Rozšířená studie ke studiu PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)
3. října 2024 aktualizováno: Laboratoires Thea
Otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky QR-110 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) v důsledku mutace c.2991+1655A>G (p.Cys998X) v genu CEP290
Subjekty, které dokončí účast ve studii PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), dostanou příležitost zapsat se do rozšířené studie pro pokračování v dávkování, pokud dostupné údaje podporují současné a/nebo budoucí přínosy pro subjekt.
Studie PQ-110-002 poskytne dlouhodobé údaje o bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetice (PK) a účinnosti QR-110.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Subjekty, které dokončí účast ve studii PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969), dostanou příležitost zapsat se do rozšířené studie pro pokračování v dávkování, pokud dostupné údaje podporují současné a/nebo budoucí přínosy pro subjekt.
Subjekty dostanou příležitost zapsat se do této prodloužené studie pro pokračování v dávkování, pokud dostupná data podporují současné a/nebo budoucí přínosy pro subjekt. Zkoušející po konzultaci a dohodě s lékařským monitorem rozhodne o zařazení každého jednotlivého subjektu, stejně jako o dávkování prvního ošetřeného oka a zahájení léčby kontralaterálního oka. Pokračující léčba subjektu v této studii je žádoucí, ale nelze ji zaručit, protože bude záviset na rizicích a přínosu další léčby případ od případu, jak bylo projednáno a dohodnuto s lékařským monitorem.
Kontralaterální oko a první ošetřené oko budou injikovány s odstupem 3 měsíců. Interval injekcí 3 měsíce mezi obě oči omezí zátěž pro subjekty s frekvencí návštěv 3 měsíce v průběhu studie. Tento interval mezi očima lze upravit, pokud jsou bezpečnostní údaje podpůrné, z logistických důvodů a po dohodě s lékařským monitorem.
Pro obě oči se použije stejný protokol monitorování bezpečnosti a hodnocení účinnosti.
QR-110 bude podáván intravitreální (IVT) injekcí.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, B-9000
- Ghent University Hospital and Ghent University
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které dokončily účast ve studii PQ-110-001 a které mohou mít prospěch z pokračující léčby QR 110, jak vyhodnotil zkoušející, po konzultaci s lékařským monitorem
- Přetrvávání detekovatelné vnější jaderné vrstvy (ONL) v oblasti makuly podle názoru zkoušejícího, jak bylo stanoveno OCT.
- Čiré oční médium a adekvátní dilatace zornic, aby bylo možné kvalitní zobrazení sítnice, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
- Dospělý (≥ 18 let) ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas s účastí NEBO nezletilý (6 až < 18 let) s rodičem nebo zákonným zástupcem ochotným a schopným poskytnout písemné povolení k účasti subjektu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a pediatrické subjekty schopné poskytnout souhlas s účastí ve studii odpovídající věku.
- Ženy, které dosáhly menarché, a muži musí buď praktikovat skutečnou abstinenci v souladu s jejich preferovaným a obvyklým životním stylem, nebo souhlasit s používáním přijatelných, vysoce účinných metod antikoncepce po dobu až 3 měsíců po poslední dávce QR-110. Přijatelné metody antikoncepce jsou definovány v protokolu. Ženy, které nemohou otěhotnět, mohou být zařazeny bez použití adekvátní antikoncepce, pokud splňují kritéria uvedená v protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli kontraindikace injekce IVT podle klinického úsudku zkoušejícího a mezinárodních pokynů (Avery 2014).
- Bezpečnostní problém během studie PQ-110-001, který může ohrozit bezpečnost subjektu při pokračujícím dávkování, jak určí zkoušející a po konzultaci s lékařským monitorem.
- Jakékoli oční nebo systémové onemocnění nebo stav (včetně léků a abnormalit laboratorních testů), které by mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit hodnocení účinnosti a bezpečnosti, jak určí zkoušející a po konzultaci s lékařským monitorem.
- Těhotná nebo kojící žena.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lék QR-110
První ošetřené oko: udržovací dávka každých 6 měsíců, intravitreální podání Kontralaterální oko: nasycovací dávka následovaná udržovací dávkou, každých 6 měsíců, intravitreální podání
|
První ošetřené oko: udržovací dávka každých 6 měsíců, intravitreální podání Kontralaterální oko: nasycovací dávka následovaná udržovací dávkou, každých 6 měsíců, intravitreální podání
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence očních AE
Časové okno: 24 měsíců
|
Frekvence očních nežádoucích účinků (AE)
|
24 měsíců
|
|
Frekvence neokulárních AE
Časové okno: 24 měsíců
|
Frekvence neokulárních AE
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna BCVA u prvního ošetřeného oka
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) u prvního ošetřeného oka
|
24 měsíců
|
|
Změna skóre kurzu mobility
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna skóre kurzu mobility
|
24 měsíců
|
|
Změna tloušťky vrstvy vnějšího segmentu fotoreceptoru
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna tloušťky vrstvy vnějšího segmentu fotoreceptoru pomocí optické koherentní tomografie (OCT)
|
24 měsíců
|
|
Změna v OCI
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna okulomotorické nestability (OCI)
|
24 měsíců
|
|
Změna na FST Blue
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna v Full-Field Stimulus Testing (FST) – modré podněty
|
24 měsíců
|
|
Změna na FST Red
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna v Full-Field Stimulus Testing (FST) – červené podněty
|
24 měsíců
|
|
Změna ve VFQ-25
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna skóre v dotazníku vizuální funkce-25 (VFQ-25) (dospělí subjekty)
|
24 měsíců
|
|
Změna CVAQ
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna skóre Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (pediatrické subjekty)
|
24 měsíců
|
|
Změna v PLR
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna zornicového světelného reflexu (PLR) (latence a amplituda)
|
24 měsíců
|
|
Změna v NIRAF
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna v blízké infračervené autofluorescenci (NIRAF)
|
24 měsíců
|
|
Změna BCVA u ošetřeného kontralaterálního oka
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) u ošetřeného kontralaterálního oka
|
24 měsíců
|
|
Změna BCVA u neléčeného kontralaterálního oka
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) u neléčeného kontralaterálního oka
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
3. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
3. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
12. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .