Rozszerzenie badania do badania PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)
3 października 2024 zaktualizowane przez: Laboratoires Thea
Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki QR-110 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) spowodowaną mutacją c.2991+1655A>G (p.Cys998X) w genie CEP290
Pacjenci, którzy ukończyli udział w badaniu PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) będą mieli możliwość zapisania się do badania przedłużonego w celu kontynuacji dawkowania, jeśli dostępne dane potwierdzają obecne i/lub przyszłe korzyści dla uczestnika.
Badanie PQ-110-002 dostarczy długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i skuteczności QR-110.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci, którzy ukończyli udział w badaniu PQ-110-001 (EudraCT 2017-000813-22 / NCT03140969) będą mieli możliwość zapisania się do badania przedłużonego w celu kontynuacji dawkowania, jeśli dostępne dane potwierdzają obecne i/lub przyszłe korzyści dla uczestnika.
Pacjenci będą mieli możliwość zapisania się do tego rozszerzenia badania w celu kontynuacji dawkowania, jeśli dostępne dane potwierdzą obecne i/lub przyszłe korzyści dla pacjenta. Badacz w porozumieniu i porozumieniu z Monitorem Medycznym podejmie decyzję o zapisie każdego badanego z osobna, a także o dawce pierwszego leczonego oka i rozpoczęciu leczenia przeciwległego oka. Kontynuacja leczenia pacjenta w tym badaniu jest pożądana, ale nie może być zagwarantowana, ponieważ będzie zależeć od ryzyka i korzyści dalszego leczenia na podstawie indywidualnych przypadków, jak omówiono i uzgodniono z monitorem medycznym.
Wstrzyknięcie do drugiego oka i do pierwszego leczonego oka nastąpi w odstępie 3 miesięcy. Odstęp między wstrzyknięciami wynoszący 3 miesiące między obojgiem oczu ograniczy obciążenie pacjentów, z częstotliwością wizyt co 3 miesiące w trakcie badania. Ten odstęp między oczami można dostosować, jeśli dane dotyczące bezpieczeństwa są wspierające i ze względów logistycznych oraz w porozumieniu z monitorem medycznym.
Ten sam protokół monitorowania bezpieczeństwa i oceny skuteczności będą miały zastosowanie do obu oczu.
QR-110 zostanie podany we wstrzyknięciu doszklistkowym (IVT).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, B-9000
- Ghent University Hospital and Ghent University
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby, które ukończyły udział w badaniu PQ-110-001 i które mogą odnieść korzyść z kontynuacji leczenia QR 110 w ocenie Badacza w porozumieniu z Monitorem Medycznym
- Trwałość wykrywalnej zewnętrznej warstwy jądrowej (ONL) w obszarze plamki żółtej w opinii Badacza, określona przez OCT.
- Czyste media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrą jakość obrazowania siatkówki, zgodnie z oceną badacza.
- Osoba dorosła (≥ 18 lat) chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział LUB osoba niepełnoletnia (od 6 do < 18 lat) z rodzicem lub opiekunem prawnym chcąca i zdolna do udzielenia pisemnej zgody na udział uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz dzieci, które są w stanie wyrazić odpowiednią do wieku zgodę na udział w badaniu.
- Kobiety, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, oraz mężczyźni muszą albo praktykować prawdziwą abstynencję zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia, albo zgodzić się na stosowanie akceptowalnych, wysoce skutecznych metod antykoncepcji przez okres do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki QR-110. Dopuszczalne metody antykoncepcji określa protokół. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, mogą zostać włączone bez stosowania odpowiedniej antykoncepcji, pod warunkiem, że spełniają kryteria określone w protokole.
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie przeciwwskazania do iniekcji IVT zgodnie z oceną kliniczną Badacza i międzynarodowymi wytycznymi (Avery 2014).
- Kwestia bezpieczeństwa podczas badania PQ-110-001, która może zagrozić bezpieczeństwu uczestników podczas dalszego dawkowania, zgodnie z ustaleniami Badacza i po konsultacji z Monitorem Medycznym.
- Jakakolwiek choroba lub stan oczny lub ogólnoustrojowy (w tym przyjmowanie leków i nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych), które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub zakłócić ocenę skuteczności i bezpieczeństwa, zgodnie z ustaleniami Badacza i po konsultacji z Monitorem medycznym.
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lek QR-110
Pierwsze leczone oko: dawka podtrzymująca co 6 miesięcy, podanie do ciała szklistego Oko przeciwstronne: dawka nasycająca, a następnie dawka podtrzymująca, co 6 miesięcy, podanie do ciała szklistego
|
Pierwsze leczone oko: dawka podtrzymująca co 6 miesięcy, podanie do ciała szklistego Oko przeciwstronne: dawka nasycająca, a następnie dawka podtrzymująca, co 6 miesięcy, podanie do ciała szklistego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość AE ocznych
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Częstość zdarzeń niepożądanych ze strony oka (AE)
|
24 miesiące
|
|
Częstość AE niezwiązanych z oczami
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Częstość AE niezwiązanych z oczami
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana BCVA w pierwszym leczonym oku
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w pierwszym leczonym oku
|
24 miesiące
|
|
Zmiana wyniku kursu mobilności
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana wyniku kursu mobilności
|
24 miesiące
|
|
Zmiana grubości warstwy zewnętrznego segmentu fotoreceptora
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana grubości warstwy zewnętrznego segmentu fotoreceptora za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w OCI
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana niestabilności okoruchowej (OCI)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w kolorze FST Blue
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana w teście bodźców w pełnym polu (FST) - niebieskie bodźce
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w FST Red
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana w teście bodźców w pełnym polu (FST) - czerwone bodźce
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w VFQ-25
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana wyniku Kwestionariusza Funkcji Wzrokowych-25 (VFQ-25) (osoby dorosłe)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w CVAQ
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana wyniku Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) (dzieci)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w PLR
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana odruchu źrenicowego na światło (PLR) (opóźnienie i amplituda)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w NIRAF
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana autofluorescencji w bliskiej podczerwieni (NIRAF)
|
24 miesiące
|
|
Zmiana BCVA w leczonym oku kontralateralnym
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w leczonym oku kontralateralnym
|
24 miesiące
|
|
Zmiana BCVA w nieleczonym oku kontralateralnym
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w nieleczonym oku kontralateralnym
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 października 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 października 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PQ-110-002
- 2018-003500-40 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .