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중등도 내지 중증 혈우병 B형 성인 남성에서 PF-06838435를 이용한 인자 IX 유전자 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (BENEGENE-2)

2026년 5월 12일 업데이트: Pfizer

중등도에서 중증 혈우병 B(FIX:C

이 연구는 중등도에서 중증 B형 혈우병이 있는 성인 남성 참가자(인자 IX 순환 활동이 2% 이하인 참가자)에서 PF-06838435(유전자 요법 약물)의 효능과 안전성을 평가합니다. 유전자 요법은 IX 인자가 없거나 작동하지 않는 것을 보상하기 위해 유전 물질을 세포에 도입하도록 설계되었습니다. 적격 연구 참가자는 연구 시작 기간 동안 최소 6개월의 일상적인 인자 IX 예방 요법을 완료해야 합니다(C0371004). 참가자는 1회(정맥 주사) 투여를 받고 6년 동안 평가를 받게 됩니다. 이 연구의 주요 목적은 유전자 요법 대 치료 표준(SOC) 요법(FIX 예방 대체 요법)으로 치료받은 참가자의 연간 출혈률[ABR]을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

51

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • 대만
      • Changhua, 대만, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, 대만, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, 대만, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, 대만, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, 대만, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, 대만, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, 독일, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, 브라질, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, 사우디 아라비아, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • 스웨덴
      • Malmö, 스웨덴, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, 스웨덴, 211 24
        • ApoEx AB
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, 스페인, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, 영국, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, 영국, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • 일본
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, 일본, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, 일본, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, 일본, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Adana, 터키 (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, 터키 (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker
  • 호주
      • Herston, 호주, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 이 연구에 대한 스크리닝 방문에서 동의를 제공하기 전에 리드인 연구(C0371004) 동안 6개월의 일상적인 인자 IX 예방 요법을 완료한 남성.
  • 문서화된 중등도 내지 중증 혈우병 B(인자 IX 활성도 < =2%)
  • 연구 약물 투여 후 혈우병 B에 대한 예방 요법 중단
  • 연구에서 지정한 한계 내의 실험실 값(헤모글로빈, 혈소판 및 크레아티닌)
  • 약물 성분이 몸에서 제거될 때까지 피임에 동의합니다.
  • 서명된 사전 동의 제공 가능

제외 기준

  • 항-AAV Spark100 중화 항체(nAb) 역가 >= 1:1.
  • 인자 IX에 대한 억제제 또는 스크리닝 동안 검출된 억제제의 이력.
  • 인자 IX에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상
  • 인자 IX 대체 제품 또는 정맥 면역글로불린 투여에 대한 과민성
  • 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력
  • 동시 임상적으로 중요한 주요 질병 또는 상태
  • 스크리닝 방문 시 비정상적이거나 허용 가능한 연구 한계를 벗어난 실험실 값
  • 중대한 및/또는 불안정한 간 질환, 담도 질환, 중대한 간 섬유증
  • 스크리닝 방문으로부터 15개월 후에 인자 IX 수술적 예방 인자 치료를 필요로 하는 계획된 수술
  • 제한된 요법의 사용(예: 혈액 제제, 아세틸살리실산[아스피린] 또는 이부프로펜, 기타 조사 요법 및 우회제)
  • 이전에 언제든지 유전자 요법 연구 시험에서 또는 스크리닝 방문 12주 이내에 중재적 임상 연구에서 투약된 경우
  • 활동성 B형 또는 C형 간염; B형 간염 표면 항원(HBsAg), B형 간염 바이러스(HBV) 데옥시리보핵산(DNA) 양성 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 리보핵산(RNA) 양성
  • 인간 면역결핍 바이러스 HIV-1 또는 HIV-2 감염의 혈청학적 증거(분화군 4 양성(CD4+) 세포 수 ≤200 mm3 또는 바이러스 부하 >20 copies/mL)
  • 연구 수행에 참여하는 연구 및 후원 직원 및 그 가족
  • 연구 절차를 준수할 수 없음
  • 헤파린 또는 헤파린 유발 혈소판 감소증에 대한 민감성
  • 연구 중재 또는 그 구성 요소에 대한 민감성 또는 약물 또는 기타 알레르기

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PF-06838435/fidanacogene elaparvovec
생물학적: PF-06838435/fidanacogene elaparvovec
유전자 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주차부터 15개월차까지의 총 출혈(치료 및 미치료)에 대한 연간 출혈율(ABR)
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
ABR = 주어진 기간 동안 연구에서 총 출혈 에피소드 수) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 치료된 출혈: 출혈의 징후 또는 증상이 나타난 후 72시간 이내에 응고인자를 투여해야 하는 사건입니다(치료되지 않은 출혈을 구체적으로 언급하지 않는 한 프로토콜 정의). 치료되지 않은 출혈: 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 출혈 사건입니다. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주차부터 15개월차까지 치료된 출혈에 대한 ABR
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
ABR = 주어진 기간 동안 연구에서 총 출혈 에피소드 수) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 치료된 출혈: 출혈의 징후 또는 증상이 나타난 후 72시간 이내에 응고인자를 투여해야 하는 사건입니다(치료되지 않은 출혈을 구체적으로 언급하지 않는 한 프로토콜 정의). 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지 외인성 FIX의 연간 주입률(AIR)
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
AIR = 주어진 기간 동안 받은 외인성 주입 횟수(어떤 이유로든) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지의 정상 상태 순환 인자 IX(FIX:C)
기간: 12주차부터 15개월차까지
인증된 중앙 임상 실험실은 두 가지 1단계 분석과 발색 분석으로 샘플을 분석했습니다. 첫 번째 1단계 분석은 Actin-FSL 시약을 사용하여 BCSXP 분석기에서 수행되었습니다. 두 번째 1단계 분석에서는 동일한 분석기를 사용했지만 SynthAsil을 시약으로 사용했습니다. 이 결과 측정에 보고된 데이터는 12주차부터 15개월차까지의 모든 평가의 기하 평균입니다.
12주차부터 15개월차까지
12주차, 24주차, 65주차에 순환 인자 IX(FIX:C)
기간: 12주차, 24주차, 65주차
인증된 중앙 임상 실험실은 두 가지 1단계 분석과 발색 분석으로 샘플을 분석했습니다. 첫 번째 1단계 분석은 Actin-FSL 시약을 사용하여 BCSXP 분석기에서 수행되었습니다. 두 번째 1단계 분석에서는 동일한 분석기를 사용했지만 SynthAsil을 시약으로 사용했습니다.
12주차, 24주차, 65주차
12주차부터 15개월차까지의 연간 Factor IX(FIX) 소비량
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
연간 FIX 소비량은 킬로그램당 국제 단위(IU/kg)로 보고되었습니다. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월. 이 결과 측정에 보고된 데이터는 12주차부터 15개월차까지의 모든 평가의 평균입니다.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지의 자발 출혈에 대한 ABR
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
ABR = 주어진 기간 동안 연구에서 총 출혈 에피소드 수) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 자연 출혈: 특히 관절, 근육 및 연조직에 뚜렷한/알려진 이유 없이 출혈이 발생합니다. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지의 외상성 출혈에 대한 ABR
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
ABR = 주어진 기간 동안 연구에서 총 출혈 에피소드 수) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 외상성 출혈: 명백한/알려진 이유로 발생하는 출혈 사건. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지 치료되지 않은 출혈에 대한 ABR
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
ABR = 주어진 기간 동안 연구에서 총 출혈 에피소드 수) *365.25/ (마지막 날의 날짜 - 첫날의 날짜 +1) 해당 기간. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 수술 절차는 요약/분석에서 제외되었습니다. 치료되지 않은 출혈: 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 출혈 사건입니다. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지의 표적 관절 출혈 횟수
기간: 주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
표적 관절: 반복적인 출혈이 발생한 주요 관절(예: 엉덩이, 팔꿈치, 손목, 어깨, 무릎 및 발목)로 정의됩니다(연속 6개월 이내에 단일 관절에 3회 이상의 자연 출혈). 12개월 이내에 관절에 출혈이 2회 미만 발생하면 목표 관절이 해결된 것으로 간주됩니다. 관절 출혈: 관절의 통증이나 비정상적인 감각, 만져볼 수 있는 부기, 관절 위 피부의 따뜻함 등의 조합과 관련된 기준선과 비교하여 운동 범위의 급격한 상실을 특징으로 하는 출혈 에피소드입니다. 이 결과 측정은 선행 연구 C0371004와 현재 연구 C0371002에서 수집된 데이터를 비교했습니다. 주입 전 기간 = 선행 연구 C0371004에서 FIX 예방 대체 요법을 받는 동안 현재 연구 C0371002의 투여량까지 전향적으로 수집된 데이터의 최소 6개월.
주입 전 기간: 현재 연구의 첫 번째 투여까지 최소 6개월, 평균 1.31년(FIX 예방군); 현재 연구에서 주입 후 12주차 ~ 15개월차(PF-06838435군)
12주차부터 15개월차까지 출혈이 없는 참가자의 비율
기간: 12주차부터 15개월차까지
출혈이 없는 참가자의 비율(총 출혈 및 치료된 출혈)을 12주차부터 15개월차까지 유형별로 요약했습니다.
12주차부터 15개월차까지
12개월차 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 기기로 측정한 관절 건강의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
자격을 갖춘 의료 전문가가 6개의 관절(왼쪽 발목, 오른쪽 발목, 왼쪽 팔꿈치, 오른쪽 팔꿈치, 왼쪽 무릎, 오른쪽 무릎)을 평가하여 부기 기간, 근육 위축, 염발음, 굴곡 상실, 신전 상실, 불안정성을 기준으로 0~20점 점수를 매겼습니다. , 관절통 및 힘. 보행은 걷기, 계단 오르기, 달리기, 한쪽 다리로 뛰기 등을 기준으로 점수(0~4)를 매겼습니다. 총점 = 모든 관절 점수의 합 + 보행 점수의 범위는 0~124점으로, 숫자가 높을수록 관절 손상이 더 심한 것을 의미합니다.
기준선, 12개월
12개월차 혈우병 삶의 질(Haem A QoL) 신체 건강 영역의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
Haem-A-QoL 설문지에는 다음 영역의 건강을 평가하는 10개 영역으로 구성된 46개 항목이 포함되어 있습니다: 신체 건강; 감정; 자기관; 스포츠 및 레저; 직장과 학교; 혈우병 치료; 치료; 미래; 가족 계획; 파트너십과 성욕. 신체 건강 영역은 이 설문지에서 주요 영역으로 간주되었으며 점수 범위는 0에서 100까지 변환되었으며 점수가 낮을수록 삶의 질이 더 높다는 것을 의미합니다. 이 결과 측정에서는 Haem A QoL의 신체 건강 영역 점수가 보고됩니다.
기준선, 12개월
12개월차 혈우병 활동 목록(HAL) 복합 하지 활동 구성 요소 점수의 기준선 변경
기간: 기준선, 12개월
HAL은 혈우병이 성인의 기능적 능력에 미치는 영향을 측정하는 다중 영역 척도입니다. 이 도구의 7개 영역에는 누운 자세/앉은 자세/무릎 꿇기/서 있는 자세 등 총 42개 항목이 포함되어 있습니다. 하부(다리) 기능; 상부(팔) 기능; 운송; 자가 관리; 집안일; 그리고 스포츠/레저. 5개 영역에서 선택된 항목을 사용하여 상지; 기본 하지; 복잡한 하지 활동. "복잡한 하지 활동"의 구성 요소 점수는 이 설문지에서 가장 중요했으며 점수 범위는 0에서 100까지 변환되었으며, 값이 높을수록 작업 수행에 있어 기능적 제한이 적다는 것을 나타냅니다.
기준선, 12개월
치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
특별한 관심을 끄는 부작용이 있는 참가자 수
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
아데노 관련 바이러스 벡터(AAV) 및 항약물 항체(ADA)에 대한 양성 중화 항체(nAb)를 보유한 참가자 수
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통한 총 출혈(치료 및 미치료)에 대한 ABR
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통해 치료된 출혈에 대한 ABR
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통한 외인성 인자 IX의 AIR
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
FIX: 연구를 통한 C 레벨
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통한 연간 제9인자 소비량
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통한 자연출혈, 외상성 출혈, 치료되지 않은 출혈에 대한 ABR
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통해 HJHS 기기로 측정한 관절 건강의 기준선 변화
기간: 기준, 6년
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
기준, 6년
연구를 통한 표적 관절 출혈의 수
기간: PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)까지
연구를 통한 Haem A QoL 신체 건강 영역의 기준선 변화
기간: 기준선, PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
기준선, PF-06838435 주입 후 최대 6년(312주차)
연구를 통한 HAL 복합 하지 활동 구성 요소 점수의 기준선 변경
기간: 기준, 6년
결과는 2차 완료일에 게시됩니다.
기준, 6년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 29일

기본 완료 (실제)

2022년 11월 16일

연구 완료 (추정된)

2031년 2월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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