Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Migalastat bij de ziekte van Fabry (GALAFAB)

30 mei 2023 bijgewerkt door: Manchester University NHS Foundation Trust

Een prospectief observationeel onderzoek naar de impact van Migalastat op de cardiovasculaire structuur en functie bij de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry is een zeldzame metabole aandoening die wordt gekenmerkt door de wijdverspreide afzetting van sfingolipiden in meerdere orgaansystemen. Betrokkenheid van het hart komt vaak voor, het komt voor bij vijftig procent van de patiënten en het is de belangrijkste doodsoorzaak. Desondanks blijven hart- en bloedvaten (cardiovasculair systeem) manifestaties van de ziekte van Fabry slecht gekarakteriseerd, en het blijft onduidelijk welke patiënten baat hebben bij therapie, of wanneer therapie moet worden gestart. Migalastat wordt steeds vaker gebruikt om de ziekte van Fabry te behandelen, maar de impact van Migalastat op het cardiovasculaire systeem is slecht bekend. Er is dringend behoefte aan een gedetailleerde beoordeling van de impact van Migalastat op de structuur en functie van hart en bloedvaten. Deze observationele studie zal state-of-the-art, niet-invasieve onderzoeken gebruiken om meer inzicht te krijgen in de cardiovasculaire manifestaties van de ziekte van Fabry en de effecten van Migalastat. Het zal inzicht geven in welke patiënten effectiever reageren op Migalastat, wat op zijn beurt personalisatie van therapie, optimalisatie van de timing van therapie-initiatie en kosteneffectievere zorg mogelijk maakt.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve longitudinale observationele studie van patiënten die met Migalastat starten als onderdeel van routinematige zorg. Deelnemers worden geworven vanuit poliklinieken en ondergaan een aantal onderzoeken voor aanvang van de therapie en na twaalf maanden therapie.

Onderzoeken omvatten een gedetailleerde beoordeling van symptomen en klinische kenmerken, bloedonderzoek, echocardiografie, gedetailleerde cardiale MRI-scans, hartritmebewaking en beoordeling van het inspanningsvermogen.

De parameters zullen bij aanvang en na twaalf maanden worden beoordeeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

21

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139LT
        • Manchester University Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de ziekte van Fabry die met Migalastat beginnen als onderdeel van de routinezorg.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bevestigde ziekte van Fabry 16 jaar of ouder Beginnen met klinische behandeling met Migalastat

Uitsluitingscriteria:

Contra-indicatie voor cardiale MRI

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geïndexeerde linkerventrikelmassa (gram/m2)
Tijdsspanne: 12 maanden
LV-massa, geïndexeerd naar lichaamsoppervlak, beoordeeld met cardiale MRI.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in BSA-geïndexeerde LV-volumes gemeten met cardiale MRI, vanaf baseline tot 12 maanden (mls/m2)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering LV ejectiefractie, gemeten met cardiale MRI (%)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in extracellulair myocardvolume, gemeten met cardiale MRI (%)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in myocardweefsel T1- en T2-tijden gemeten met cardiale MRI (ms)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in systolische druk van de longslagader, gemeten met behulp van echocardiografie (mmHg)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in myocardiale PCr/ATP-ratio, gemeten met cardiale MRI-spectroscopie (ratio)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in het aantal extra hartslagen in een periode van 24 uur, gemeten met behulp van ambulante hartbewaking. (nummer)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in inspanningsvermogen - Looptest van zes minuten (meter)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
20. Verandering in gezondheidstoestand (kwaliteit van leven), gemeten aan de hand van verandering in SF-36-score. (score)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in bloedtestwaarden van Lyso-GB3 (nmol/L)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in bloedtestwaarden voor troponine (ng/l)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in NT pro BNP-bloedtestwaarden (pg/L)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Medewerkers

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 mei 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B00544
  • 19/NW/0099 (Andere identificatie: REC)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er is geen plan om IPD met andere onderzoekers te delen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Migalastaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren