Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BHV-3241 i emner med multipel systematrofi (M-STAR)

6. september 2023 opdateret af: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BHV-3241 hos forsøgspersoner med multipel systematrofi (M-STAR-undersøgelse)

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​BHV-3241 versus placebo hos personer med multipel systematrofi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

421

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Frankrig, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • CHU Purpan
  • Italien
      • Salerno, Italien, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Østrig, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af sandsynlig eller mulig MSA i henhold til kliniske konsensuskriterier (Gilman et al 2008), herunder forsøgspersoner med MSA af enten undertype (MSA-P eller MSA-C).
  2. I stand til at bevæge sig uden hjælp fra en anden person, defineret som evnen til at tage mindst 10 skridt. Brug af hjælpemidler (f.eks. rollator eller stok) er tilladt.
  3. Forventet overlevelse på mindst 3 år på tidspunktet for screening, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver tilstand, der ville forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelsesinstruktioner, placere forsøgspersonen i en uacceptabel risiko og/eller forvirre fortolkningen af ​​sikkerheds- eller effektdata fra undersøgelsen, som vurderet af investigator.
  2. Diagnose af neurologiske lidelser, bortset fra MSA.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Verdiperstat

Deltagerne modtog verdiperstat 300 mg tablet oralt én gang dagligt i 1 uge, efterfulgt af 300 mg to gange dagligt i 1 uge og derefter 600 mg to gange dagligt i de resterende 46 uger af den dobbeltblinde fase.

Deltagere, som fuldførte den dobbeltblindede fase, blev tilbudt muligheden for at tilmelde sig en åben-label forlængelsesfase (OLE) for at fortsætte med verdiperstat 600 mg to gange dagligt i 48 uger.
Medicin: Verdiperstat
300mg 2 orale tabletter, to gange dagligt
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo-matching med verdiperstat i 48 uger. Deltagere, der gennemførte den dobbeltblinde fase, blev tilbudt muligheden for at tilmelde sig en OLE-fase for at modtage verdiperstat 600 mg tablet oralt to gange dagligt i 48 uger.
Medicin: Placebo
Matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den ændrede UMSARS-score i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
UMSARS - kliniker-vurderet skala bestående af 4 dele: Del I (historisk gennemgang), del II (motorisk undersøgelse), del III (autonomisk undersøgelse), del IV (global handicapskala). Modificeret UMSARS er sammensat af undersæt af 9 elementer fra originale UMSARS del I og del II. Responser måles på en 4-punkts skala fra 0-3, hvor 0= ingen/mild svækkelse, 1= moderat svækkelse, 2= alvorlig svækkelse, 3=komplet svækkelse. Samlet ændret UMSARS-score er summen af ​​disse 9 genstande, score spænder fra 0 til 27. Højere score indikerer større svækkelse.
Baseline og uge 48
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til 100 uger
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver ny uønsket medicinsk hændelse eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand hos deltagere eller deltagere i kliniske undersøgelser, der har administreret et forsøgs- (lægemiddel)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig AE (SAE) defineres som enhver hændelse, der opfyldte et af følgende kriterier ved enhver dosis: død; livstruende; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt hos afkom af en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel; andre vigtige medicinske hændelser, som måske ikke har resulteret i døden, er livstruende eller krævet hospitalsindlæggelse, eller, baseret på passende medicinsk vurdering, kan de have sat deltageren i fare og kan have krævet medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre en af ​​de andre alvorlige resultater.
Op til 100 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-score i uge 48
Tidsramme: Uge 48
CGI-I er en klinikervurderet skala, der måler ændringen i deltagerens kliniske status fra et bestemt tidspunkt. Det scores på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere), med en score på 4, der indikerer ingen ændring. Højere score indikerer større svækkelse.
Uge 48
Ændring fra baseline i multipel systematrofi livskvalitet (MSA-QoL) motorisk underskala i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
MSA-QoL er en deltagerbedømt skala, der er designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet specifikt i MSA. Den vurderer dagligdagens aktiviteter og har underskalaer for motoriske, ikke-motoriske og følelsesmæssige/sociale domæner. MSA-QoL motorunderskalaen omfatter 14 punkter. Svaret på hvert spørgsmål spænder fra 0= intet problem, til 4= ekstremt problem, med en samlet skala fra 0-56. Højere score indikerer højere indvirkning af sygdommen på aspektet målt af hver underskala.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i multipel systematrofi livskvalitet (MSA-QoL) ikke-motorisk underskala i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
MSA-QoL er en deltagerbedømt skala, der er designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet specifikt i MSA. Den vurderer dagligdagens aktiviteter og har underskalaer for motoriske, ikke-motoriske og følelsesmæssige/sociale domæner. MSA-QoL ikke-motorisk underskala omfatter 12 punkter. Svaret på hvert spørgsmål spænder fra 0= intet problem, til 4= ekstremt problem, med en samlet skala fra 0-48. Højere score indikerer højere indvirkning af sygdommen på aspektet målt af hver underskala.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i UMSARS del I og del II totalscore i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
UMSARS er en kliniker-vurderet skala bestående af 4 dele: Del I (Historisk gennemgang med 12 spørgsmål), Del II (Motorisk undersøgelse med 14 spørgsmål), Del III (Autonomisk undersøgelse) og Del IV (Global Handicapskala). UMSARS del I og del II responser måles på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0= ingen funktionsnedsættelse, 1= let funktionsnedsættelse, 2= moderat funktionsnedsættelse, 3= alvorlig funktionsnedsættelse, 4=komplet funktionsnedsættelse. Hver underskala-score er en sum af dens elementer, og den samlede score er summen af ​​alle 26 elementer, score spænder fra 0 til 104. Højere score indikerer større svækkelse.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S) i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
PGI-S er en deltagerbedømt skala, der måler, hvordan deltagerne opfatter sværhedsgraden af ​​deres sygdom. PGI-S er et 1-punkts spørgeskema på en 4-punkts skala fra 1 til 4, hvor 1 = normal, 2 = mild, 3 = moderat, 4 = svær. Højere score indikerer større svækkelse.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
CGI-S er en kliniker-vurderet skala, der måler sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom. Det scores på en 7-punkts skala fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter). Højere score indikerer større svækkelse.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i UMSARS del III i uge 48 (kun blodtryk (BP))
Tidsramme: Baseline og uge 48
UMSARS er en kliniker-vurderet skala bestående af 4 dele: Del I (Historisk gennemgang), Del II (Motorisk undersøgelse), Del III (Autonomisk undersøgelse) og Del IV (Global Handicapskala). Kun del III af UMSARS blev analyseret. Del III af UMSARS er en autonom undersøgelse, der består af liggende og stående systolisk og diastolisk blodtryk, hjertefrekvens og tilstedeværelse ortostatiske symptomer. Kun ændring i ortostatisk blodtryk er rapporteret.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i UMSARS del III i uge 48 (kun puls (HR))
Tidsramme: Baseline og uge 48
UMSARS er en kliniker-vurderet skala bestående af 4 dele: Del I (Historisk gennemgang), Del II (Motorisk undersøgelse), Del III (Autonomisk undersøgelse) og Del IV (Global Handicapskala). Kun del III af UMSARS blev analyseret. Del III af UMSARS er en autonom undersøgelse, der består af liggende og stående systolisk og diastolisk blodtryk, hjertefrekvens og tilstedeværelse ortostatiske symptomer. Kun ændring i ortostatisk hjertefrekvens rapporteret.
Baseline og uge 48
Ændring fra baseline i UMSARS del IV i uge 48
Tidsramme: Baseline og uge 48
UMSARS er en kliniker-vurderet skala bestående af 4 dele: Del I (Historisk gennemgang), Del II (Motorisk undersøgelse), Del III (Autonomisk undersøgelse) og Del IV (Global Handicapskala). Kun del IV af UMSARS blev analyseret. Del IV blev målt på en 5-punkts skala fra 1= Fuldstændig uafhængig. I stand til at udføre alle gøremål med minimal besvær eller funktionsnedsættelse. Grundlæggende normal. Uvidende om nogen vanskeligheder, til 5= Totalt afhængig og hjælpeløs. Sengeliggende. Højere score indikerer større svækkelse.
Baseline og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BHV3241-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner