연구 PQ-110-001(NCT03140969)에 대한 확장 연구 (INSIGHT)
2024년 10월 3일 업데이트: Laboratoires Thea
CEP290 유전자의 c.2991+1655A>G 돌연변이(p.Cys998X)로 인한 LCA(Leber's Congenital Amaurosis) 피험자에서 QR-110의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구
연구 PQ-110-001(EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) 참여를 완료한 피험자는 해당 피험자에 대한 현재 및/또는 미래의 혜택을 뒷받침하는 데이터가 있는 경우 지속적인 투약을 위한 연장 연구에 등록할 기회가 주어집니다.
연구 PQ-110-002는 QR-110의 장기 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 효능 데이터를 제공할 것입니다.
연구 개요
상태
종료됨
개입 / 치료
상세 설명
연구 PQ-110-001(EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) 참여를 완료한 피험자는 해당 피험자에 대한 현재 및/또는 미래의 혜택을 뒷받침하는 데이터가 있는 경우 지속적인 투약을 위한 연장 연구에 등록할 기회가 주어집니다.
이용 가능한 데이터가 대상체에 대한 현재 및/또는 미래의 이점을 뒷받침하는 경우 대상체는 지속적인 투여를 위해 이 확장 연구에 등록할 기회가 주어집니다. 조사자는 의료 모니터와의 협의 및 동의를 통해 각 개별 피험자의 등록과 첫 번째 치료된 눈의 투약 및 반대쪽 눈의 치료 시작을 결정할 것입니다. 이 연구에서 피험자 치료를 계속하는 것이 바람직하지만 의료 모니터와 논의하고 동의한 대로 사례별로 추가 치료의 위험과 이점에 따라 달라지기 때문에 보장할 수 없습니다.
반대쪽 눈과 첫 번째 치료 눈은 3개월 간격으로 주입됩니다. 두 눈 사이에 3개월의 주사 간격은 연구 과정 동안 3개월 방문 빈도로 피험자의 부담을 제한할 것입니다. 이 눈 사이 간격은 안전 데이터가 뒷받침되고 물류상의 이유로 의료 모니터와 일치하는 경우 조정할 수 있습니다.
동일한 안전 모니터링 프로토콜 및 효능 평가가 양쪽 눈에 적용됩니다.
QR-110은 유리체강내(IVT) 주사를 통해 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 PQ-110-001에 참여를 완료하고 의료 모니터와 상의하여 조사자가 평가한 바와 같이 QR 110을 사용한 지속적인 치료로부터 이익을 얻을 수 있는 피험자
- OCT에 의해 결정된 조사자의 의견에 황반 영역에서 검출가능한 외부 핵층(ONL)의 지속성.
- 연구자에 의해 평가된 바와 같이, 양질의 망막 영상화를 허용하기 위한 투명한 안구 매체 및 적절한 동공 확장.
- 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 성인(≥ 18세) 또는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 피험자의 참여에 대한 서면 허가를 제공할 의향과 능력이 있는 부모 또는 법적 보호자가 있는 미성년자(6~18세 미만) , 및 연구 참여에 대해 연령에 적합한 동의를 제공할 수 있는 소아 과목.
- 초경에 이른 여성 피험자와 남성 피험자는 자신이 선호하는 일반적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 QR-110을 마지막으로 복용한 후 최대 3개월 동안 수용 가능하고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 방법은 프로토콜에 정의되어 있습니다. 가임 가능성이 있는 여성은 프로토콜의 기준을 충족하는 경우 적절한 산아제한을 사용하지 않고 포함될 수 있습니다.
제외 기준:
- 연구자의 임상적 판단 및 국제 지침(Avery 2014)에 따른 IVT 주사에 대한 모든 금기 사항.
- 연구 PQ-110-001 동안의 안전 문제는 조사자가 결정하고 의료 모니터와 상의하여 계속 투약할 때 피험자 안전을 위태롭게 할 수 있습니다.
- 연구자가 결정하고 의료 모니터와 상의하여 피험자 안전을 위태롭게 하거나 효능 및 안전성 평가를 방해할 수 있는 임의의 안구 또는 전신 질환 또는 상태(투약 및 실험실 테스트 비정상 포함).
- 임신 또는 수유중인 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마약 QR-110
최초 치료 눈: 6개월마다 유지 용량, 유리체강내 투여 반대쪽 눈: 부하 용량 후 유지 용량, 6개월마다, 유리체강내 투여
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최초 치료 눈: 6개월마다 유지 용량, 유리체강내 투여 반대쪽 눈: 부하 용량 후 유지 용량, 6개월마다, 유리체강내 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 AE의 빈도
기간: 24개월
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안구 부작용(AE)의 빈도
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24개월
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비안구 AE의 빈도
기간: 24개월
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비안구 AE의 빈도
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최초 치료한 눈의 BCVA 변화
기간: 24개월
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최초 치료한 눈의 최고교정시력(BCVA) 변화
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24개월
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모빌리티 코스 점수의 변화
기간: 24개월
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모빌리티 코스 점수 변경
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24개월
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광수용체 외부 세그먼트 층 두께의 변화
기간: 24개월
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OCT(Optical Coherence Tomography)에 의한 광수용체 외부 세그먼트 층 두께의 변화
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24개월
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OCI의 변화
기간: 24개월
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안구 운동 불안정성(OCI)의 변화
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24개월
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FST 블루의 변화
기간: 24개월
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FST(Full-Field Stimulus Testing)의 변화 - 파란색 자극
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24개월
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FST 레드의 변화
기간: 24개월
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FST(Full-Field Stimulus Testing)의 변화 - 적색 자극
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24개월
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VFQ-25의 변경
기간: 24개월
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Visual Function Questionnaire-25(VFQ-25) 점수의 변화(성인 대상자)
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24개월
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CVAQ의 변화
기간: 24개월
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아동을 위한 카디프 시각 능력 설문지(CVAQC) 점수의 변화(소아 과목)
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24개월
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PLR의 변화
기간: 24개월
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동공 빛 반사(PLR)의 변화(잠복기 및 진폭)
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24개월
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NIRAF의 변화
기간: 24개월
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NIRAF(Near Infrared AutoFluorescence)의 변화
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24개월
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치료한 반대쪽 눈의 BCVA 변화
기간: 24개월
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치료한 반대쪽 눈의 최대교정시력(BCVA) 변화
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24개월
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치료받지 않은 반대쪽 눈의 BCVA 변화
기간: 24개월
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치료받지 않은 반대쪽 눈의 최대교정시력(BCVA) 변화
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 13일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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