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Studio di estensione allo studio PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

9 dicembre 2022 aggiornato da: ProQR Therapeutics

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di QR-110 in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) a causa della mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290

I soggetti che completano la partecipazione allo studio PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) avranno l'opportunità di iscriversi allo studio di estensione per continuare la somministrazione se i dati disponibili supportano i benefici attuali e/o futuri per il soggetto. Lo studio PQ-110-002 fornirà dati sulla sicurezza a lungo termine, sulla tollerabilità, sulla farmacocinetica (PK) e sull'efficacia del QR-110.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti che completano la partecipazione allo studio PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) avranno l'opportunità di iscriversi allo studio di estensione per continuare la somministrazione se i dati disponibili supportano i benefici attuali e/o futuri per il soggetto.

Ai soggetti verrà data l'opportunità di iscriversi a questo studio di estensione per continuare la somministrazione se i dati disponibili supportano i benefici attuali e/o futuri per il soggetto. Lo sperimentatore, in consultazione e in accordo con il Medical Monitor, deciderà sull'arruolamento di ogni singolo soggetto, nonché sul dosaggio del primo occhio trattato e sull'inizio del trattamento dell'occhio controlaterale. Il trattamento continuato del soggetto in questo studio è auspicabile, ma non può essere garantito, poiché dipenderà dai rischi e dai benefici di ulteriori trattamenti caso per caso, come discusso e concordato con il Medical Monitor.

L'occhio controlaterale e il primo occhio trattato verranno iniettati a distanza di 3 mesi. L'intervallo di iniezione di 3 mesi tra entrambi gli occhi limiterà il carico per i soggetti, con una frequenza di visita di 3 mesi durante il corso dello studio. Questo intervallo tra gli occhi potrebbe essere adattato se i dati sulla sicurezza sono di supporto, e per ragioni logistiche, e in accordo con il Medical Monitor.

Lo stesso protocollo di monitoraggio della sicurezza e le stesse valutazioni di efficacia si applicheranno a entrambi gli occhi.

QR-110 sarà somministrato tramite iniezione intravitreale (IVT).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno completato la partecipazione allo studio PQ-110-001 e che possono trarre beneficio dal trattamento continuato con QR 110, come valutato dallo sperimentatore, in consultazione con il Medical Monitor
  • Persistenza dello strato nucleare esterno (ONL) rilevabile nell'area della macula secondo l'opinione dello sperimentatore, come determinato dall'OCT.
  • Mezzi oculari chiari e adeguata dilatazione pupillare per consentire immagini retiniche di buona qualità, come valutato dallo sperimentatore.
  • Un adulto (≥ 18 anni) disposto e in grado di fornire il consenso informato alla partecipazione OPPURE un minore (da 6 a < 18 anni) con un genitore o tutore legale disposto e in grado di fornire il permesso scritto per la partecipazione del soggetto prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio e soggetti pediatrici in grado di fornire un consenso adeguato all'età per la partecipazione allo studio.
  • I soggetti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e i soggetti di sesso maschile devono praticare una vera astinenza in conformità con il loro stile di vita preferito e abituale, oppure accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili e altamente efficaci fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di QR-110. I metodi accettabili di contraccezione sono definiti nel protocollo. Le donne in età non fertile possono essere incluse senza l'uso di un adeguato controllo delle nascite, a condizione che soddisfino i criteri del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi controindicazione all'iniezione di IVT secondo il giudizio clinico dello sperimentatore e le linee guida internazionali (Avery 2014).
  • Problema di sicurezza durante lo studio PQ-110-001 che potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto durante la somministrazione continua, come determinato dallo sperimentatore e in consultazione con il monitor medico.
  • Qualsiasi malattia o condizione oculare o sistemica (compresi i farmaci e le anomalie dei test di laboratorio) che potrebbero compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la valutazione dell'efficacia e della sicurezza, come determinato dall'investigatore e in consultazione con il monitor medico.
  • Donna incinta o che allatta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga QR-110
Primo occhio trattato: dose di mantenimento ogni 6 mesi, somministrazione intravitreale Occhio controlaterale: dose di carico seguita da dose di mantenimento, ogni 6 mesi, somministrazione intravitreale
Droga: QR-110
Primo occhio trattato: dose di mantenimento ogni 6 mesi, somministrazione intravitreale Occhio controlaterale: dose di carico seguita da dose di mantenimento, ogni 6 mesi, somministrazione intravitreale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi oculari
Lasso di tempo: 24 mesi
Frequenza degli eventi avversi oculari (EA)
24 mesi
Frequenza degli eventi avversi non oculari
Lasso di tempo: 24 mesi
Frequenza di eventi avversi non oculari
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del BCVA nel primo occhio trattato
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) nel primo occhio trattato
24 mesi
Modifica del punteggio del corso di mobilità
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica del punteggio del corso di mobilità
24 mesi
Modifica dello spessore dello strato del segmento esterno dei fotorecettori
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica dello spessore dello strato del segmento esterno dei fotorecettori mediante tomografia a coerenza ottica (OCT)
24 mesi
Modifica dell'OCI
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica dell'instabilità oculomotoria (OCI)
24 mesi
Cambio in FST Blu
Lasso di tempo: 24 mesi
Cambiamento nel Full-Field Stimulus Testing (FST) - stimoli blu
24 mesi
Cambio in FST Rosso
Lasso di tempo: 24 mesi
Cambiamento nel Full-Field Stimulus Testing (FST) - stimoli rossi
24 mesi
Modifica in VFQ-25
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica del punteggio del Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25) (soggetti adulti)
24 mesi
Modifica del CVAQ
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del punteggio del Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (soggetti pediatrici)
24 mesi
Modifica del PLR
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del riflesso pupillare alla luce (PLR) (latenza e ampiezza)
24 mesi
Cambiamento in NIRAF
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica dell'autofluorescenza nel vicino infrarosso (NIRAF)
24 mesi
Variazione della BCVA nell'occhio controlaterale trattato
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio controlaterale trattato
24 mesi
Variazione della BCVA nell'occhio controlaterale non trattato
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio controlaterale non trattato
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

3 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-110-002
  • 2018-003500-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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