다계통 위축 환자에서 BHV-3241 연구 (M-STAR)
2023년 9월 6일 업데이트: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
다계통 위축 환자에서 BHV-3241의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구(M-STAR 연구)
이 연구의 목적은 다계통 위축 환자를 대상으로 BHV-3241과 위약의 효능을 비교하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
421
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bochum, 독일, 44791
- St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
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Bonn, 독일, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
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Dusseldorf, 독일, 40225
- University Hospital Duesseldorf
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Hannover, 독일, 30625
- CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kassel, 독일, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
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Kiel, 독일, 24105
- Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
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Marburg, 독일, 35043
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
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Muenster, 독일, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, 독일, 04103
- University Hospital of Liepzig
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 80013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UC San Diego Department of Neurosciences
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center / Neurological Services
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Palo Alto, California, 미국, 84127
- Stanford University
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San Francisco, California, 미국, 95158
- UCSF Memory and Aging Center
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
- Lahey Hospital & Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Quest Research Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center, Neurological Institute
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Kerwin Research Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98122
- Swedish Medical Center
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE4 5PL
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
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Innsbruck, 오스트리아, 06020
- University Clinic Innsbruck
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Vienna
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Wien, Vienna, 오스트리아, 1080
- Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
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Salerno, 이탈리아, 84100
- A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Milan
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Milano, Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
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Marseille Cedex 5, 프랑스, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Rennes, 프랑스, 35033
- Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
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Toulouse cedex 9, 프랑스, 31059
- CHU Purpan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 하위 유형(MSA-P 또는 MSA-C)의 MSA를 가진 피험자를 포함하여 합의된 임상 기준(Gilman et al 2008)에 따른 가능한 또는 가능한 MSA의 진단.
- 다른 사람의 도움 없이 걸을 수 있으며 최소 10보를 걸을 수 있는 능력으로 정의됩니다. 보조 장치(예: 보행기 또는 지팡이) 사용이 허용됩니다.
- 연구자에 의해 판단되는 스크리닝 시점에 적어도 3년의 예상 생존.
제외 기준:
- 연구 지침을 준수하는 피험자의 능력을 방해하고, 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하고/하거나 연구자가 판단하는 연구로부터의 안전성 또는 효능 데이터의 해석을 혼란스럽게 하는 모든 상태.
- MSA 이외의 신경 장애 진단.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 베르디퍼스타트
참가자들은 1주 동안 1일 1회 verdiperstat 300mg 정제를 경구 투여받았고, 이어서 1주 동안 300mg을 1일 2회 투여받았으며, 이중 맹검 단계의 나머지 46주 동안 600mg을 1일 2회 투여받았습니다. 이중 맹검 단계를 완료한 참가자에게는 공개 라벨 연장(OLE) 단계에 등록하여 48주 동안 verdiperstat 600mg을 하루 2회 계속 투여할 수 있는 기회가 제공되었습니다. |
300mg 2정, 1일 2회 경구 투여
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위약 비교기: 위약
참가자들은 48주 동안 verdiperstat와 위약 매칭을 받았습니다.
이중 맹검 단계를 완료한 참가자에게는 OLE 단계에 등록하여 48주 동안 하루 2회 verdiperstat 600mg 정제를 경구 투여받을 수 있는 기회가 제공되었습니다.
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일치하는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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48주차 수정된 UMSARS 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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UMSARS - 4개 부분으로 구성된 임상의 평가 척도: 파트 I(역사 검토), 파트 II(운동 검사), 파트 III(자율 검사), 파트 IV(전역 장애 척도).
수정된 UMSARS는 원본 UMSARS Part I 및 Part II의 9개 항목 하위 집합으로 구성됩니다.
응답은 0~3 범위의 4점 척도로 측정되며, 여기서 0= 없음/경미한 손상, 1= 중간 정도의 손상, 2= 심각한 손상, 3=완전한 손상입니다.
수정된 총 UMSARS 점수는 이 9개 항목의 합계이며 점수 범위는 0~27입니다.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 48주차
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치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 최대 100주
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이상사례(AE)는 시험용(의약품) 제품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 새로운 예상치 못한 의학적 발생 또는 기존 의학적 상태의 악화로 정의되며, 이는 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
심각한 AE(SAE)는 모든 용량에서 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 사건으로 정의됩니다: 사망; 생명을 위협하는; 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장; 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 연구 약물을 투여받은 참가자의 자손의 선천적 기형/선천적 결함; 사망으로 이어지지 않거나 생명을 위협하거나 입원이 필요하지 않은 기타 중요한 의학적 사건, 또는 적절한 의학적 판단에 따라 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 다른 심각한 사건 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 기타 중요한 의학적 사건 결과.
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최대 100주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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48주차의 임상적 전반적 개선 인상(CGI-I) 점수
기간: 48주차
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CGI-I는 특정 시점부터 참가자의 임상 상태 변화를 측정하는 임상의 평가 척도입니다.
1점(매우 개선됨)부터 7점(매우 악화됨)까지 7점 척도로 점수가 매겨지며, 4점은 변화가 없음을 의미합니다.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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48주차
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48주차 다중계 위축 삶의 질(MSA-QoL) 운동 하위척도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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MSA-QoL은 특히 MSA에서 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위해 고안된 참가자 평가 척도입니다.
일상생활 활동을 평가하고 운동 영역, 비운동 영역, 정서적/사회적 영역에 대한 하위 척도를 가지고 있습니다.
MSA-QoL 모터 하위 척도에는 14개 항목이 포함됩니다.
각 질문에 대한 응답 범위는 0=문제 없음부터 4=매우 문제까지이며 총 척도는 0~56입니다.
점수가 높을수록 각 하위 척도로 측정된 측면에 대한 질병의 영향이 더 높다는 것을 나타냅니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 다중계 위축 삶의 질(MSA-QoL) 비운동 하위척도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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MSA-QoL은 특히 MSA에서 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위해 고안된 참가자 평가 척도입니다.
일상생활 활동을 평가하고 운동 영역, 비운동 영역, 정서적/사회적 영역에 대한 하위 척도를 가지고 있습니다.
MSA-QoL 비운동 하위척도에는 12개 항목이 포함됩니다.
각 질문에 대한 응답 범위는 0=문제 없음부터 4=매우 문제까지이며 총 척도 범위는 0~48입니다.
점수가 높을수록 각 하위 척도로 측정된 측면에 대한 질병의 영향이 더 높다는 것을 나타냅니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 UMSARS 파트 I 및 파트 II 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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UMSARS는 파트 I(12개 질문으로 구성된 역사 검토), 파트 II(14개 질문으로 구성된 운동 검사), 파트 III(자율 검사), 파트 IV(전역 장애 척도)의 4개 부분으로 구성된 임상의가 평가한 척도입니다.
UMSARS 파트 I 및 파트 II 반응은 0~4 범위의 5점 척도로 측정됩니다. 여기서 0= 손상 없음, 1= 경미한 손상, 2= 중간 손상, 3= 심각한 손상, 4=완전한 손상입니다.
각 하위 척도 점수는 해당 항목의 합계이고 총점은 26개 항목의 합계이며 점수 범위는 0~104입니다.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 환자의 전반적인 심각도(PGI-S)에 대한 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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PGI-S는 참가자가 자신의 질병의 심각성을 어떻게 인식하는지 측정하는 참가자 평가 척도입니다.
PGI-S는 1~4점 범위의 4점 척도(1=정상, 2=약함, 3=중등도, 4=심각)의 1개 항목 설문지입니다.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 중증도에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-S)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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CGI-S는 참가자의 질병 중증도를 측정하는 임상의 평가 척도입니다.
1점(정상, 전혀 아프지 않음)부터 7점(가장 심하게 아픈 환자)까지의 7점 척도로 점수가 매겨집니다.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 UMSARS 파트 III 기준치로부터의 변화(혈압(BP)만 해당)
기간: 기준선 및 48주차
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UMSARS는 파트 I(역사적 검토), 파트 II(운동 검사), 파트 III(자율신경 검사), 파트 IV(전역 장애 척도)의 4개 부분으로 구성된 임상의가 평가한 척도입니다.
UMSARS의 Part III만 분석되었습니다.
UMSARS의 파트 III은 바로 누운 상태와 기립한 상태에서 수축기 혈압, 이완기 혈압, 심박수 및 기립 증상 유무로 구성된 자율신경 검사입니다.
기립혈압의 변화만 보고되었습니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 UMSARS 파트 III 기준치로부터의 변화(심박수(HR)만 해당)
기간: 기준선 및 48주차
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UMSARS는 파트 I(역사적 검토), 파트 II(운동 검사), 파트 III(자율신경 검사), 파트 IV(전역 장애 척도)의 4개 부분으로 구성된 임상의가 평가한 척도입니다.
UMSARS의 Part III만 분석되었습니다.
UMSARS의 파트 III은 바로 누운 상태와 기립한 상태에서 수축기 혈압, 이완기 혈압, 심박수 및 기립 증상 유무로 구성된 자율신경 검사입니다.
기립심박수의 변화만 보고되었습니다.
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기준선 및 48주차
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48주차 UMSARS 파트 IV 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 48주차
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UMSARS는 파트 I(역사적 검토), 파트 II(운동 검사), 파트 III(자율신경 검사), 파트 IV(전역 장애 척도)의 4개 부분으로 구성된 임상의가 평가한 척도입니다.
UMSARS의 Part IV만 분석되었습니다.
파트 IV는 1=완전히 독립적인 범위의 5점 척도로 측정되었습니다.
어려움이나 장애를 최소화하면서 모든 집안일을 할 수 있습니다.
본질적으로 정상입니다.
어떤 어려움도 인식하지 못함, 5= 완전히 의존적이고 무기력함.
누워만 있는.
점수가 높을수록 손상 정도가 크다는 것을 의미합니다.
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기준선 및 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 29일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 29일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .