi di sanguinamento totali nello studio durante il periodo di tempo indicato) *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Sanguinamenti traumatici: evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR per sanguinamenti non trattati dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
ABR = numero di episodi di sanguinamento totali nello studio durante il periodo di tempo indicato) *365,25/ (Data dell'ultimo giorno - Data del primo giorno +1) in quel periodo di tempo. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Le procedure chirurgiche sono state escluse dal riepilogo/analisi. Sanguinamento non trattato: un evento emorragico che non richiede la somministrazione di fattori della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Numero di sanguinamenti articolari target dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Articolazione target: definita come un'articolazione principale (ad es. anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) in cui si sono verificati sanguinamenti ripetuti (tre o più sanguinamenti spontanei in una singola articolazione in un periodo consecutivo di 6 mesi). Un'articolazione target è stata considerata risolta quando si sono verificati =<2 sanguinamenti nell'articolazione entro un periodo di 12 mesi. Sanguinamento articolare: un episodio di sanguinamento caratterizzato da una rapida perdita di range di movimento rispetto al basale, associato a qualsiasi combinazione dei seguenti elementi: dolore o sensazione insolita nell'articolazione, gonfiore palpabile e calore della pelle sopra l'articolazione. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio preliminare C0371004 e dallo studio attuale C0371002. Periodo pre-infusione = almeno 6 mesi di dati raccolti in modo prospettico durante la somministrazione della terapia sostitutiva con profilassi FIX nello studio lead-in C0371004 fino al dosaggio nell'attuale studio C0371002.
Periodo pre-infusione: minimo di 6 mesi fino alla prima dose dello studio in corso, una media di 1,31 anni (braccio FIX Prophylaxis); Dalla settimana 12 al mese 15 dopo l'infusione nello studio attuale (braccio PF-06838435)
Percentuale di partecipanti senza sanguinamenti dalla settimana 12 al mese 15
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 al mese 15
La percentuale di partecipanti senza sanguinamenti (sanguinamenti totali e sanguinamenti trattati) è stata riepilogata per tipo dalla settimana 12 al mese 15.
Dalla settimana 12 al mese 15
Variazione rispetto al basale della salute delle articolazioni misurata dallo strumento Hemophilia Joint Health Score (HJHS) al mese 12
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Un operatore sanitario qualificato ha valutato sei articolazioni (caviglia sinistra, caviglia destra, gomito sinistro, gomito destro, ginocchio sinistro, ginocchio destro) con un punteggio da 0 a 20 in base a: durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepitio, perdita di flessione, perdita di estensione, instabilità , dolori articolari e forza. L'andatura è stata valutata (da 0 a 4) in base al camminare, alle scale, alla corsa, al salto su una gamba. Punteggio totale = somma dei punteggi di tutte le articolazioni + punteggio dell'andatura compreso tra 0 e 124, dove più alto è il numero equivalente a un danno articolare più grave.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita dell'emofilia (Haem A QoL) nel dominio della salute fisica al mese 12
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Il questionario Haem-A-QoL conteneva 46 item con dieci domini che valutavano la salute nelle seguenti aree: Salute fisica; Sentimenti; Visione di Sé; Sport e tempo libero; Lavoro e Scuola; Affrontare l'emofilia; Trattamento; Futuro; Pianificazione famigliare; e Partnership e sessualità. Il dominio della salute fisica è stato considerato il dominio primario in questo questionario, aveva un intervallo di punteggio trasformato da 0 a 100, con punteggi più bassi che rappresentavano una migliore qualità della vita. In questa misura di risultato sono riportati i punteggi del dominio della salute fisica di Haem A QoL.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio della componente delle attività complesse degli arti inferiori (HAL) dell'Emofilia al mese 12
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
L'HAL era una misura multidominio dell'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali negli adulti. I 7 domini di questo strumento contenevano 42 item in totale, come segue: sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi; funzionamento inferiore (gamba); funzionamento della parte superiore (braccio); trasporto; automedicazione; compiti domestici; e sport/tempo libero. Elementi selezionati da cinque domini sono stati utilizzati per creare tre componenti: estremità superiore; estremità inferiore di base; e attività complesse degli arti inferiori. Il punteggio della componente "attività complesse degli arti inferiori" era il più importante in questo questionario, aveva un intervallo di punteggio trasformato da 0 a 100, valori più alti indicavano minori limitazioni funzionali nell'esecuzione dei compiti.
Riferimento, mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti (nAb) positivi contro il vettore virale adeno-associato (AAV) e anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
ABR per sanguinamenti totali (trattati e non trattati) durante lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
ABR per i sanguinamenti trattati attraverso lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
ARIA del fattore IX esogeno attraverso lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
FIX: Livello C attraverso lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Consumo annualizzato del fattore IX attraverso lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
ABR per sanguinamenti spontanei, traumatici e non trattati durante lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Variazione rispetto al basale nella salute delle articolazioni misurata dallo strumento HJHS durante lo studio
Lasso di tempo: Baseline, 6 anni
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Baseline, 6 anni
Numero di sanguinamenti articolari target durante lo studio
Lasso di tempo: Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Cambiamento rispetto al basale nell'Haem Un dominio di salute fisica della qualità della vita attraverso lo studio
Lasso di tempo: Basale, massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Basale, massimo fino a 6 anni (settimana 312) dopo l'infusione di PF-06838435
Variazione rispetto al basale nel punteggio del componente HAL Complex delle attività degli arti inferiori durante lo studio
Lasso di tempo: Baseline, 6 anni
I risultati verranno pubblicati alla data di completamento secondaria.
Baseline, 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

16 novembre 2022

Completamento dello studio (Stimato)

4 luglio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0371002
  • 2018-003086-33 (Numero EudraCT)
  • 2022-502844-11-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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