파브리병에서의 Migalastat 연구 (GALAFAB)
2023년 5월 30일 업데이트: Manchester University NHS Foundation Trust
파브리병에서 Migalastat가 심혈관 구조 및 기능에 미치는 영향을 조사하는 전향적 관찰 연구
파브리병은 여러 장기 시스템에 스핑고지질이 광범위하게 침착되는 것이 특징인 희귀 대사 질환입니다.
심장 침범은 일반적이며 환자의 50%에서 발생하며 사망의 주요 원인입니다.
그럼에도 불구하고, 파브리병의 심장 및 혈관(심혈관계) 증상은 특성이 잘 규명되지 않았으며 어떤 환자가 치료로부터 혜택을 받는지 또는 치료를 언제 시작해야 하는지 불분명합니다.
미갈라스타트는 파브리병 치료에 점점 더 많이 사용되고 있지만 미갈라스타트가 심혈관계에 미치는 영향은 잘 알려져 있지 않습니다.
Migalastat가 심장 및 혈관 구조와 기능에 미치는 영향에 대한 상세한 평가가 시급히 필요합니다.
이 관찰 연구는 파브리병의 심혈관 징후와 미갈라스타트의 효과에 대한 더 많은 이해를 제공하기 위해 최첨단 비침습적 조사를 사용할 것입니다.
어떤 환자가 Migalastat에 더 효과적으로 반응하는지에 대한 통찰력을 제공하여 치료의 개인화, 치료 시작 시기의 최적화 및 보다 비용 효율적인 치료를 촉진할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 일상적인 치료의 일부로 Migalastat를 시작한 환자에 대한 전향적 종단 관찰 연구입니다. 참가자는 외래 진료소에서 모집되며 치료를 시작하기 전과 치료 12개월 후에 여러 가지 조사를 받게 됩니다.
조사에는 증상 및 임상 특징에 대한 상세한 평가, 혈액 검사, 심초음파, 상세한 심장 MRI 스캔, 심장 박동 모니터링 및 운동 능력 평가가 포함됩니다.
매개변수는 기준선과 12개월에 평가됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
21
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Manchester, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국, M139LT
- Manchester University Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
일상적인 치료의 일환으로 미갈라스타트를 시작하는 파브리병 환자.
설명
포함 기준:
파브리병 확진 16세 이상 미갈라스타트 임상치료 시작
제외 기준:
심장 MRI에 대한 금기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인덱스 좌심실 질량(그램/m2)
기간: 12 개월
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체표면적으로 지수화된 좌심실 질량은 심장 MRI를 사용하여 평가되었습니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 12개월까지 심장 MRI를 사용하여 측정한 BSA 지수 좌심실 용적의 변화(mls/m2)
기간: 12 개월
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12 개월
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심장 MRI를 사용하여 측정한 좌심실 박출률 변경(%)
기간: 12 개월
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12 개월
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심장 MRI를 사용하여 측정한 심근 세포외 부피의 변화(%)
기간: 12 개월
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12 개월
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심장 MRI를 사용하여 측정한 심근 조직 T1 및 T2 시간의 변화(ms)
기간: 12 개월
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12 개월
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심초음파(mmHg)를 사용하여 측정한 폐동맥 수축기 혈압의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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심장 MRI 분광법을 사용하여 측정한 심근 PCr/ATP 비율의 변화(비율)
기간: 12 개월
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12 개월
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보행 심장 모니터링을 사용하여 측정한 24시간 동안 추가 심장 박동 수의 변화. (숫자)
기간: 12 개월
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12 개월
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운동 능력의 변화 - 6분 보행 검사(미터)
기간: 12 개월
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12 개월
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20. SF-36 점수의 변화를 사용하여 측정한 건강 상태(삶의 질)의 변화. (점수)
기간: 12 개월
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12 개월
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Lyso-GB3 혈액 검사 수준의 변화(nmol/L)
기간: 12 개월
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12 개월
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트로포닌 혈액 검사 수치의 변화(ng/L)
기간: 12 개월
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12 개월
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NT pro BNP 혈액 검사 수치의 변화(pg/L)
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 16일
기본 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 13일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B00544
- 19/NW/0099 (기타 식별자: REC)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD를 다른 연구자와 공유할 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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