Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Migalastat i Fabrys sygdom (GALAFAB)

30. maj 2023 opdateret af: Manchester University NHS Foundation Trust

En prospektiv observationsundersøgelse, der undersøger virkningen af ​​Migalastat på kardiovaskulær struktur og funktion ved Fabrys sygdom

Fabrys sygdom er en sjælden metabolisk tilstand karakteriseret ved den udbredte aflejring af sphingolipider i flere organsystemer. Hjertepåvirkning er almindelig, det forekommer hos halvtreds procent af patienterne, og det er den hyppigste dødsårsag. På trods af dette forbliver manifestationer af Fabrys sygdom i hjerte og blodkar (kardiovaskulært system) dårligt karakteriseret, og det er fortsat uklart, hvilke patienter der har gavn af behandlingen, eller hvornår behandlingen skal påbegyndes. Migalastat bruges i stigende grad til at behandle fabry-sygdomme, men virkningen af ​​Migalastat på det kardiovaskulære system er dårligt forstået. Der er et presserende behov for en detaljeret vurdering af Migalastats indvirkning på hjerte- og blodkarstruktur og funktion. Dette observationsstudie vil bruge state of the art, ikke-invasive undersøgelser til at give større forståelse af de kardiovaskulære manifestationer af Fabrys sygdom og virkningerne af Migalastat. Det vil give indsigt i, hvilke patienter der reagerer mere effektivt på Migalastat, hvilket igen vil lette personalisering af terapi, optimering af tidspunktet for terapistart og mere omkostningseffektiv behandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv longitudinel observationsundersøgelse af patienter, der starter Migalastat som en del af rutinepleje. Deltagerne vil blive rekrutteret fra ambulatorier og skal have en række undersøgelser før terapistart og efter 12 måneders terapi.

Undersøgelser vil omfatte en detaljeret vurdering af symptomer og kliniske træk, blodprøver, ekkokardiografi, detaljerede hjerte-MR-scanninger, hjerterytmeovervågning og vurdering af træningskapacitet.

Parametre vil blive vurderet ved baseline og efter 12 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139LT
        • Manchester University Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Fabrys sygdom, der påbegynder Migalastat som en del af rutinepleje.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Bekræftet Fabrys sygdom 16 år eller derover Begynder klinisk behandling med Migalastat

Ekskluderingskriterier:

Kontraindikation til hjerte-MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indekseret venstre ventrikelmasse (gram/m2)
Tidsramme: 12 måneder
LV-masse, indekseret til kropsoverfladeareal, vurderet ved hjælp af hjerte-MRI.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i BSA-indekserede LV-volumener målt ved hjælp af hjerte-MRI, fra baseline til 12 måneder (mls/m2)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Skift LV ejektionsfraktion, målt ved hjælp af hjerte-MRI (%)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i myokardie ekstracellulært volumen, målt ved hjælp af hjerte-MRI (%)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i myokardievæv T1 og T2 gange målt ved hjælp af hjerte-MRI (ms)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i pulmonal arterie systolisk tryk, målt ved hjælp af ekkokardiografi (mmHg)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i myokardie PCr/ATP-forhold, målt ved hjælp af hjerte-MR-spektroskopi (forhold)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i antallet af ekstra hjerteslag i en 24 timers periode, målt ved hjælp af ambulatorisk hjertemonitorering. (nummer)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i træningskapacitet - Seks minutters gangtest (meter)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
20. Ændring i sundhedstilstand (livskvalitet), målt ved hjælp af ændring i SF-36 score. (score)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i Lyso-GB3 blodprøveniveauer (nmol/L)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i Troponin-blodprøveniveauer (ng/L)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i NT pro BNP blodprøveniveauer (pg/L)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Northern Care Alliance NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2023

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B00544
  • 19/NW/0099 (Anden identifikator: REC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at dele IPD med andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Migalastat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner