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Estudio de BHV-3241 en sujetos con atrofia multisistémica (M-STAR)

6 de septiembre de 2023 actualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de BHV-3241 en sujetos con atrofia multisistémica (estudio M-STAR)

El propósito de este estudio es comparar la eficacia de BHV-3241 versus placebo en sujetos con atrofia multisistémica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

421

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Alemania, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Alemania, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Alemania, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Alemania, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Alemania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Austria, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Francia, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Francia, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • CHU Purpan
  • Italia
      • Salerno, Italia, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de AMS probable o posible según criterios clínicos de consenso (Gilman et al 2008), incluidos sujetos con AMS de cualquiera de los subtipos (MSA-P o MSA-C).
  2. Capaz de deambular sin la ayuda de otra persona, definida como la capacidad de dar al menos 10 pasos. Se permite el uso de dispositivos de asistencia (p. ej., andador o bastón).
  3. Supervivencia anticipada de al menos 3 años en el momento de la selección, según lo juzgue el investigador.

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier condición que pudiera interferir con la capacidad del sujeto para cumplir con las instrucciones del estudio, colocar al sujeto en un riesgo inaceptable y/o confundir la interpretación de los datos de seguridad o eficacia del estudio, a juicio del investigador.
  2. Diagnóstico de trastornos neurológicos, distintos de MSA.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Verdiperstat

Los participantes recibieron una tableta de 300 mg de verdiperstat por vía oral una vez al día durante 1 semana, seguida de 300 mg dos veces al día durante 1 semana y luego 600 mg dos veces al día durante las 46 semanas restantes de la fase doble ciego.

A los participantes que completaron la fase doble ciego se les ofreció la oportunidad de inscribirse en una fase de extensión abierta (OLE) para continuar con verdiperstat 600 mg dos veces al día durante 48 semanas.
Droga: Verdiperstat
300 mg 2 comprimidos orales, dos veces al día
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo junto con verdiperstat durante 48 semanas. A los participantes que completaron la fase doble ciego se les ofreció la oportunidad de inscribirse en una fase OLE para recibir una tableta de 600 mg de verdiperstat por vía oral dos veces al día durante 48 semanas.
Droga: Placebo
Placebo a juego

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación UMSARS modificada en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
UMSARS: escala calificada por médicos que consta de 4 partes: Parte I (Revisión histórica), Parte II (Examen motor), Parte III (Examen autónomo), Parte IV (Escala global de discapacidad). UMSARS modificado se compone de un subconjunto de 9 elementos de UMSARS Parte I y Parte II originales. Las respuestas se miden en una escala de 4 puntos que van del 0 al 3, donde 0 = ningún deterioro o deterioro leve, 1 = deterioro moderado, 2 = deterioro severo, 3 = deterioro completo. La puntuación total de UMSARS modificada es la suma de estos 9 elementos, la puntuación varía de 0 a 27. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Línea de base y semana 48
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Hasta 100 semanas
Un evento adverso (EA) se define como cualquier nuevo acontecimiento médico adverso o empeoramiento de una condición médica preexistente en participantes o participantes de una investigación clínica a los que se les administró un producto (medicinal) en investigación y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un EA grave (SAE) se define como cualquier evento que cumplió cualquiera de los siguientes criterios en cualquier dosis: muerte; potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento en la descendencia de un participante que recibió el fármaco del estudio; otros eventos médicos importantes que pueden no haber resultado en la muerte, haber puesto en peligro la vida o requerir hospitalización o, según el criterio médico apropiado, pueden haber puesto en peligro al participante y pueden haber requerido intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los otros eventos graves. resultados.
Hasta 100 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) en la semana 48
Periodo de tiempo: Semana 48
El CGI-I es una escala calificada por un médico que mide el cambio en el estado clínico del participante desde un momento específico. Se califica en una escala de 7 puntos, que van desde 1 (mucho mejorado) a 7 (mucho peor), donde una puntuación de 4 indica que no hay cambios. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Semana 48
Cambio desde el inicio en la subescala motora de calidad de vida de atrofia multisistémica (MSA-QoL) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
MSA-QoL es una escala calificada por los participantes que fue diseñada para medir la calidad de vida relacionada con la salud específicamente en MSA. Evalúa las actividades de la vida diaria y tiene subescalas para los dominios motor, no motor y emocional/social. La subescala motora MSA-QoL incluye 14 ítems. La respuesta a cada pregunta va desde 0= no hay problema, hasta 4= problema extremo, con una escala total que va del 0 al 56. Puntuaciones más altas indican un mayor impacto de la enfermedad en el aspecto medido por cada subescala.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el inicio en la subescala no motora de calidad de vida de atrofia multisistémica (MSA-QoL) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
MSA-QoL es una escala calificada por los participantes que fue diseñada para medir la calidad de vida relacionada con la salud específicamente en MSA. Evalúa las actividades de la vida diaria y tiene subescalas para los dominios motor, no motor y emocional/social. La subescala no motora del MSA-QoL incluye 12 ítems. La respuesta a cada pregunta va desde 0= sin problema, hasta 4= problema extremo, con una escala total que va de 0 a 48. Puntuaciones más altas indican un mayor impacto de la enfermedad en el aspecto medido por cada subescala.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el inicio en la puntuación total de UMSARS Parte I y Parte II en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
La UMSARS es una escala calificada por médicos que consta de 4 partes: Parte I (Revisión histórica con 12 preguntas), Parte II (Examen motor con 14 preguntas), Parte III (Examen autonómico) y Parte IV (Escala global de discapacidad). Las respuestas de UMSARS Parte I y Parte II se miden en una escala de 5 puntos que va de 0 a 4, donde 0 = sin deterioro, 1 = deterioro leve, 2 = deterioro moderado, 3 = deterioro severo, 4 = deterioro completo. La puntuación de cada subescala es la suma de sus ítems y la puntuación total es la suma de los 26 ítems, la puntuación varía de 0 a 104. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el inicio en la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El PGI-S es una escala calificada por los participantes que mide cómo los participantes perciben la gravedad de su enfermedad. El PGI-S es un cuestionario de 1 ítem en una escala de 4 puntos que van del 1 al 4, donde 1 = normal, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad (CGI-S) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El CGI-S es una escala calificada por un médico que mide la gravedad de la enfermedad del participante. Se califica en una escala de 7 puntos que va desde 1 (normal, nada enfermo) a 7 (entre los pacientes más extremadamente enfermos). Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el valor inicial en UMSARS Parte III en la semana 48 (solo presión arterial (PA))
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
La UMSARS es una escala calificada por médicos que consta de 4 partes: Parte I (Revisión histórica), Parte II (Examen motor), Parte III (Examen autonómico) y Parte IV (Escala global de discapacidad). Sólo se analizó la Parte III de UMSARS. La Parte III de la UMSARS es un Examen Autonómico, que consta de Presión Arterial Sistólica y Diastólica, Frecuencia Cardíaca y Presencia de Síntomas Ortostáticos en decúbito supino y de pie. Sólo se informó el cambio en la presión arterial ortostática.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el valor inicial en UMSARS Parte III en la semana 48 (frecuencia cardíaca (FC) únicamente)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
La UMSARS es una escala calificada por médicos que consta de 4 partes: Parte I (Revisión histórica), Parte II (Examen motor), Parte III (Examen autonómico) y Parte IV (Escala global de discapacidad). Sólo se analizó la Parte III de UMSARS. La Parte III de la UMSARS es un Examen Autonómico, que consta de Presión Arterial Sistólica y Diastólica, Frecuencia Cardíaca y Presencia de Síntomas Ortostáticos en decúbito supino y de pie. Sólo se informó el cambio en la frecuencia cardíaca ortostática.
Línea de base y semana 48
Cambio desde el inicio en UMSARS Parte IV en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
La UMSARS es una escala calificada por médicos que consta de 4 partes: Parte I (Revisión histórica), Parte II (Examen motor), Parte III (Examen autonómico) y Parte IV (Escala global de discapacidad). Sólo se analizó la Parte IV de UMSARS. La Parte IV se midió en una escala de 5 puntos que va desde 1= Completamente independiente. Capaz de realizar todas las tareas con mínima dificultad o impedimento. Esencialmente normal. Sin darse cuenta de ninguna dificultad, a 5= Totalmente dependiente e indefenso. Postrado en cama. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Línea de base y semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2019

Finalización primaria (Actual)

29 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BHV3241-301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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