Исследование мигаластата при болезни Фабри (GALAFAB)
30 мая 2023 г. обновлено: Manchester University NHS Foundation Trust
Проспективное обсервационное исследование влияния мигаластата на сердечно-сосудистую структуру и функцию при болезни Фабри
Болезнь Фабри — редкое метаболическое заболевание, характеризующееся обширным отложением сфинголипидов во многих системах органов.
Вовлечение сердца является распространенным явлением, встречается у пятидесяти процентов пациентов и является основной причиной смерти.
Несмотря на это, проявления болезни Фабри со стороны сердца и кровеносных сосудов (сердечно-сосудистой системы) остаются плохо охарактеризованными, и остается неясным, какие пациенты получают пользу от терапии или когда ее следует начинать.
Мигаластат все чаще используется для лечения болезни Фабри, однако влияние Мигаластата на сердечно-сосудистую систему изучено недостаточно.
Срочно необходима детальная оценка воздействия Мигаластата на структуру и функцию сердца и кровеносных сосудов.
В этом обсервационном исследовании будут использоваться самые современные неинвазивные исследования, чтобы обеспечить лучшее понимание сердечно-сосудистых проявлений болезни Фабри и эффектов Мигаластата.
Это даст представление о том, какие пациенты более эффективно реагируют на Мигаластат, что, в свою очередь, облегчит персонализацию терапии, оптимизацию сроков начала терапии и более экономически эффективное лечение.
Обзор исследования
Подробное описание
Это проспективное лонгитюдное обсервационное исследование пациентов, начавших прием Мигаластата в рамках обычной терапии. Участники будут набраны из амбулаторных клиник и пройдут ряд исследований до начала терапии и после двенадцати месяцев терапии.
Исследования будут включать подробную оценку симптомов и клинических признаков, анализы крови, эхокардиографию, подробные МРТ сердца, мониторинг сердечного ритма и оценку переносимости физической нагрузки.
Параметры будут оцениваться на исходном уровне и через двенадцать месяцев.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
21
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
Manchester, Соединенное Королевство, M139LT
- Manchester University Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с болезнью Фабри, получающие Мигаластат в рамках плановой терапии.
Описание
Критерии включения:
Подтвержденная болезнь Фабри Возраст 16 лет и старше Начало клинического лечения Мигаластатом
Критерий исключения:
Противопоказания к МРТ сердца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Индексированная масса левого желудочка (грамм/м2)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Масса ЛЖ, индексированная по площади поверхности тела, оцененная с помощью МРТ сердца.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение индексированных по BSA объемов ЛЖ, измеренных с помощью МРТ сердца, от исходного уровня до 12 месяцев (мл/м2)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение фракции выброса ЛЖ, измеренное с помощью МРТ сердца (%)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение внеклеточного объема миокарда, измеренное с помощью МРТ сердца (%)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение в ткани миокарда во времени T1 и T2, измеренное с помощью МРТ сердца (мс)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение систолического давления в легочной артерии, измеренное с помощью эхокардиографии (мм рт.ст.)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение отношения ПКр/АТФ в миокарде, измеренное с помощью МРТ-спектроскопии сердца (соотношение)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение количества дополнительных сердечных сокращений за 24-часовой период, измеренное с помощью амбулаторного мониторинга сердца. (число)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение способности к физической нагрузке - тест шестиминутной ходьбы (метры)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
20. Изменение состояния здоровья (качества жизни), измеренное с помощью оценки по шкале SF-36. (счет)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение уровня Lyso-GB3 в крови (нмоль/л)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение уровня тропонина в крови (нг/л)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Изменение уровня NT pro BNP в крови (пг/л)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 мая 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 мая 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 мая 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- B00544
- 19/NW/0099 (Другой идентификатор: REC)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Мы не планируем делиться IPD с другими исследователями.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .