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Erweiterungsstudie zu Studie PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

9. Dezember 2022 aktualisiert von: ProQR Therapeutics

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von QR-110 bei Patienten mit kongenitaler Leber-Amaurose (LCA) aufgrund der c.2991+1655A>G-Mutation (p.Cys998X) im CEP290-Gen

Probanden, die die Teilnahme an der Studie PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) abschließen, erhalten die Möglichkeit, sich für die Verlängerungsstudie für eine fortgesetzte Dosierung anzumelden, wenn die verfügbaren Daten den aktuellen und/oder zukünftigen Nutzen für den Probanden belegen. Die Studie PQ-110-002 wird Daten zur Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit von QR-110 liefern.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Probanden, die die Teilnahme an der Studie PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) abschließen, erhalten die Möglichkeit, sich für die Verlängerungsstudie für eine fortgesetzte Dosierung anzumelden, wenn die verfügbaren Daten den aktuellen und/oder zukünftigen Nutzen für den Probanden belegen.

Die Probanden erhalten die Möglichkeit, sich für eine fortgesetzte Dosierung in diese Verlängerungsstudie einzuschreiben, wenn die verfügbaren Daten den aktuellen und/oder zukünftigen Nutzen für den Probanden belegen. Der Prüfarzt entscheidet in Absprache und Zustimmung mit dem medizinischen Monitor über die Aufnahme jedes einzelnen Probanden sowie über die Dosierung des ersten behandelten Auges und den Behandlungsbeginn des kontralateralen Auges. Eine fortgesetzte Behandlung des Patienten in dieser Studie ist wünschenswert, kann jedoch nicht garantiert werden, da dies von den Risiken und dem Nutzen einer weiteren Behandlung auf Einzelfallbasis abhängt, wie mit dem medizinischen Monitor besprochen und vereinbart.

Das kontralaterale Auge und das zuerst behandelte Auge werden im Abstand von 3 Monaten injiziert. Das Injektionsintervall von 3 Monaten zwischen beiden Augen wird die Belastung für die Probanden bei einer 3-monatigen Besuchshäufigkeit während des Studienverlaufs begrenzen. Dieses Intervall zwischen den Augen könnte angepasst werden, wenn die Sicherheitsdaten dies unterstützen, aus logistischen Gründen und in Übereinstimmung mit dem medizinischen Monitor.

Das gleiche Sicherheitsüberwachungsprotokoll und die gleichen Wirksamkeitsbewertungen gelten für beide Augen.

QR-110 wird über eine intravitreale (IVT) Injektion verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die die Teilnahme an der Studie PQ-110-001 abgeschlossen haben und die von einer fortgesetzten Behandlung mit QR 110 profitieren können, wie vom Prüfarzt in Absprache mit dem medizinischen Monitor beurteilt
  • Persistenz der nachweisbaren äußeren Kernschicht (ONL) im Bereich der Makula nach Meinung des Ermittlers, bestimmt durch OCT.
  • Klare Augenmedien und ausreichende Pupillenerweiterung, um eine Netzhautbildgebung in guter Qualität zu ermöglichen, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  • Ein Erwachsener (≥ 18 Jahre), der bereit und in der Lage ist, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen ODER ein Minderjähriger (6 bis < 18 Jahre) mit einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der bereit und in der Lage ist, vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Erlaubnis für die Teilnahme des Probanden zu erteilen , und pädiatrische Probanden, die in der Lage sind, eine altersgerechte Zustimmung zur Studienteilnahme zu geben.
  • Weibliche Probanden, die die Menarche erreicht haben, und männliche Probanden müssen entweder echte Abstinenz in Übereinstimmung mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil praktizieren oder sich bereit erklären, akzeptable, hochwirksame Verhütungsmethoden für bis zu 3 Monate nach ihrer letzten QR-110-Dosis anzuwenden. Akzeptable Verhütungsmethoden sind im Protokoll definiert. Frauen im nicht gebärfähigen Alter können ohne Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung eingeschlossen werden, sofern sie die Kriterien des Protokolls erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Kontraindikation für die IVT-Injektion gemäß der klinischen Beurteilung des Prüfarztes und den internationalen Richtlinien (Avery 2014).
  • Sicherheitsproblem während der Studie PQ-110-001, das die Sicherheit des Probanden bei fortgesetzter Dosierung beeinträchtigen kann, wie vom Prüfarzt und in Absprache mit dem medizinischen Monitor festgelegt.
  • Augen- oder systemische Erkrankungen oder Zustände (einschließlich Medikamente und Anomalien bei Labortests), die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit beeinträchtigen könnten, wie vom Ermittler und in Absprache mit dem medizinischen Monitor festgestellt.
  • Schwangere oder stillende Frau.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament QR-110
Erstes behandeltes Auge: Erhaltungsdosis alle 6 Monate, intravitreale Verabreichung Kontralaterales Auge: Aufsättigungsdosis, gefolgt von Erhaltungsdosis, alle 6 Monate, intravitreale Verabreichung
Arzneimittel: QR-110
Erstes behandeltes Auge: Erhaltungsdosis alle 6 Monate, intravitreale Verabreichung Kontralaterales Auge: Aufsättigungsdosis, gefolgt von Erhaltungsdosis, alle 6 Monate, intravitreale Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit okulärer UE
Zeitfenster: 24 Monate
Häufigkeit von okulären unerwünschten Ereignissen (AEs)
24 Monate
Häufigkeit nicht-okulärer UE
Zeitfenster: 24 Monate
Häufigkeit nicht-okulärer UE
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der BCVA im zuerst behandelten Auge
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im zuerst behandelten Auge
24 Monate
Änderung der Punktzahl des Mobilitätskurses
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Punktzahl des Mobilitätskurses
24 Monate
Änderung der Schichtdicke des äußeren Segments des Photorezeptors
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Schichtdicke des äußeren Segments des Photorezeptors durch optische Kohärenztomographie (OCT)
24 Monate
Änderung im OCI
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der okulomotorischen Instabilität (OCI)
24 Monate
Wechsel in FST Blau
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung im Full-Field Stimulus Testing (FST) – blaue Stimuli
24 Monate
Wechsel in FST Red
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung im Full-Field Stimulus Testing (FST) – rote Stimuli
24 Monate
Änderung in VFQ-25
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Punktzahl im Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25) (Erwachsene)
24 Monate
Änderung des CVAQ
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Punktzahl im Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (pädiatrische Probanden)
24 Monate
PLR-Änderung
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung des Pupillenlichtreflexes (PLR) (Latenz und Amplitude)
24 Monate
Änderung im NIRAF
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Nahinfrarot-Autofluoreszenz (NIRAF)
24 Monate
Änderung der BCVA im behandelten kontralateralen Auge
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im behandelten kontralateralen Auge
24 Monate
Änderung der BCVA im nicht behandelten kontralateralen Auge
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im nicht behandelten kontralateralen Auge
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PQ-110-002
  • 2018-003500-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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