多系統萎縮症の被験者におけるBHV-3241の研究 (M-STAR)
2023年9月6日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
多系統萎縮症の被験者における BHV-3241 の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験 (M-STAR 試験)
この研究の目的は、多系統萎縮症の被験者におけるBHV-3241とプラセボの有効性を比較することです
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
421
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、80013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC San Diego Department of Neurosciences
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center / Neurological Services
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Palo Alto、California、アメリカ、84127
- Stanford University
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San Francisco、California、アメリカ、95158
- UCSF Memory and Aging Center
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
- Lahey Hospital & Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Quest Research Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center, Neurological Institute
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Pennsylvania State University Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Kerwin Research Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98122
- Swedish Medical Center
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE4 5PL
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
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Salerno、イタリア、84100
- A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Milan
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Milano、Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Innsbruck、オーストリア、06020
- University Clinic Innsbruck
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Vienna
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Wien、Vienna、オーストリア、1080
- Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
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Bochum、ドイツ、44791
- St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
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Bonn、ドイツ、53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
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Dusseldorf、ドイツ、40225
- University Hospital Duesseldorf
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Hannover、ドイツ、30625
- CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kassel、ドイツ、34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
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Kiel、ドイツ、24105
- Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
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Marburg、ドイツ、35043
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
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Muenster、ドイツ、48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Sachsen
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Leipzig、Sachsen、ドイツ、04103
- University Hospital of Liepzig
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Bordeaux、フランス、33076
- CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
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Marseille Cedex 5、フランス、13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Rennes、フランス、35033
- Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
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Strasbourg、フランス、67098
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
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Toulouse cedex 9、フランス、31059
- CHU Purpan
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- いずれかのサブタイプ（MSA-PまたはMSA-C）のMSAを有する被験者を含む、コンセンサス臨床基準（Gilman et al 2008）によるMSAの可能性または可能性の診断。
- 少なくとも 10 歩を踏む能力として定義される、他の人の助けなしで移動することができます。 補助具（歩行器や杖など）の使用は許可されています。
- -治験責任医師が判断した、スクリーニング時に少なくとも3年の予想生存期間。
除外基準:
- -治験責任医師が判断した場合、治験の指示に従う被験者の能力を妨げる、被験者を容認できないリスクにさらす、および/または治験からの安全性または有効性のデータの解釈を混乱させる状態。
- MSA以外の神経疾患の診断。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴェルディペルスタット
参加者は、ベルディパースタット 300 mg 錠剤を 1 日 1 回 1 週間経口投与され、続いて 300 mg を 1 週間 1 日 2 回、その後二重盲検相の残りの 46 週間は 1 日 2 回 600 mg を投与されました。 二重盲検段階を完了した参加者には、非盲検延長（OLE）段階に登録し、ベルディパースタット 600 mg を 1 日 2 回、48 週間継続する機会が提供されました。 |
300mg 2 経口錠剤、1 日 2 回
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、verdiperstat と組み合わせたプラセボを 48 週間投与されました。
二重盲検段階を完了した参加者には、ベルディパースタット 600 mg 錠を 1 日 2 回、48 週間経口投与する OLE 段階に登録する機会が提供されました。
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一致するプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48 週目の修正 UMSARS スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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UMSARS - 臨床医が評価するスケールは、パート I (歴史的検討)、パート II (運動機能検査)、パート III (自律神経検査)、パート IV (世界的障害スケール) の 4 つの部分で構成されます。
修正された UMSARS は、オリジナルの UMSARS パート I およびパート II の 9 項目のサブセットで構成されています。
反応は、0 ～ 3 の範囲の 4 点スケールで測定されます。0 = 障害なし/軽度の障害、1 = 中等度の障害、2 = 重度の障害、3 = 完全な障害です。
修正された UMSARS スコアの合計は、これら 9 項目の合計であり、スコアの範囲は 0 ～ 27 です。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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治療中に出現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを患った参加者の数
時間枠：最大100週間
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有害事象（AE）は、治験（医薬品）製品を投与された参加者または臨床調査参加者における新たな好ましくない医学的発生または既存の病状の悪化として定義され、必ずしもこの治療法と因果関係を有するわけではありません。
重篤な AE (SAE) は、任意の用量で以下の基準のいずれかを満たした事象として定義されます。生命を脅かす;入院患者の入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。研究薬を投与された参加者の子孫の先天異常/先天異常。死亡に至らなかった、生命を脅かした、または入院を必要としたその他の重要な医療事故、または適切な医学的判断に基づいて、参加者に危険を及ぼし、他の重篤な症状を防ぐために医学的または外科的介入が必要となった可能性がある。結果。
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最大100週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週目の臨床全体的改善印象（CGI-I）スコア
時間枠：48週目
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CGI-I は、特定の時点からの参加者の臨床状態の変化を測定する臨床医評価の尺度です。
スコアは 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 ポイント スケールで採点され、スコア 4 は変化がないことを示します。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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48週目
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48週目の多系統萎縮症の生活の質（MSA-QoL）運動サブスケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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MSA-QoL は、特に MSA における健康関連の生活の質を測定するために設計された、参加者が評価する尺度です。
日常生活活動を評価し、運動領域、非運動領域、感情/社会領域の下位尺度を備えています。
MSA-QoL モーター サブスケールには 14 項目が含まれます。
各質問に対する回答の範囲は 0= 問題なし、4= 非常に問題あり、合計スケールは 0 ～ 56 です。
スコアが高いほど、各サブスケールで測定される側面に対する疾患の影響が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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48週目の多系統萎縮症の生活の質（MSA-QoL）非運動サブスケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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MSA-QoL は、特に MSA における健康関連の生活の質を測定するために設計された、参加者が評価する尺度です。
日常生活活動を評価し、運動領域、非運動領域、感情/社会領域の下位尺度を備えています。
MSA-QoL 非運動下位尺度には 12 項目が含まれます。
各質問に対する回答の範囲は 0= 問題なし、4= 非常に問題あり、合計スケールは 0 ～ 48 です。
スコアが高いほど、各サブスケールで測定される側面に対する疾患の影響が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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48週目のUMSARSパートIおよびパートII合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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UMSARS は臨床医が評価するスケールで、パート I (12 の質問による歴史的考察)、パート II (14 の質問による運動検査)、パート III (自律神経検査)、およびパート IV (世界的障害スケール) の 4 つのパートで構成されています。
UMSARS パート I およびパート II の反応は、0 ～ 4 の 5 点スケールで測定されます。0= 障害なし、1= 軽度の障害、2= 中等度の障害、3= 重度の障害、4= 完全な障害です。
各サブスケール スコアはその項目の合計であり、合計スコアは 26 項目すべての合計であり、スコアの範囲は 0 ～ 104 です。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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48週目の患者全体の重症度印象（PGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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PGI-S は、参加者が自分の病気の重症度をどのように認識しているかを測定する参加者評価尺度です。
PGI-S は、1 ～ 4 の 4 段階評価による 1 項目のアンケートです。1 = 正常、2 = 軽度、3 = 中等度、4 = 重度です。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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48週目の臨床全体的重症度印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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CGI-S は、参加者の病気の重症度を測定する臨床医評価の尺度です。
これは、1 (正常、まったく病気ではない) から 7 (最も重篤な患者の間) までの 7 点スケールで採点されます。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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48 週目における UMSARS パート III のベースラインからの変化 (血圧 (BP) のみ)
時間枠：ベースラインと 48 週目
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UMSARS は臨床医が評価するスケールで、パート I (歴史的検討)、パート II (運動検査)、パート III (自律神経検査)、パート IV (世界的障害スケール) の 4 つのパートで構成されています。
UMSARS のパート III のみが分析されました。
UMSARS のパート III は自律神経検査であり、仰臥位および立位での収縮期血圧と拡張期血圧、心拍数、起立性症状の有無で構成されます。
起立性血圧の変化のみが報告されています。
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ベースラインと 48 週目
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48 週目の UMSARS パート III のベースラインからの変化 (心拍数 (HR) のみ)
時間枠：ベースラインと 48 週目
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UMSARS は臨床医が評価するスケールで、パート I (歴史的検討)、パート II (運動検査)、パート III (自律神経検査)、パート IV (世界的障害スケール) の 4 つのパートで構成されています。
UMSARS のパート III のみが分析されました。
UMSARS のパート III は自律神経検査であり、仰臥位および立位での収縮期血圧と拡張期血圧、心拍数、起立性症状の有無で構成されます。
起立性心拍数の変化のみが報告されています。
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ベースラインと 48 週目
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UMSARS パート IV の 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週目
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UMSARS は臨床医が評価するスケールで、パート I (歴史的検討)、パート II (運動検査)、パート III (自律神経検査)、パート IV (世界的障害スケール) の 4 つのパートで構成されています。
UMSARS のパート IV のみが分析されました。
パート IV は、1= 完全に独立した範囲の 5 段階スケールで測定されました。
最小限の困難や障害ですべての家事を行うことができる。
基本的には正常です。
いかなる困難にも気づかず、5 まで = 完全に依存していて無力です。
寝たきり。
スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと 48 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月29日
一次修了 (実際)
2021年7月29日
研究の完了 (実際)
2022年6月30日
試験登録日
最初に提出
2019年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月15日
最初の投稿 (実際)
2019年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月6日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BHV3241-301
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。