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Estudio de Ampliación al Estudio PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

9 de diciembre de 2022 actualizado por: ProQR Therapeutics

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de QR-110 en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) debido a la mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el gen CEP290

Los sujetos que completen su participación en el estudio PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) tendrán la oportunidad de inscribirse en el estudio de extensión para continuar con la dosificación si los datos disponibles respaldan los beneficios actuales y/o futuros para el sujeto. El estudio PQ-110-002 proporcionará datos de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y eficacia a largo plazo de QR-110.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos que completen su participación en el estudio PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) tendrán la oportunidad de inscribirse en el estudio de extensión para continuar con la dosificación si los datos disponibles respaldan los beneficios actuales y/o futuros para el sujeto.

Los sujetos tendrán la oportunidad de inscribirse en este estudio de extensión para continuar con la dosificación si los datos disponibles respaldan los beneficios actuales y/o futuros para el sujeto. El Investigador, en consulta y acuerdo con el Monitor Médico, decidirá sobre la inscripción de cada sujeto individual, así como sobre la dosificación del primer ojo tratado y el inicio del tratamiento del ojo contralateral. La continuación del tratamiento de los sujetos en este estudio es deseable, pero no se puede garantizar, ya que dependerá de los riesgos y beneficios del tratamiento adicional caso por caso, según lo discutido y acordado con el Monitor Médico.

El ojo contralateral y el primer ojo tratado se inyectarán con 3 meses de diferencia. El intervalo de inyección de 3 meses entre ambos ojos limitará la carga para los sujetos, con una frecuencia de visitas de 3 meses durante el curso del estudio. Este intervalo entre ojos podría adaptarse si los datos de seguridad son de apoyo, y por razones logísticas, y de acuerdo con el Monitor Médico.

El mismo protocolo de control de seguridad y las mismas evaluaciones de eficacia se aplicarán a ambos ojos.

QR-110 se administrará mediante inyección intravítrea (IVT).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que completaron su participación en el estudio PQ-110-001 y que pueden beneficiarse del tratamiento continuo con QR 110, según lo evaluado por el investigador, en consulta con el monitor médico
  • Persistencia de capa nuclear externa detectable (ONL) en el área de la mácula en opinión del Investigador, según lo determinado por OCT.
  • Medios oculares claros y dilatación pupilar adecuada para permitir imágenes retinianas de buena calidad, según lo evaluado por el investigador.
  • Un adulto (≥ 18 años) dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado para la participación O un menor (de 6 a < 18 años) con un padre o tutor legal dispuesto y capaz de dar permiso por escrito para la participación del sujeto antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio , y sujetos pediátricos capaces de proporcionar un asentimiento apropiado para su edad para participar en el estudio.
  • Las mujeres que han alcanzado la menarquia y los hombres deben practicar una verdadera abstinencia de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual, o aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables y altamente efectivos hasta 3 meses después de la última dosis de QR-110. Los métodos anticonceptivos aceptables se definen en el protocolo. Las mujeres en edad fértil pueden ser incluidas sin el uso de métodos anticonceptivos adecuados, siempre que cumplan con los criterios del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier contraindicación para la inyección de TIV según el criterio clínico del investigador y las guías internacionales (Avery 2014).
  • Problema de seguridad durante el estudio PQ-110-001 que puede comprometer la seguridad del sujeto cuando se continúa con la dosificación, según lo determine el investigador y en consulta con el monitor médico.
  • Cualquier enfermedad o condición ocular o sistémica (incluidos medicamentos y anomalías en las pruebas de laboratorio) que podría comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la evaluación de la eficacia y la seguridad, según lo determine el Investigador y en consulta con el Monitor Médico.
  • Mujer embarazada o en período de lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Medicamento QR-110
Primer ojo tratado: dosis de mantenimiento cada 6 meses, administración intravítrea Ojo contralateral: dosis de carga seguida de dosis de mantenimiento, cada 6 meses, administración intravítrea
Droga: QR-110
Primer ojo tratado: dosis de mantenimiento cada 6 meses, administración intravítrea Ojo contralateral: dosis de carga seguida de dosis de mantenimiento, cada 6 meses, administración intravítrea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de EA oculares
Periodo de tiempo: 24 meses
Frecuencia de eventos adversos oculares (EA)
24 meses
Frecuencia de EA no oculares
Periodo de tiempo: 24 meses
Frecuencia de EA no oculares
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en BCVA en el primer ojo tratado
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el primer ojo tratado
24 meses
Cambio en la puntuación del curso de movilidad
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la puntuación del curso de Movilidad
24 meses
Cambio en el espesor de la capa del segmento externo del fotorreceptor
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en el grosor de la capa del segmento externo de los fotorreceptores por tomografía de coherencia óptica (OCT)
24 meses
Cambio en OCI
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la inestabilidad oculomotora (OCI)
24 meses
Cambio en FST Azul
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la prueba de estímulo de campo completo (FST) - estímulos azules
24 meses
Cambio en FST Rojo
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la prueba de estímulo de campo completo (FST) - estímulos rojos
24 meses
Cambio en VFQ-25
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la puntuación del Cuestionario de función visual-25 (VFQ-25) (sujetos adultos)
24 meses
Cambio en CVAQ
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la puntuación del Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (sujetos pediátricos)
24 meses
Cambio en derecho de préstamo público
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en el reflejo de luz pupilar (PLR) (latencia y amplitud)
24 meses
Cambio en NIRAF
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la autofluorescencia del infrarrojo cercano (NIRAF)
24 meses
Cambio en la BCVA en el ojo contralateral tratado
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el ojo contralateral tratado
24 meses
Cambio en la BCVA en el ojo contralateral no tratado
Periodo de tiempo: 24 meses
Cambio en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el ojo contralateral no tratado
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ProQR Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

3 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

3 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PQ-110-002
  • 2018-003500-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre QR-110

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