Udvidelsesstudie til undersøgelse PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner, der fuldførte deltagelse i undersøgelsen PQ-110-001, og som kan drage fordel af fortsat behandling med QR 110, vurderet af investigator i samråd med Medical Monitor
• Persistens af detekterbart ydre nuklear lag (ONL) i området af macula efter undersøgelseslederens mening, som bestemt af OCT.
• Klare okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse for at tillade retinal billeddannelse af god kvalitet, som vurderet af investigator.
• En voksen (≥ 18 år), der er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse ELLER en mindreårig (6 til < 18 år) med en forælder eller værge, der er villig til og i stand til at give skriftlig tilladelse til forsøgspersonens deltagelse, inden der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer , og pædiatriske forsøgspersoner i stand til at give alderssvarende samtykke til studiedeltagelse.
• Kvindelige forsøgspersoner, der har nået menarche, og mandlige forsøgspersoner skal enten praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil, eller acceptere at bruge acceptable, yderst effektive præventionsmetoder i op til 3 måneder efter deres sidste dosis QR-110. Acceptable præventionsmetoder er defineret i protokollen. Kvinder i ikke-fertil alder kan inkluderes uden brug af passende prævention, forudsat at de opfylder kriterierne i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver kontraindikation til IVT-injektion i henhold til Investigators kliniske vurdering og internationale retningslinjer (Avery 2014).
• Sikkerhedsproblem under undersøgelse PQ-110-001, der kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed ved fortsat dosering, som bestemt af investigator og i samråd med den medicinske monitor.
• Enhver okulær eller systemisk sygdom eller tilstand (inklusive medicin og abnormiteter i laboratorieprøver), der kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre vurderingen af ​​effektivitet og sikkerhed, som bestemt af investigator og i samråd med den medicinske monitor.
• Gravid eller ammende kvinde.