Дополнительное исследование для изучения PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)
3 октября 2024 г. обновлено: Laboratoires Thea
Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики QR-110 у субъектов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) из-за мутации c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290
Субъектам, завершившим участие в исследовании PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), будет предоставлена возможность зарегистрироваться в расширенном исследовании для продолжения дозирования, если имеющиеся данные подтверждают текущие и/или будущие преимущества для субъекта.
Исследование PQ-110-002 предоставит долгосрочные данные о безопасности, переносимости, фармакокинетике (ФК) и эффективности QR-110.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъектам, завершившим участие в исследовании PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), будет предоставлена возможность зарегистрироваться в расширенном исследовании для продолжения дозирования, если имеющиеся данные подтверждают текущие и/или будущие преимущества для субъекта.
Субъектам будет предоставлена возможность зарегистрироваться в этом расширенном исследовании для продолжения дозирования, если имеющиеся данные подтверждают текущие и / или будущие преимущества для субъекта. Исследователь, по согласованию с медицинским наблюдателем, принимает решение о включении каждого отдельного субъекта, а также о дозировании первого обработанного глаза и начале лечения контралатерального глаза. Продолжение лечения субъекта в этом исследовании желательно, но не может быть гарантировано, поскольку оно будет зависеть от рисков и пользы дальнейшего лечения в каждом конкретном случае, как обсуждалось и согласовывалось с медицинским монитором.
Противоположный глаз и первый обработанный глаз будут вводиться с интервалом в 3 месяца. Интервал инъекций в 3 месяца между обоими глазами ограничит нагрузку на субъектов с частотой визитов в 3 месяца в ходе исследования. Этот межглазной интервал может быть адаптирован, если данные о безопасности подтверждаются, по логистическим причинам и по согласованию с медицинским монитором.
Один и тот же протокол мониторинга безопасности и оценки эффективности будут применяться к обоим глазам.
QR-110 будет вводиться с помощью инъекции в стекловидное тело (IVT).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия, B-9000
- Ghent University Hospital and Ghent University
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которые завершили участие в исследовании PQ-110-001 и могут получить пользу от продолжения лечения QR 110, по оценке исследователя, после консультации с медицинским монитором.
- Сохранение выявляемого наружного ядерного слоя (ОНЯС) в области макулы по мнению исследователя, по данным ОКТ.
- Прозрачные среды глаза и адекватное расширение зрачка для получения изображения сетчатки хорошего качества по оценке исследователя.
- Взрослый (≥ 18 лет), желающий и способный дать информированное согласие на участие ИЛИ несовершеннолетний (от 6 до < 18 лет) с родителем или законным опекуном, желающим и способным предоставить письменное разрешение на участие субъекта до выполнения любых процедур, связанных с исследованием. и педиатрические субъекты, способные дать соответствующее возрасту согласие на участие в исследовании.
- Субъекты женского пола, достигшие менархе, и субъекты мужского пола должны либо практиковать истинное воздержание в соответствии со своим предпочтительным и обычным образом жизни, либо согласиться использовать приемлемые высокоэффективные методы контрацепции в течение 3 месяцев после приема последней дозы QR-110. Приемлемые методы контрацепции определены в протоколе. Женщины, не способные к деторождению, могут быть включены без использования адекватных противозачаточных средств при условии, что они соответствуют критериям протокола.
Критерий исключения:
- Любые противопоказания к внутривенной инъекции в соответствии с клинической оценкой исследователя и международными рекомендациями (Avery 2014).
- Проблема безопасности во время исследования PQ-110-001, которая может поставить под угрозу безопасность субъекта при продолжении дозирования, как это определено исследователем и после консультации с медицинским монитором.
- Любое глазное или системное заболевание или состояние (включая лекарства и отклонения в лабораторных тестах), которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать оценке эффективности и безопасности, как это определено исследователем и после консультации с медицинским монитором.
- Беременная или кормящая женщина.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Препарат QR-110
Первый обработанный глаз: поддерживающая доза каждые 6 месяцев, интравитреальное введение. Контрлатеральный глаз: нагрузочная доза, затем поддерживающая доза, каждые 6 месяцев, интравитреальное введение.
|
Первый обработанный глаз: поддерживающая доза каждые 6 месяцев, интравитреальное введение. Контрлатеральный глаз: нагрузочная доза, затем поддерживающая доза, каждые 6 месяцев, интравитреальное введение.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота глазных НЯ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Частота глазных нежелательных явлений (НЯ)
|
24 месяца
|
|
Частота неокулярных НЯ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Частота неокулярных НЯ
|
24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение BCVA в первом обработанном глазу
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) в первом глазу, подвергшемся лечению
|
24 месяца
|
|
Изменение оценки курса мобильности
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение оценки курса мобильности
|
24 месяца
|
|
Изменение толщины слоя внешнего сегмента фоторецептора
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение толщины слоя наружного сегмента фоторецептора по данным оптической когерентной томографии (ОКТ)
|
24 месяца
|
|
Изменение в ПСД
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение глазодвигательной нестабильности (OCI)
|
24 месяца
|
|
Изменение синего FST
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение в полнопольном тестировании стимулов (FST) - синие стимулы
|
24 месяца
|
|
Изменение FST Red
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение в полнопольном тестировании стимулов (FST) - красные стимулы
|
24 месяца
|
|
Изменение в VFQ-25
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение оценки по опроснику зрительных функций-25 (VFQ-25) (взрослые субъекты)
|
24 месяца
|
|
Изменение CVAQ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение балла Кардиффского опросника зрительных способностей для детей (CVAQC) (педиатрические субъекты)
|
24 месяца
|
|
Изменение в PLR
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение зрачкового светового рефлекса (PLR) (латентность и амплитуда)
|
24 месяца
|
|
Изменение в НИРАФ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение автофлуоресценции в ближнем инфракрасном диапазоне (NIRAF)
|
24 месяца
|
|
Изменение BCVA в обработанном контралатеральном глазу
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение максимально скорректированной остроты зрения (BCVA) в леченном контралатеральном глазу
|
24 месяца
|
|
Изменение BCVA в необработанном контралатеральном глазу
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) в контралатеральном глазу без лечения
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 мая 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 октября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 февраля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .