Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности генной терапии фактора IX с помощью PF-06838435 у взрослых мужчин с гемофилией B от умеренно тяжелой до тяжелой (BENEGENE-2)

12 мая 2026 г. обновлено: Pfizer

ФАЗА 3, ОТКРЫТОЕ, ОДНОРУЧНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ ПЕРЕНОСА ГЕНА FIX С ПОМОЩЬЮ PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) У ВЗРОСЛЫХ УЧАСТНИКОВ МУЖЧИН С УМЕРЕННО ТЯЖЕЛОЙ ДО ТЯЖЕЛОЙ ГЕМОФИЛИИ B (FIX:C

В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность PF-06838435 (препарат для генной терапии) у взрослых участников мужского пола с гемофилией В от умеренной до тяжелой степени (участники, у которых циркулирующая активность фактора IX составляет 2% или менее). Генная терапия предназначена для введения генетического материала в клетки для компенсации отсутствующего или нефункционирующего фактора IX. Приемлемые участники исследования должны пройти как минимум 6 месяцев плановой профилактической терапии фактором IX во время проведения исследования (C0371004). Участникам введут дозу один раз (внутривенно) и будут оценивать в течение 6 лет. Основная цель исследования - оценить годовую частоту кровотечений [ABR] для участников, получавших генную терапию, по сравнению со стандартной терапией (SOC) (заместительный режим профилактики FIX).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

51

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Herston, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Бразилия, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Греция
      • Athens, Греция, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Испания, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Саудовская Аравия, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Соединенное Королевство, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Турция (Туркие), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Турция (Туркие), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker
  • Швеция
      • Malmö, Швеция, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Швеция, 211 24
        • ApoEx AB
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Япония
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Япония, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Япония, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  • Мужчины, прошедшие 6 месяцев плановой профилактической терапии фактором IX во время вводного исследования (C0371004) до предоставления согласия во время скринингового визита для этого исследования.
  • Документально подтвержденная гемофилия B от умеренно тяжелой до тяжелой (активность фактора IX <=2%)
  • Приостановка профилактической терапии гемофилии В после введения исследуемого препарата
  • Лабораторные показатели (гемоглобин, тромбоциты и креатинин) в пределах, указанных в исследовании.
  • Согласиться на контрацепцию до тех пор, пока компоненты препарата не будут выведены из организма
  • Способен дать подписанное информированное согласие

Критерий исключения

  • Титр нейтрализующих антител (nAb) к AAV Spark100 >= 1:1.
  • История ингибитора фактора IX или ингибитора, обнаруженного во время скрининга.
  • Клинические признаки или симптомы снижения реакции на фактор IX
  • Повышенная чувствительность к замещающему продукту фактора IX или внутривенному введению иммуноглобулина.
  • История хронической инфекции или другого хронического заболевания
  • Любое одновременное клинически значимое серьезное заболевание или состояние
  • Лабораторные показатели при скрининговом посещении, которые являются аномальными или выходят за допустимые пределы исследования
  • Значительное и/или нестабильное заболевание печени, заболевание желчевыводящих путей, выраженный фиброз печени
  • Запланированная хирургическая процедура, требующая хирургического профилактического лечения фактором IX через 15 месяцев после визита для скрининга
  • Использование ограниченных видов терапии (например, препаратов крови, ацетилсалициловой кислоты [аспирина] или ибупрофена, других экспериментальных препаратов и средств обходного действия)
  • Предыдущая доза в ходе исследования генной терапии в любое время или в интервенционном клиническом исследовании в течение 12 недель после визита для скрининга
  • Активный гепатит В или С; поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), положительный результат на дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК) вируса гепатита В (HBV) или положительный результат на рибонуклеиновую кислоту (РНК) вируса гепатита С (HCV)
  • Серологические признаки инфекции вирусом иммунодефицита человека ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с числом положительных клеток кластера дифференцировки 4 (CD4+) ≤200 мм3 или вирусной нагрузкой >20 копий/мл
  • Исследовательский и спонсирующий персонал и члены их семей, участвующие в проведении исследования
  • Не в состоянии соблюдать процедуры исследования
  • Чувствительность к гепарину или гепарин-индуцированная тромбоцитопения
  • Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или другая аллергия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PF-06838435/ фиданакоген элапарвовец
Биологический: PF-06838435/ фиданакоген элапарвовец
Генная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR) для общего количества кровотечений (леченных и нелеченных) с 12-й недели по 15-й месяц.
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR = количество эпизодов общего кровотечения в исследовании за данный период времени) *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Лечимое кровотечение: Событие, требующее введения фактора свертывания крови в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения (определение протокола, если конкретно не упоминается нелеченое кровотечение). Нелеченое кровотечение: кровотечение, не требующее введения фактора свертывания крови в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ABR при леченых кровотечениях с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR = количество эпизодов общего кровотечения в исследовании за данный период времени) *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Лечимое кровотечение: Событие, требующее введения фактора свертывания крови в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения (определение протокола, если конкретно не упоминается нелеченое кровотечение). Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Годовая скорость инфузии (AIR) экзогенного FIX с 12-й недели по 15-й месяц.
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
AIR = количество экзогенных инфузий (по любой причине), полученных за данный период времени *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Устойчивый циркулирующий фактор IX (FIX:C) с 12-й недели по 15-й месяц.
Временное ограничение: С 12-й недели по 15-й месяц
Сертифицированная центральная клиническая лаборатория проанализировала образец с помощью двух одноэтапных анализов и хромогенного анализа. Первый одноэтапный анализ проводился на анализаторе BCSXP с реагентом Actin-FSL. Во втором одноэтапном анализе использовался тот же анализатор, но в качестве реагента SynthAsil. Данные, представленные в этом показателе результата, представляют собой среднее геометрическое всех оценок с 12-й недели по 15-й месяц.
С 12-й недели по 15-й месяц
Циркулирующий фактор IX (FIX:C) на 12 неделе, 24 неделе, 65 неделе.
Временное ограничение: Неделя 12, неделя 24, неделя 65
Сертифицированная центральная клиническая лаборатория проанализировала образец с помощью двух одноэтапных анализов и хромогенного анализа. Первый одноэтапный анализ проводился на анализаторе BCSXP с реагентом Actin-FSL. Во втором одноэтапном анализе использовался тот же анализатор, но в качестве реагента SynthAsil.
Неделя 12, неделя 24, неделя 65
Годовое потребление фактора IX (FIX) с 12-й недели по 15-й месяц.
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Годовое потребление FIX выражалось в международных единицах на килограмм (МЕ/кг). Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002. Данные, представленные в этом показателе результатов, представляют собой среднее значение всех оценок с 12-й недели по 15-й месяц.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR при спонтанных кровотечениях с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR = количество эпизодов общего кровотечения в исследовании за данный период времени) *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Спонтанные кровотечения: кровотечение без видимой/известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR при травматических кровотечениях с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR = количество эпизодов общего кровотечения в исследовании за данный период времени) *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Травматические кровотечения: кровотечение, возникающее по очевидной/известной причине. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR при нелеченых кровотечениях с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
ABR = количество эпизодов общего кровотечения в исследовании за данный период времени) *365,25/ (Дата последнего дня – дата первого дня +1) в этот период времени. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Хирургические процедуры были исключены из сводок/анализов. Нелеченое кровотечение: кровотечение, не требующее введения фактора свертывания крови в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Количество целевых суставных кровотечений с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Целевой сустав: определяется как крупный сустав (например, тазобедренный, локтевой, запястный, плечевой, коленный и голеностопный), в котором возникали повторные кровотечения (три или более спонтанных кровотечения в один сустав в течение последовательного 6-месячного периода). Целевой сустав считался выздоровевшим, если в суставе было <2 кровотечений в течение 12 месяцев. Кровотечение из сустава: Эпизод кровотечения, характеризующийся быстрой потерей объема движений по сравнению с исходным уровнем, который был связан с любой комбинацией следующих признаков: болью или необычным ощущением в суставе, ощутимым отеком и повышением температуры кожи над суставом. Этот показатель результата сравнивал данные, собранные в начальном исследовании C0371004 и текущем исследовании C0371002. Период перед инфузией = не менее 6 месяцев проспективно собранных данных при приеме профилактической заместительной терапии FIX в начальном исследовании C0371004 до введения дозы в текущем исследовании C0371002.
Период перед инфузией: минимум 6 месяцев после приема первой дозы текущего исследования, в среднем 1,31 года (группа профилактики FIX); С 12-й недели по 15-й месяц после инфузии в текущем исследовании (группа PF-06838435)
Процент участников без кровотечений с 12-й недели по 15-й месяц
Временное ограничение: С 12-й недели по 15-й месяц
Процент участников без кровотечений (общее количество кровотечений и обработанных кровотечений) суммировали по типам с 12-й недели по 15-й месяц.
С 12-й недели по 15-й месяц
Изменение здоровья суставов по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью инструмента оценки состояния здоровья гемофилии (HJHS) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Квалифицированный медицинский работник оценил шесть суставов (левая лодыжка, правая лодыжка, левый локоть, правый локоть, левое колено, правое колено) по шкале от 0 до 20 в зависимости от: продолжительности отека, атрофии мышц, крепитации, потери сгибания, потери разгибания, нестабильности. , боль в суставах и сила. Походку оценивали (от 0 до 4) на основе ходьбы, лестницы, бега, прыжков на одной ноге. Общий балл = сумма баллов всех суставов + балл походки варьировался от 0 до 124, причем чем выше число, тем более тяжелое повреждение суставов.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни при гемофилии (Haem A QoL) в области физического здоровья на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Анкета Haem-A-QoL содержала 46 пунктов по десяти областям, которые оценивали здоровье в следующих областях: физическое здоровье; Чувства; Взгляд на себя; Спорт и отдых; Работа и школа; Борьба с гемофилией; Уход; Будущее; Планирование семьи; и Партнерство и сексуальность. Сфера физического здоровья рассматривалась в качестве основной области в этом опроснике и имела трансформированный диапазон баллов от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражали более высокое качество жизни. В этом показателе конечного результата представлены показатели качества жизни Haem A в области физического здоровья.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя комплекса действий при гемофилии (HAL) по компоненту комплексной активности нижних конечностей на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
HAL представлял собой множественный показатель влияния гемофилии на функциональные способности взрослых. 7 доменов этого инструмента содержали в общей сложности 42 пункта, а именно: лежа/сидя/стоя на коленях/стоя; функционирование нижней части (ноги); функционирование верхней части (руки); транспорт; самостоятельное лечение; домашние дела; и спорт/досуг. Отобранные предметы из пяти доменов были использованы для создания трех компонентов: верхние конечности; основная нижняя конечность; и сложные действия нижних конечностей. Компонент «сложная деятельность нижних конечностей» был наиболее важным в данном опроснике, имел трансформированный диапазон баллов от 0 до 100, более высокие значения указывали на меньшие функциональные ограничения при выполнении задач.
Исходный уровень, 12 месяц
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными TEAE
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Количество участников с нежелательными явлениями, представляющими особый интерес
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Количество участников с положительными нейтрализующими антителами (nAb) к вектору аденоассоциированного вируса (AAV) и антилекарственным антителам (ADA)
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
ABR при тотальных кровотечениях (леченных и нелеченных) в ходе исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
ABR при лечении кровотечений в ходе исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
AIR экзогенного фактора IX посредством исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
ИСПРАВЛЕНИЕ: Уровень C через исследование
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Годовое потребление фактора IX в ходе исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
ABR при спонтанных, травматических и нелеченных кровотечениях в ходе исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Изменение здоровья суставов по сравнению с исходным уровнем, измеренное инструментом HJHS в ходе исследования
Временное ограничение: Базовый уровень, 6 лет
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Базовый уровень, 6 лет
Количество целевых суставных кровотечений в ходе исследования
Временное ограничение: Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435.
Изменение по сравнению с исходным уровнем физического здоровья Haem A QoL в ходе исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Исходный уровень, максимум до 6 лет (312 неделя) после инфузии PF-06838435
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки компонента активности нижних конечностей комплекса HAL в ходе исследования
Временное ограничение: Базовый уровень, 6 лет
Результаты будут опубликованы на дату вторичного завершения.
Базовый уровень, 6 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 февраля 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться