Badanie BHV-3241 u osób z atrofią wielu układów (M-STAR)
6 września 2023 zaktualizowane przez: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BHV-3241 u pacjentów z atrofią wielonarządową (badanie M-STAR)
Celem tego badania jest porównanie skuteczności BHV-3241 z placebo u pacjentów z zanikiem wielonarządowym
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
421
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Innsbruck, Austria, 06020
- University Clinic Innsbruck
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Austria, 1080
- Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
-
Marseille Cedex 5, Francja, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Rennes, Francja, 35033
- Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
-
Strasbourg, Francja, 67098
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
-
Toulouse cedex 9, Francja, 31059
- CHU Purpan
-
-
-
-
-
Bochum, Niemcy, 44791
- St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
-
Dusseldorf, Niemcy, 40225
- University Hospital Duesseldorf
-
Hannover, Niemcy, 30625
- CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Kassel, Niemcy, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Kiel, Niemcy, 24105
- Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
-
Marburg, Niemcy, 35043
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
-
Muenster, Niemcy, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
- University Hospital of Liepzig
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 80013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego Department of Neurosciences
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center / Neurological Services
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 84127
- Stanford University
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 95158
- UCSF Memory and Aging Center
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- John Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
- Lahey Hospital & Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center, Neurological Institute
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Pennsylvania State University Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Kerwin Research Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
-
-
-
Salerno, Włochy, 84100
- A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
Milan
-
Milano, Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
40 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie prawdopodobnego lub możliwego MSA zgodnie z uzgodnionymi kryteriami klinicznymi (Gilman i wsp. 2008), w tym pacjentów z MSA dowolnego podtypu (MSA-P lub MSA-C).
- Zdolność poruszania się bez pomocy innej osoby, definiowana jako zdolność do wykonania co najmniej 10 kroków. Dozwolone jest korzystanie z urządzeń pomocniczych (np. chodzika lub laski).
- Przewidywane przeżycie co najmniej 3 lata w czasie badania przesiewowego, według oceny badacza.
Kryteria wyłączenia:
- Jakikolwiek stan, który zakłócałby zdolność uczestnika do przestrzegania instrukcji badania, narażałby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko i/lub zakłócałby interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa lub skuteczności z badania, zgodnie z oceną Badacza.
- Diagnostyka zaburzeń neurologicznych innych niż MSA.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Werdiperstat
Uczestnicy otrzymywali werdiperstat w postaci tabletek 300 mg doustnie raz dziennie przez 1 tydzień, następnie 300 mg dwa razy dziennie przez 1 tydzień, a następnie 600 mg dwa razy dziennie przez pozostałe 46 tygodni fazy z podwójnie ślepą próbą. Uczestnikom, którzy ukończyli fazę podwójnie ślepej próby, zaoferowano możliwość zapisania się do otwartej fazy kontynuacyjnej (OLE) w celu kontynuowania leczenia werdiperstatem w dawce 600 mg dwa razy na dobę przez 48 tygodni. |
300 mg 2 tabletki doustne, dwa razy dziennie
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo i werdiperstat przez 48 tygodni.
Uczestnikom, którzy ukończyli fazę z podwójnie ślepą próbą, zaoferowano możliwość zapisania się do fazy OLE i otrzymywania werdiperstatu w postaci tabletek 600 mg doustnie dwa razy dziennie przez 48 tygodni.
|
Dopasowane placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych zmodyfikowanej punktacji UMSARS w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
UMSARS – skala oceniana przez lekarza, składająca się z 4 części: Część I (Przegląd Historyczny), Część II (Badanie Motoryczne), Część III (Badanie Autonomiczne), Część IV (Globalna Skala Niepełnosprawności).
Zmodyfikowany UMSARS składa się z podzbioru 9 pozycji z oryginalnej części I i części II UMSARS.
Odpowiedzi mierzono w 4-punktowej skali od 0 do 3, gdzie 0 = brak/łagodne upośledzenie, 1 = umiarkowane upośledzenie, 2 = poważne upośledzenie, 3 = całkowite upośledzenie.
Całkowity zmodyfikowany wynik UMSARS jest sumą tych 9 pozycji, zakres punktacji od 0 do 27.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Do 100 tygodni
|
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nowe, nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub pogorszenie istniejącego wcześniej stanu zdrowia u uczestników lub uczestników badania klinicznego, którym podawano badany (leczniczy) produkt, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde zdarzenie spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów przy dowolnej dawce: śmierć; zagrażający życiu; hospitalizacja szpitalna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona u potomstwa uczestnika, który otrzymał badany lek; inne ważne zdarzenia medyczne, które mogły nie spowodować śmierci, nie zagrażać życiu ani nie wymagać hospitalizacji lub, w oparciu o odpowiednią ocenę lekarską, mogły zagrozić uczestnikowi i wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z pozostałych poważnych powikłań wyniki.
|
Do 100 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
CGI-I to skala oceniana przez klinicystę, mierząca zmianę stanu klinicznego uczestnika od określonego momentu w czasie.
Ocenia się go w 7-punktowej skali, od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), przy czym wynik 4 oznacza brak zmian.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Tydzień 48
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej podskali motorycznej atrofii wieloukładowej (MSA-QoL) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
MSA-QoL to skala oceniana przez uczestników, zaprojektowana w celu pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem, szczególnie w MSA.
Ocenia czynności życia codziennego i zawiera podskale dla dziedzin motorycznych, niemotorycznych i emocjonalnych/społecznych.
Podskala motoryczna MSA-QoL obejmuje 14 pozycji.
Odpowiedź na każde pytanie waha się od 0 = brak problemu do 4 = skrajny problem, przy łącznej skali od 0 do 56.
Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby na aspekt mierzony każdą podskalą.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową podskali niemotorycznej zaniku wieloukładowego (MSA-QoL) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
MSA-QoL to skala oceniana przez uczestników, zaprojektowana w celu pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem, szczególnie w MSA.
Ocenia czynności życia codziennego i zawiera podskale dla dziedzin motorycznych, niemotorycznych i emocjonalnych/społecznych.
Podskala niemotoryczna MSA-QoL składa się z 12 pozycji.
Odpowiedź na każde pytanie waha się od 0 = brak problemu do 4 = skrajny problem, przy łącznej skali od 0 do 48.
Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby na aspekt mierzony każdą podskalą.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku UMSARS Część I i Część II w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
UMSARS to skala oceniana przez klinicystę, składająca się z 4 części: Część I (Przegląd historyczny z 12 pytaniami), Część II (Badanie motoryczne z 14 pytaniami), Część III (Badanie autonomiczne) i Część IV (Globalna skala niepełnosprawności).
Odpowiedzi UMSARS w Części I i Części II mierzone są w 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 = brak upośledzenia, 1 = łagodne upośledzenie, 2 = umiarkowane upośledzenie, 3 = poważne upośledzenie, 4 = całkowite upośledzenie.
Wynik każdej podskali jest sumą jej pozycji, a wynik całkowity jest sumą wszystkich 26 pozycji, zakres punktacji od 0 do 104.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym odczuciu ciężkości pacjenta (PGI-S) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
PGI-S to skala oceniana przez uczestników, która mierzy, jak uczestnicy postrzegają ciężkość swojej choroby.
PGI-S jest jednoelementowym kwestionariuszem, w którym można uzyskać 4-punktową skalę od 1 do 4, gdzie 1 = norma, 2 = łagodna, 3 = umiarkowana, 4 = ciężka.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
CGI-S to skala oceniana przez klinicystę, mierząca ciężkość choroby uczestnika.
Ocenia się go w 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie chory) do 7 (wśród najciężej chorych pacjentów).
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w części III badania UMSARS w 48. tygodniu (tylko ciśnienie krwi (BP))
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
UMSARS to skala oceniana przez klinicystę, składająca się z 4 części: części I (przegląd historyczny), części II (badanie motoryczne), części III (badanie autonomiczne) i części IV (globalna skala niepełnosprawności).
Przeanalizowano tylko część III UMSARS.
Część III UMSARS to badanie autonomiczne, składające się z pomiaru ciśnienia krwi w pozycji leżącej, skurczowej i rozkurczowej w pozycji stojącej, częstości akcji serca oraz obecności objawów ortostatycznych.
Zgłoszono jedynie zmianę ortostatycznego ciśnienia krwi.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w części III UMSARS w 48. tygodniu (tylko częstość akcji serca (HR))
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
UMSARS to skala oceniana przez klinicystę, składająca się z 4 części: części I (przegląd historyczny), części II (badanie motoryczne), części III (badanie autonomiczne) i części IV (globalna skala niepełnosprawności).
Przeanalizowano tylko część III UMSARS.
Część III UMSARS to badanie autonomiczne, składające się z pomiaru ciśnienia krwi w pozycji leżącej, skurczowej i rozkurczowej w pozycji stojącej, częstości akcji serca oraz obecności objawów ortostatycznych.
Zgłoszono jedynie zmianę częstości akcji serca ortostatycznego.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w części IV UMSARS w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
UMSARS to skala oceniana przez klinicystę, składająca się z 4 części: części I (przegląd historyczny), części II (badanie motoryczne), części III (badanie autonomiczne) i części IV (globalna skala niepełnosprawności).
Analizie poddano jedynie część IV UMSARS.
Część IV mierzono w 5-punktowej skali od 1 = Całkowicie niezależny.
Potrafi wykonać wszystkie prace domowe przy minimalnych trudnościach lub upośledzeniach.
Zasadniczo normalne.
Nieświadomy jakichkolwiek trudności, do 5 = Całkowicie zależny i bezradny.
Złożony chorobą.
Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 lipca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Synukleinopatie
- Choroby neurodegeneracyjne
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby autonomicznego układu nerwowego
- Pierwotne dysautonomie
- Niedociśnienie
- Zanik
- Atrofia wielu systemów
- Syndrom Shy-Dragera
Inne numery identyfikacyjne badania
- BHV3241-301
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .