Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie voor studie PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

9 december 2022 bijgewerkt door: ProQR Therapeutics

Een open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van QR-110 te evalueren bij proefpersonen met Leber's congenitale amaurose (LCA) als gevolg van de c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Proefpersonen die deelname aan onderzoek PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) voltooien, krijgen de kans om zich in te schrijven voor het vervolgonderzoek voor voortgezette dosering, indien beschikbare gegevens de huidige en/of toekomstige voordelen voor de proefpersoon ondersteunen. Onderzoek PQ-110-002 zal langetermijngegevens over veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van QR-110 opleveren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen die deelname aan onderzoek PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) voltooien, krijgen de kans om zich in te schrijven voor het vervolgonderzoek voor voortgezette dosering, indien beschikbare gegevens de huidige en/of toekomstige voordelen voor de proefpersoon ondersteunen.

Proefpersonen krijgen de kans om zich in te schrijven voor dit vervolgonderzoek voor voortgezette dosering, indien beschikbare gegevens de huidige en/of toekomstige voordelen voor de proefpersoon ondersteunen. De onderzoeker zal, in overleg en in overleg met de medische monitor, beslissen over de inschrijving van elke individuele proefpersoon, evenals over de dosering van het eerste behandelde oog en de start van de behandeling van het contralaterale oog. Voortgezette behandeling van de proefpersoon in dit onderzoek is wenselijk, maar kan niet worden gegarandeerd, aangezien dit per geval zal afhangen van de risico's en voordelen van verdere behandeling, zoals besproken en overeengekomen met de Medische Monitor.

Het contralaterale oog en het eerste behandelde oog worden met een tussenpoos van 3 maanden geïnjecteerd. Het injectie-interval van 3 maanden tussen beide ogen zal de belasting voor de proefpersonen beperken, met een bezoekfrequentie van 3 maanden in de loop van het onderzoek. Dit interval tussen de ogen kan worden aangepast als de veiligheidsgegevens ondersteunend zijn, om logistieke redenen en in overleg met de medische monitor.

Hetzelfde veiligheidsbewakingsprotocol en dezelfde werkzaamheidsbeoordelingen zijn van toepassing op beide ogen.

QR-110 zal worden toegediend via intravitreale (IVT) injectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die hun deelname aan onderzoek PQ-110-001 hebben voltooid en die baat kunnen hebben bij voortgezette behandeling met QR 110, zoals beoordeeld door de onderzoeker, in overleg met de medische monitor
  • Persistentie van detecteerbare buitenste nucleaire laag (ONL) in het gebied van de macula naar de mening van de onderzoeker, zoals bepaald door OCT.
  • Duidelijke oculaire media en adequate pupilverwijding om netvliesbeeldvorming van goede kwaliteit mogelijk te maken, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Een volwassene (≥ 18 jaar) die bereid en in staat is om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname OF een minderjarige (6 tot < 18 jaar) met een ouder of wettelijke voogd die bereid en in staat is om schriftelijke toestemming te geven voor de deelname van de proefpersoon voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures , en pediatrische proefpersonen die in staat zijn om voor hun leeftijd geschikte toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Vrouwelijke proefpersonen die menarche hebben bereikt en mannelijke proefpersonen moeten ofwel echte onthouding toepassen in overeenstemming met hun geprefereerde en gebruikelijke levensstijl, of ermee instemmen aanvaardbare, zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tot 3 maanden na hun laatste dosis QR-110. Aanvaardbare anticonceptiemethoden worden in het protocol gedefinieerd. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, kunnen worden opgenomen zonder het gebruik van adequate anticonceptie, op voorwaarde dat ze voldoen aan de criteria in het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke contra-indicatie voor IVT-injectie volgens het klinische oordeel van de onderzoeker en internationale richtlijnen (Avery 2014).
  • Veiligheidsprobleem tijdens onderzoek PQ-110-001 dat de veiligheid van proefpersonen in gevaar kan brengen bij voortgezette dosering, zoals bepaald door de onderzoeker en in overleg met de medische monitor.
  • Elke oculaire of systemische ziekte of aandoening (inclusief medicatie en laboratoriumtestafwijkingen) die de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kan brengen of de beoordeling van werkzaamheid en veiligheid kan verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker en in overleg met de medische monitor.
  • Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel QR-110
Eerste behandelde oog: onderhoudsdosis om de 6 maanden, intravitreale toediening Contralateraal oog: oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis, om de 6 maanden, intravitreale toediening
Geneesmiddel: QR-110
Eerste behandelde oog: onderhoudsdosis om de 6 maanden, intravitreale toediening Contralateraal oog: oplaaddosis gevolgd door onderhoudsdosis, om de 6 maanden, intravitreale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van oculaire AE's
Tijdsspanne: 24 maanden
Frequentie van oculaire bijwerkingen (AE's)
24 maanden
Frequentie van niet-oculaire AE's
Tijdsspanne: 24 maanden
Frequentie van niet-oculaire bijwerkingen
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in BCVA in het eerste behandelde oog
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in het eerste behandelde oog
24 maanden
Verandering in score mobiliteitscursus
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in score mobiliteitscursus
24 maanden
Verandering in de laagdikte van het buitenste segment van de fotoreceptor
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in dikte van de buitenste segmentlaag van de fotoreceptor door optische coherentietomografie (OCT)
24 maanden
Verandering in OCI
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in oculomotorische instabiliteit (OCI)
24 maanden
Verander in FST Blue
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in Full-Field Stimulus Testing (FST) - blauwe stimuli
24 maanden
Verandering in FST Rood
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in Full-Field Stimulus Testing (FST) - rode stimuli
24 maanden
Verandering in VFQ-25
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in visuele functie Questionnaire-25 (VFQ-25) score (volwassen proefpersonen)
24 maanden
Wijziging CVAQ
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC)-score (pediatrische proefpersonen)
24 maanden
Verandering in PLR
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in pupillichtreflex (PLR) (latentie en amplitude)
24 maanden
Verandering in NIRAF
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in nabij-infrarood autofluorescentie (NIRAF)
24 maanden
Verandering in BCVA in behandeld contralateraal oog
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in behandeld contralateraal oog
24 maanden
Verandering in BCVA in niet-behandeld contralateraal oog
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in niet-behandeld contralateraal oog
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PQ-110-002
  • 2018-003500-40 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Oogziekten

Klinische onderzoeken op QR-110

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren