ファブリー病におけるミガラスタットの研究 (GALAFAB)
2023年5月30日 更新者：Manchester University NHS Foundation Trust
ファブリー病における心血管の構造と機能に対するミガラスタットの影響を調査する前向き観察研究
ファブリー病は、複数の臓器系にスフィンゴ脂質が広範囲に沈着することを特徴とするまれな代謝疾患です。
心臓の関与は一般的であり、患者の 50% に発生し、主要な死因となっています。
それにもかかわらず、ファブリー病の心臓および血管 (心血管系) の症状はまだ十分に解明されておらず、どの患者が治療の恩恵を受けるか、いつ治療を開始すべきかは不明のままです。
ミガラスタットはファブリー病の治療にますます使用されていますが、心血管系に対するミガラスタットの影響はよくわかっていません。
心臓と血管の構造と機能に対するミガラスタットの影響の詳細な評価が緊急に必要です。
この観察研究では、最先端の非侵襲的調査を使用して、ファブリー病の心血管症状とミガラスタットの効果をより深く理解することができます。
どの患者がミガラスタットにより効果的に反応するかについての洞察を提供し、治療の個別化、治療開始のタイミングの最適化、およびより費用対効果の高いケアを促進します。
調査の概要
詳細な説明
これは、日常ケアの一環としてミガラスタットを開始した患者の前向き縦断観察研究です。 参加者は外来診療所から募集され、治療を開始する前と治療の12か月後に多くの調査を受けます。
調査には、症状と臨床的特徴の詳細な評価、血液検査、心エコー検査、詳細な心臓 MRI スキャン、心拍リズムのモニタリング、運動能力の評価が含まれます。
パラメーターは、ベースラインと 12 か月で評価されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
21
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M139LT
- Manchester University Foundation Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
ルーチンケアの一環としてミガラスタットを開始するファブリー病患者。
説明
包含基準:
ファブリー病確定 16歳以上 ミガラスタットによる臨床治療開始
除外基準:
心臓MRIの禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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インデックス付き左心室質量 (グラム/m2)
時間枠：12ヶ月
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心臓 MRI を使用して評価された、体表面積に指標付けされた LV 質量。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースラインから 12 か月までの、心臓 MRI を使用して測定された BSA インデックス付き LV ボリュームの変化 (mls/m2)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心臓 MRI を使用して測定された左室駆出率の変更 (%)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心臓 MRI を使用して測定した心筋細胞外容積の変化 (%)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心臓 MRI を使用して測定された心筋組織の T1 および T2 時間の変化 (ミリ秒)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心エコー検査を使用して測定された肺動脈収縮期圧の変化 (mmHg)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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心臓 MRI スペクトロスコピーを使用して測定された心筋の PCR/ATP 比の変化 (比)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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外来心臓モニタリングを使用して測定された、24 時間の余分な心拍数の変化。 （番号）
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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運動能力の変化 - 6 分間の歩行テスト (メートル)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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20. SF-36 スコアの変化を使用して測定された健康状態 (生活の質) の変化。 （スコア）
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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Lyso-GB3 血液検査値の変化 (nmol/L)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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トロポニン血液検査値の変化 (ng/L)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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NT pro BNP 血液検査値の変化 (pg/L)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月16日
一次修了 (推定)
2023年12月31日
研究の完了 (推定)
2023年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月13日
最初の投稿 (実際)
2019年5月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月30日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B00544
- 19/NW/0099 (その他の識別子：REC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
IPD を他の研究者と共有する予定はありません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。