Utvidelsesstudie til studie PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersoner som fullførte deltakelsen i studien PQ-110-001 og som kan ha nytte av fortsatt behandling med QR 110, vurdert av etterforskeren, i samråd med Medical Monitor
• Persistens av detekterbart ytre kjernelag (ONL) i området av makulaen etter etterforskerens oppfatning, bestemt av OCT.
• Klare okulære medier og tilstrekkelig pupilledilasjon for å tillate netthinneavbildning av god kvalitet, vurdert av etterforskeren.
• En voksen (≥ 18 år) som er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse ELLER en mindreårig (6 til < 18 år) med en forelder eller verge som er villig og i stand til å gi skriftlig tillatelse til forsøkspersonens deltakelse før noen studierelaterte prosedyrer utføres , og pediatriske fag som kan gi alderssvarende samtykke for studiedeltakelse.
• Kvinnelige forsøkspersoner som har nådd menarche og mannlige forsøkspersoner må enten praktisere ekte avholdenhet i samsvar med deres foretrukne og vanlige livsstil, eller samtykke i å bruke akseptable, svært effektive prevensjonsmetoder i opptil 3 måneder etter siste dose QR-110. Akseptable prevensjonsmetoder er definert i protokollen. Kvinner i ikke-fertil alder kan inkluderes uten bruk av adekvat prevensjon, forutsatt at de oppfyller kriteriene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver kontraindikasjon for IVT-injeksjon i henhold til etterforskerens kliniske vurdering og internasjonale retningslinjer (Avery 2014).
• Sikkerhetsproblem under studie PQ-110-001 som kan kompromittere pasientsikkerheten ved fortsatt dosering, som bestemt av etterforskeren og i samråd med medisinsk monitor.
• Enhver okulær eller systemisk sykdom eller tilstand (inkludert medisiner og unormale laboratorieprøver) som kan kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre vurderingen av effekt og sikkerhet, som bestemt av etterforskeren og i samråd med den medisinske monitoren.
• Gravid eller ammende kvinne.