Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Migalastat w chorobie Fabry'ego (GALAFAB)

30 maja 2023 zaktualizowane przez: Manchester University NHS Foundation Trust

Prospektywne badanie obserwacyjne oceniające wpływ migalastatu na strukturę i funkcję układu sercowo-naczyniowego w chorobie Fabry'ego

Choroba Fabry'ego jest rzadką chorobą metaboliczną charakteryzującą się rozległym odkładaniem się sfingolipidów w wielu układach narządów. Zajęcie serca jest powszechne, występuje u 50% pacjentów i jest główną przyczyną zgonów. Mimo to objawy choroby Fabry'ego w sercu i naczyniach krwionośnych (układu sercowo-naczyniowego) pozostają słabo scharakteryzowane i pozostaje niejasne, którzy pacjenci odnoszą korzyści z terapii lub kiedy należy rozpocząć terapię. Migalastat jest coraz częściej stosowany w leczeniu choroby Fabry'ego, jednak wpływ Migalastat na układ sercowo-naczyniowy jest słabo poznany. Pilnie potrzebna jest szczegółowa ocena wpływu Migalastatu na strukturę i funkcję serca i naczyń krwionośnych. W tym badaniu obserwacyjnym zostaną wykorzystane najnowocześniejsze, nieinwazyjne badania, aby lepiej zrozumieć objawy sercowo-naczyniowe choroby Fabry'ego i skutki działania Migalastat. Zapewni wgląd w to, którzy pacjenci lepiej reagują na Migalastat, co z kolei ułatwi personalizację terapii, optymalizację czasu rozpoczęcia terapii i bardziej efektywną kosztowo opiekę.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne podłużne badanie obserwacyjne pacjentów rozpoczynających leczenie migalastatem w ramach rutynowej opieki. Uczestnicy będą rekrutowani z przychodni i przechodzą szereg badań przed rozpoczęciem terapii oraz po dwunastu miesiącach terapii.

Badania będą obejmować szczegółową ocenę objawów i cech klinicznych, badania krwi, echokardiografię, szczegółowe skany MRI serca, monitorowanie rytmu serca i ocenę wydolności wysiłkowej.

Parametry zostaną ocenione na początku badania i po dwunastu miesiącach.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139LT
        • Manchester University Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Fabry'ego rozpoczynający leczenie Migalastatem w ramach rutynowej opieki.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Potwierdzona choroba Fabry'ego Wiek 16 lat lub starszy Rozpoczęcie leczenia klinicznego migalastatem

Kryteria wyłączenia:

Przeciwwskazanie do MRI serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Indeksowana masa lewej komory (gramy/m2)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Masa LV, indeksowana do powierzchni ciała, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana objętości lewej komory indeksowanej BSA, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego serca, od wartości wyjściowych do 12 miesięcy (ml/m2)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana frakcji wyrzutowej LV, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca (%)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana objętości pozakomórkowej mięśnia sercowego mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca (%)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w tkance mięśnia sercowego Czasy T1 i T2 mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca (ms)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana ciśnienia skurczowego w tętnicy płucnej mierzona za pomocą echokardiografii (mmHg)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana stosunku PCr/ATP mięśnia sercowego, mierzona za pomocą spektroskopii MRI serca (stosunek)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana liczby dodatkowych uderzeń serca w ciągu 24 godzin, mierzona za pomocą ambulatoryjnego monitorowania pracy serca. (numer)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana wydolności wysiłkowej — sześciominutowy test marszu (metry)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
20. Zmiana stanu zdrowia (jakości życia), mierzona zmianą w skali SF-36. (wynik)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana poziomu Lyso-GB3 we krwi (nmol/l)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana poziomu troponiny we krwi (ng/l)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana poziomu NT pro BNP we krwi (pg/l)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Współpracownicy

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B00544
  • 19/NW/0099 (Inny identyfikator: REC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma planów udostępniania IChP innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj