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Estudo de extensão para estudar PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

9 de dezembro de 2022 atualizado por: ProQR Therapeutics

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética do QR-110 em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655A>G (p.Cys998X) no gene CEP290

Os indivíduos que concluírem a participação no estudo PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) terão a oportunidade de se inscrever no estudo de extensão para dosagem contínua se os dados disponíveis apoiarem os benefícios atuais e/ou futuros para o indivíduo. O estudo PQ-110-002 fornecerá dados de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e eficácia a longo prazo do QR-110.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos que concluírem a participação no estudo PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) terão a oportunidade de se inscrever no estudo de extensão para dosagem contínua se os dados disponíveis apoiarem os benefícios atuais e/ou futuros para o indivíduo.

Os indivíduos terão a oportunidade de se inscrever neste estudo de extensão para dosagem contínua se os dados disponíveis apoiarem os benefícios atuais e/ou futuros para o indivíduo. O Investigador, em consulta e acordo com o Monitor Médico, decidirá sobre a inscrição de cada sujeito individual, bem como sobre a dosagem do primeiro olho tratado e o início do tratamento do olho contralateral. A continuação do tratamento do sujeito neste estudo é desejável, mas não pode ser garantida, pois dependerá dos riscos e benefícios do tratamento adicional caso a caso, conforme discutido e acordado com o Monitor Médico.

O olho contralateral e o primeiro olho tratado serão injetados com 3 meses de intervalo. O intervalo de injeção de 3 meses entre os dois olhos limitará a carga para os sujeitos, com uma frequência de visita de 3 meses durante o estudo. Este intervalo entre os olhos pode ser adaptado se os dados de segurança forem favoráveis, por razões logísticas e de acordo com o Monitor Médico.

O mesmo protocolo de monitoramento de segurança e avaliações de eficácia serão aplicados a ambos os olhos.

O QR-110 será administrado por injeção intravítrea (IVT).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que concluíram a participação no estudo PQ-110-001 e que podem se beneficiar do tratamento continuado com QR 110, conforme avaliado pelo Investigador, em consulta com o Monitor Médico
  • Persistência de camada nuclear externa detectável (ONL) na área da mácula na opinião do Investigador, conforme determinado pela OCT.
  • Mídia ocular clara e dilatação pupilar adequada para permitir imagem da retina de boa qualidade, conforme avaliado pelo investigador.
  • Um adulto (≥ 18 anos) disposto e capaz de fornecer consentimento informado para participação OU um menor (6 a < 18 anos) com um dos pais ou responsável legal disposto e capaz de fornecer permissão por escrito para a participação do sujeito antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao estudo , e sujeitos pediátricos capazes de fornecer consentimento adequado à idade para participação no estudo.
  • Indivíduos do sexo feminino que atingiram a menarca e indivíduos do sexo masculino devem praticar abstinência verdadeira de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou concordar em usar métodos de contracepção aceitáveis ​​e altamente eficazes por até 3 meses após a última dose de QR-110. Os métodos de contracepção aceitáveis ​​são definidos no protocolo. Mulheres sem potencial para engravidar podem ser incluídas sem o uso de controle de natalidade adequado, desde que atendam aos critérios do protocolo.

Critério de exclusão:

  • Qualquer contraindicação à injeção IVT de acordo com o julgamento clínico do investigador e as diretrizes internacionais (Avery 2014).
  • Problema de segurança durante o estudo PQ-110-001 que pode comprometer a segurança do sujeito quando a dosagem continuada, conforme determinado pelo Investigador e em consulta com o Monitor Médico.
  • Qualquer doença ou condição ocular ou sistêmica (incluindo medicamentos e anormalidades nos testes laboratoriais) que possa comprometer a segurança do sujeito ou interferir na avaliação da eficácia e segurança, conforme determinado pelo Investigador e em consulta com o Monitor Médico.
  • Mulher grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga QR-110
Primeiro olho tratado: dose de manutenção a cada 6 meses, administração intravítrea Olho contralateral: dose de ataque seguida de dose de manutenção, a cada 6 meses, administração intravítrea
Medicamento: QR-110
Primeiro olho tratado: dose de manutenção a cada 6 meses, administração intravítrea Olho contralateral: dose de ataque seguida de dose de manutenção, a cada 6 meses, administração intravítrea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de EAs oculares
Prazo: 24 meses
Frequência de eventos adversos oculares (EAs)
24 meses
Frequência de EAs não oculares
Prazo: 24 meses
Frequência de EAs não oculares
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na BCVA no primeiro olho tratado
Prazo: 24 meses
Mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no primeiro olho tratado
24 meses
Mudança na Pontuação do Curso de Mobilidade
Prazo: 24 meses
Mudança na pontuação do curso de Mobilidade
24 meses
Alteração na espessura da camada do segmento externo do fotorreceptor
Prazo: 24 meses
Mudança na espessura da camada do segmento externo do fotorreceptor por Tomografia de Coerência Óptica (OCT)
24 meses
Mudança no OCI
Prazo: 24 meses
Alteração na instabilidade oculomotora (OCI)
24 meses
Alteração no FST Azul
Prazo: 24 meses
Mudança no teste de estímulo de campo completo (FST) - estímulos azuis
24 meses
Alteração no FST Vermelho
Prazo: 24 meses
Mudança no Teste de Estímulo de Campo Completo (FST) - estímulos vermelhos
24 meses
Mudança no VFQ-25
Prazo: 24 meses
Mudança na pontuação do Questionário de Função Visual-25 (VFQ-25) (indivíduos adultos)
24 meses
Mudança no CVAQ
Prazo: 24 meses
Mudança na pontuação do Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (sujeitos pediátricos)
24 meses
Mudança no PLR
Prazo: 24 meses
Alteração no reflexo pupilar à luz (PLR) (latência e amplitude)
24 meses
Mudança no NIRAF
Prazo: 24 meses
Alteração na autofluorescência de infravermelho próximo (NIRAF)
24 meses
Alteração na BCVA no olho contralateral tratado
Prazo: 24 meses
Alteração na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho contralateral tratado
24 meses
Mudança na BCVA no olho contralateral não tratado
Prazo: 24 meses
Alteração na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho contralateral não tratado
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ProQR Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de maio de 2019

Conclusão Primária (Real)

3 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

3 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PQ-110-002
  • 2018-003500-40 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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