PQ-110-001 試験への延長試験 (NCT03140969) (INSIGHT)
2024年10月3日 更新者：Laboratoires Thea
CEP290 遺伝子の c.2991+1655A>G 変異 (p.Cys998X) によるレーバー先天性黒内障 (LCA) の被験者における QR-110 の安全性、忍容性、有効性および薬物動態を評価する非盲検延長試験
研究 PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) への参加を完了した被験者は、利用可能なデータが被験者の現在および/または将来の利益を裏付けている場合、継続投与のために延長試験に登録する機会が与えられます。
PQ-110-002 試験では、QR-110 の長期的な安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、有効性に関するデータが提供されます。
調査の概要
詳細な説明
研究 PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) への参加を完了した被験者は、利用可能なデータが被験者の現在および/または将来の利益を裏付けている場合、継続投与のために延長試験に登録する機会が与えられます。
利用可能なデータが対象の現在および/または将来の利益を裏付けている場合、対象は継続投与のためにこの延長研究に登録する機会が与えられます。 治験責任医師は、メディカルモニターと相談し、同意して、各個々の被験者の登録、ならびに最初に治療した眼の投薬および反対側の眼の治療開始を決定します。 この研究で被験者の治療を継続することは望ましいことですが、保証することはできません。これは、医療モニターと話し合い、合意したように、ケースバイケースでさらなる治療のリスクと利点に依存するためです。
反対側の眼と最初に治療した眼には、3 か月間隔で注射します。 両眼の間の3ヶ月の注射間隔は、研究の過程で3ヶ月の訪問頻度で、被験者の負担を制限します。 この眼間隔は、安全性データが支持的であり、ロジスティック上の理由から、メディカル モニターと一致している場合に適用できます。
同じ安全性モニタリング プロトコルと有効性評価が両眼に適用されます。
QR-110は、硝子体内（IVT）注射で投与されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究PQ-110-001への参加を完了し、QR 110による継続的な治療から利益を得る可能性のある被験者, 治験責任医師が評価した場合, メディカルモニターと相談して
- 治験責任医師の意見では、黄斑領域に検出可能な外核層（ONL）の持続性が OCT によって判定されます。
- 治験責任医師の評価によると、透明な眼球と適切な瞳孔拡張により、高品質の網膜イメージングが可能になります。
- -参加のためのインフォームドコンセントを喜んで提供できる成人（18歳以上）または未成年者（6歳から18歳未満） 研究関連の手順を実行する前に、被験者の参加に対する書面による許可を喜んで提供できる親または法定後見人、および研究参加について年齢に応じた同意を提供できる小児科の被験者。
- 初潮に達した女性被験者と男性被験者は、好みの通常のライフスタイルに従って真の禁欲を実践するか、QR-110 の最終投与後最大 3 か月間、容認できる非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 受け入れ可能な避妊方法は、プロトコルで定義されています。 出産の可能性のない女性は、プロトコルの基準を満たしていれば、適切な避妊を使用せずに含めることができます。
除外基準:
- -治験責任医師の臨床的判断および国際ガイドライン（Avery 2014）によるIVT注射の禁忌。
- 治験責任医師が決定し、メディカルモニターと相談して、投与を継続すると被験者の安全性が損なわれる可能性がある研究PQ-110-001中の安全性の問題。
- -被験者の安全性を損なう可能性がある、または有効性と安全性の評価を妨げる可能性のある眼または全身の疾患または状態（投薬および実験室試験の異常を含む）。
- 妊娠中または授乳中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ドラッグQR-110
最初に治療した眼：6 か月ごとの維持量、硝子体内投与 対側眼：負荷量、その後の維持量、6 か月ごと、硝子体内投与
|
最初に治療した眼：6 か月ごとの維持量、硝子体内投与 対側眼：負荷量、その後の維持量、6 か月ごと、硝子体内投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
眼のAEの頻度
時間枠：24ヶ月
|
眼の有害事象（AE）の頻度
|
24ヶ月
|
|
眼球以外の AE の頻度
時間枠：24ヶ月
|
眼球以外の有害事象の頻度
|
24ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最初に治療した眼の BCVA の変化
時間枠：24ヶ月
|
最初に治療を受けた眼の最高矯正視力 (BCVA) の変化
|
24ヶ月
|
|
モビリティコースのスコアの変化
時間枠：24ヶ月
|
モビリティコースのスコアの変化
|
24ヶ月
|
|
光受容体外節層の厚さの変化
時間枠：24ヶ月
|
光コヒーレンストモグラフィー（OCT）による光受容体外節層の厚さの変化
|
24ヶ月
|
|
OCIの変動
時間枠：24ヶ月
|
眼球運動不安定性 (OCI) の変化
|
24ヶ月
|
|
FSTブルーの変化
時間枠：24ヶ月
|
全視野刺激試験 (FST) の変更 - 青い刺激
|
24ヶ月
|
|
FSTレッドの変化
時間枠：24ヶ月
|
全視野刺激試験 (FST) の変更 - 赤刺激
|
24ヶ月
|
|
VFQ-25の変更点
時間枠：24ヶ月
|
Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25) スコアの変化 (成人被験者)
|
24ヶ月
|
|
CVAQの変化
時間枠：24ヶ月
|
子供のためのカーディフ視覚能力アンケート（CVAQC）スコアの変化（小児被験者）
|
24ヶ月
|
|
PLRの変化
時間枠：24ヶ月
|
瞳孔対光反射（PLR）の変化（潜時と振幅）
|
24ヶ月
|
|
NIRAFの変化
時間枠：24ヶ月
|
近赤外自家蛍光 (NIRAF) の変化
|
24ヶ月
|
|
治療された反対側の眼の BCVA の変化
時間枠：24ヶ月
|
治療を受けた対側眼の最高矯正視力 (BCVA) の変化
|
24ヶ月
|
|
未治療の対側眼における BCVA の変化
時間枠：24ヶ月
|
未治療の対側眼における最高矯正視力 (BCVA) の変化
|
24ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月13日
一次修了 (実際)
2022年10月3日
研究の完了 (実際)
2022年10月3日
試験登録日
最初に提出
2019年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月10日
最初の投稿 (実際)
2019年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月3日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。