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Eine Studie über Migalastat bei Morbus Fabry (GALAFAB)

30. Mai 2023 aktualisiert von: Manchester University NHS Foundation Trust

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Untersuchung der Auswirkungen von Migalastat auf die kardiovaskuläre Struktur und Funktion bei Morbus Fabry

Morbus Fabry ist eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch die weit verbreitete Ablagerung von Sphingolipiden in mehreren Organsystemen gekennzeichnet ist. Eine Herzbeteiligung ist häufig, tritt bei fünfzig Prozent der Patienten auf und ist die Haupttodesursache. Trotzdem sind Herz- und Blutgefäßmanifestationen (Herz-Kreislauf-System) von Morbus Fabry noch unzureichend charakterisiert, und es bleibt unklar, welche Patienten von einer Therapie profitieren oder wann eine Therapie eingeleitet werden sollte. Migalastat wird zunehmend zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt, die Auswirkungen von Migalastat auf das Herz-Kreislauf-System sind jedoch kaum bekannt. Eine detaillierte Bewertung der Auswirkungen von Migalastat auf die Struktur und Funktion von Herz und Blutgefäßen ist dringend erforderlich. Diese Beobachtungsstudie wird modernste, nicht-invasive Untersuchungen verwenden, um ein besseres Verständnis der kardiovaskulären Manifestationen von Morbus Fabry und der Wirkung von Migalastat zu ermöglichen. Es wird Aufschluss darüber geben, welche Patienten effektiver auf Migalastat ansprechen, was wiederum die Personalisierung der Therapie, die Optimierung des Zeitpunkts des Therapiebeginns und eine kostengünstigere Versorgung erleichtern wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Längsschnitt-Beobachtungsstudie an Patienten, die Migalastat im Rahmen der Routinebehandlung begonnen haben. Die Teilnehmer werden aus ambulanten Kliniken rekrutiert und haben eine Reihe von Untersuchungen vor Beginn der Therapie und nach zwölf Monaten Therapie.

Die Untersuchungen umfassen eine detaillierte Beurteilung der Symptome und klinischen Merkmale, Bluttests, Echokardiographie, detaillierte Herz-MRT-Scans, Herzrhythmusüberwachung und Beurteilung der körperlichen Leistungsfähigkeit.

Die Parameter werden zu Studienbeginn und nach zwölf Monaten bewertet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139LT
        • Manchester University Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Morbus Fabry, die mit Migalastat im Rahmen der Routinebehandlung beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Bestätigter Morbus Fabry Alter 16 oder älter Beginn der klinischen Behandlung mit Migalastat

Ausschlusskriterien:

Kontraindikation für Herz-MRT

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Indexierte linksventrikuläre Masse (Gramm/m2)
Zeitfenster: 12 Monate
LV-Masse, indiziert auf die Körperoberfläche, beurteilt mittels kardialer MRT.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der BSA-indizierten LV-Volumina, gemessen mit kardialer MRT, vom Ausgangswert bis 12 Monate (ml/m2)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der LV-Ejektionsfraktion, gemessen mit kardialer MRT (%)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung des myokardialen extrazellulären Volumens, gemessen mit kardialer MRT (%)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der T1- und T2-Zeiten des Myokardgewebes, gemessen mit kardialer MRT (ms)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung des systolischen Drucks der Pulmonalarterie, gemessen mittels Echokardiographie (mmHg)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung des myokardialen PCr/ATP-Verhältnisses, gemessen mittels kardialer MRT-Spektroskopie (Verhältnis)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung der Anzahl zusätzlicher Herzschläge innerhalb von 24 Stunden, gemessen mit ambulanter Herzüberwachung. (Nummer)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der körperlichen Leistungsfähigkeit – Sechs-Minuten-Gehtest (Meter)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
20. Veränderung des Gesundheitszustands (Lebensqualität), gemessen anhand der Veränderung des SF-36-Scores. (Punktzahl)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung der Lyso-GB3-Bluttestwerte (nmol/l)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der Troponin-Bluttestwerte (ng/l)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der NT pro BNP-Bluttestwerte (pg/l)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Mitarbeiter

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Mai 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B00544
  • 19/NW/0099 (Andere Kennung: REC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, IPD mit anderen Forschern zu teilen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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