Laajennustutkimus tutkimukseen PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)
torstai 3. lokakuuta 2024 päivittänyt: Laboratoires Thea
Avoin, laajennustutkimus QR-110:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) CEP29:n c.2991+1655A>G-geenimutaation (p.Cys998X) vuoksi.
Koehenkilöt, jotka osallistuvat tutkimukseen PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), saavat mahdollisuuden ilmoittautua jatkotutkimukseen jatkuvaa annostusta varten, jos saatavilla olevat tiedot tukevat tämänhetkisiä ja/tai tulevia etuja koehenkilölle.
Tutkimus PQ-110-002 tarjoaa QR-110:n pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä (PK) ja tehoa koskevia tietoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt, jotka osallistuvat tutkimukseen PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), saavat mahdollisuuden ilmoittautua jatkotutkimukseen jatkuvaa annostusta varten, jos saatavilla olevat tiedot tukevat tämänhetkisiä ja/tai tulevia etuja koehenkilölle.
Koehenkilöille annetaan mahdollisuus ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen jatkuvaa annostusta varten, jos saatavilla olevat tiedot tukevat tämänhetkisiä ja/tai tulevia etuja koehenkilölle. Tutkija päättää lääketieteellisen monitorin kanssa neuvotellen ja yhteisymmärryksessä jokaisen yksittäisen koehenkilön rekisteröinnistä sekä ensimmäisen hoidetun silmän annostelusta ja vastapuolen silmän hoidon aloittamisesta. Kohdehoidon jatkaminen tässä tutkimuksessa on toivottavaa, mutta sitä ei voida taata, koska se riippuu jatkohoidon riskeistä ja hyödyistä tapauskohtaisesti, kuten Medical Monitorin kanssa on keskusteltu ja sovittu.
Vastapuolinen silmä ja ensimmäinen hoidettu silmä pistetään 3 kuukauden välein. Kolmen kuukauden injektioväli molempien silmien välillä rajoittaa koehenkilöiden rasitusta, ja käyntitiheys on 3 kuukautta tutkimuksen aikana. Tätä silmäväliä voidaan mukauttaa, jos turvallisuustiedot ovat tukevia, ja logistisista syistä ja yhteisymmärryksessä Medical Monitorin kanssa.
Sama turvallisuuden seurantaprotokolla ja tehokkuusarvioinnit koskevat molempia silmiä.
QR-110 annetaan intravitreaalisella (IVT) injektiolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ghent, Belgia, B-9000
- Ghent University Hospital and Ghent University
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka osallistuivat tutkimukseen PQ-110-001 ja jotka voivat hyötyä QR 110 -hoidon jatkamisesta, tutkijan arvioiden mukaan kuullen Medical Monitorin kanssa
- Havaittavan ulkoisen ydinkerroksen (ONL) pysyvyys makulan alueella tutkijan mielestä MMA:n määrittämänä.
- Kirkas silmäväliaine ja riittävä pupillien laajeneminen mahdollistamaan laadukkaan verkkokalvon kuvantamisen tutkijan arvioiden mukaan.
- Aikuinen (≥ 18 vuotta), joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen osallistumiseen TAI alaikäinen (6–< 18-vuotias) vanhemman tai laillisen huoltajan kanssa, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen luvan koehenkilön osallistumiseen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja lapsipotilaat, jotka pystyvät antamaan ikään sopivan suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen.
- Naisten, joilla on mennyt kuukautiset, ja miespuolisten koehenkilöiden on joko harjoitettava todellista pidättymistä haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai suostuttava käyttämään hyväksyttäviä, erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä enintään 3 kuukauden ajan viimeisen QR-110-annoksen jälkeen. Hyväksytyt ehkäisymenetelmät on määritelty pöytäkirjassa. Naiset, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan ilman riittävää ehkäisyä edellyttäen, että he täyttävät protokollan kriteerit.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki vasta-aiheet IVT-injektiolle tutkijan kliinisen arvion ja kansainvälisten ohjeiden mukaan (Avery 2014).
- Turvallisuusongelma tutkimuksen PQ-110-001 aikana, joka voi vaarantaa tutkittavan turvallisuuden jatkuvan annostelun aikana, kuten tutkija on määrittänyt ja neuvotellen Medical Monitorin kanssa.
- Mikä tahansa silmäsairaus tai systeeminen sairaus tai tila (mukaan lukien lääkkeet ja laboratoriotestien poikkeavuudet), jotka voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tehon ja turvallisuuden arviointia tutkijan ja Medical Monitorin kanssa neuvotellen määrittämänä.
- Raskaana oleva tai imettävä nainen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääke QR-110
Ensimmäinen hoidettu silmä: ylläpitoannos 6 kuukauden välein, lasiaisensisäinen anto Vastapuolinen silmä: kyllästysannos ja sen jälkeen ylläpitoannos, 6 kuukauden välein, lasiaisensisäinen anto
|
Ensimmäinen hoidettu silmä: ylläpitoannos 6 kuukauden välein, lasiaisensisäinen anto Vastapuolinen silmä: kyllästysannos ja sen jälkeen ylläpitoannos, 6 kuukauden välein, lasiaisensisäinen anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmän AE:n esiintymistiheys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Silmään liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys
|
24 kuukautta
|
|
Ei-silmään liittyvien haittavaikutusten esiintymistiheys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Ei-silmän haittavaikutusten esiintymistiheys
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos BCVA:ssa ensimmäisessä hoidetussa silmässä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) ensimmäisessä hoidetussa silmässä
|
24 kuukautta
|
|
Muutos liikkuvuuskurssipisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos liikkuvuuskurssipisteissä
|
24 kuukautta
|
|
Muutos fotoreseptorin ulkosegmentin kerroksen paksuudessa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos fotoreseptorin ulkosegmentin kerroksen paksuudessa optisella koherenssitomografialla (OCT)
|
24 kuukautta
|
|
Muutos OCI:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos silmän motorisessa epävakaudessa (OCI)
|
24 kuukautta
|
|
Vaihto FST Blue
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos täyden kentän ärsyketestauksessa (FST) - siniset ärsykkeet
|
24 kuukautta
|
|
Muutos FST Rediin
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos täyden kentän ärsyketestauksessa (FST) - punaiset ärsykkeet
|
24 kuukautta
|
|
Muutos VFQ-25:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25) -pisteissä (aikuiset)
|
24 kuukautta
|
|
Muutos CVAQ:ssa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) -pisteissä (lasten koehenkilöt)
|
24 kuukautta
|
|
PLR:n muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos pupillien valorefleksissä (PLR) (latenssi ja amplitudi)
|
24 kuukautta
|
|
Muutos NIRAFissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähiinfrapuna-autofluoresenssissa (NIRAF)
|
24 kuukautta
|
|
Muutos BCVA:ssa hoidetussa kontralateraalisessa silmässä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos hoidetun kontralateraalisen silmän parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
|
24 kuukautta
|
|
Muutos BCVA:ssa hoitamattomassa kontralateraalisessa silmässä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) hoitamattomassa kontralateraalisessa silmässä
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .