Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BHV-3241 u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií (M-STAR)

6. září 2023 aktualizováno: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BHV-3241 u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií (studie M-STAR)

Účelem této studie je porovnat účinnost BHV-3241 oproti placebu u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

421

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Francie, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Francie, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Francie, 31059
        • CHU Purpan
  • Itálie
      • Salerno, Itálie, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Německo, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Německo, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Německo, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Německo, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Německo, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Německo, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Rakousko, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza pravděpodobného nebo možného MSA podle konsenzuálních klinických kritérií (Gilman et al 2008), včetně subjektů s MSA kteréhokoli podtypu (MSA-P nebo MSA-C).
  2. Schopnost chůze bez pomoci druhé osoby, definovaná jako schopnost udělat alespoň 10 kroků. Použití pomocných zařízení (např. chodítko nebo hůlka) je povoleno.
  3. Předpokládané přežití nejméně 3 roky v době screeningu, jak posoudil zkoušející.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli stav, který by narušoval schopnost subjektu dodržovat pokyny studie, vystavoval subjekt nepřijatelnému riziku a/nebo zkresloval interpretaci údajů o bezpečnosti nebo účinnosti ze studie, jak posoudil zkoušející.
  2. Diagnostika neurologických poruch, jiných než MSA.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Verdiperstat

Účastníci dostávali tabletu verdiperstatu 300 mg perorálně jednou denně po dobu 1 týdne, poté 300 mg dvakrát denně po dobu 1 týdne a poté 600 mg dvakrát denně po zbývajících 46 týdnů dvojitě zaslepené fáze.

Účastníkům, kteří dokončili dvojitě zaslepenou fázi, byla nabídnuta možnost zapsat se do otevřené prodloužené (OLE) fáze, aby pokračovali s verdiperstatem 600 mg dvakrát denně po dobu 48 týdnů.
Lék: Verdiperstat
300 mg 2 perorální tablety, dvakrát denně
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající verdiperstatem po dobu 48 týdnů. Účastníkům, kteří dokončili dvojitě zaslepenou fázi, byla nabídnuta možnost zapsat se do fáze OLE a dostávat verdiperstat 600 mg tabletu perorálně dvakrát denně po dobu 48 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v upraveném skóre UMSARS v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
UMSARS - klinicky hodnocená škála složená ze 4 částí: Část I (Historický přehled), Část II (Vyšetření motoru), Část III (Autonomní vyšetření), Část IV (Globální škála postižení). Modifikovaný UMSARS se skládá z podmnožiny 9 položek z původních UMSARS Část I a Část II. Odpovědi jsou měřeny na 4-bodové škále v rozmezí od 0 do 3, kde 0 = žádné/mírné poškození, 1 = střední poškození, 2 = těžké poškození, 3 = úplné poškození. Celkové upravené skóre UMSARS je součtem těchto 9 položek, rozsah skóre od 0 do 27. Vyšší skóre značí větší poškození.
Výchozí stav a týden 48
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Až 100 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu u účastníků nebo účastníků klinického hodnocení, kterým byl podán hodnocený (léčivý) přípravek, a který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná AE (SAE) je definována jako jakákoli událost, která při jakékoli dávce splnila kterékoli z následujících kritérií: smrt; život ohrožující; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada u potomků účastníka, který dostal studovaný lék; jiné důležité zdravotní události, které nemusely mít za následek smrt, být život ohrožující nebo vyžadovaly hospitalizaci, nebo na základě příslušného lékařského úsudku mohly ohrozit účastníka a mohly vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jedné z dalších závažných výsledky.
Až 100 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I) ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden
CGI-I je škála hodnocená lékařem, která měří změnu klinického stavu účastníka od určitého okamžiku. Hodnotí se na 7bodové škále v rozmezí od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), přičemž skóre 4 znamená, že nedošlo k žádné změně. Vyšší skóre značí větší poškození.
48. týden
Změna od základní hodnoty v subškále kvality života s vícenásobnou systémovou atrofií (MSA-QoL) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
MSA-QoL je škála hodnocená účastníky, která byla navržena k měření kvality života související se zdravím konkrétně v MSA. Hodnotí aktivity každodenního života a má subškály pro motorickou, nemotorickou a emoční/sociální doménu. Subškála motorů MSA-QoL obsahuje 14 položek. Odpověď na každou otázku se pohybuje od 0 = žádný problém do 4 = extrémní problém, s celkovou škálou od 0 do 56. Vyšší skóre indikuje vyšší dopad onemocnění na aspekt měřený každou subškálou.
Výchozí stav a týden 48
Změna od základní hodnoty v nemotorické subškále mnohočetné systémové atrofie kvality života (MSA-QoL) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
MSA-QoL je škála hodnocená účastníky, která byla navržena k měření kvality života související se zdravím konkrétně v MSA. Hodnotí aktivity každodenního života a má subškály pro motorickou, nemotorickou a emoční/sociální doménu. Nemotorická subškála MSA-QoL zahrnuje 12 položek. Odpověď na každou otázku se pohybuje od 0 = žádný problém do 4 = extrémní problém, s celkovým rozsahem od 0 do 48. Vyšší skóre indikuje vyšší dopad onemocnění na aspekt měřený každou subškálou.
Výchozí stav a týden 48
Změna od základní hodnoty v UMSARS části I a části II celkové skóre ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
UMSARS je škála hodnocená lékařem, která se skládá ze 4 částí: Část I (Historický přehled s 12 otázkami), Část II (Vyšetření motoru se 14 otázkami), Část III (Autonomní vyšetření) a Část IV (Global Disability Scale). Odpovědi na UMSARS část I a část II se měří na 5-bodové škále v rozmezí od 0 do 4, kde 0 = žádné poškození, 1 = mírné poškození, 2 = střední poškození, 3 = těžké poškození, 4 = úplné poškození. Každé skóre subškály je součtem jejích položek a celkové skóre je součtem všech 26 položek, rozsah skóre od 0 do 104. Vyšší skóre znamená větší poškození.
Výchozí stav a týden 48
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu závažnosti pacienta (PGI-S) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
PGI-S je stupnice hodnocená účastníky, která měří, jak účastníci vnímají závažnost své nemoci. PGI-S je dotazník o 1 položkách na 4bodové škále v rozmezí od 1 do 4, kde 1 = normální, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = těžké. Vyšší skóre značí větší poškození.
Výchozí stav a týden 48
Změna od výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
CGI-S je škála hodnocená lékařem, která měří závažnost pacientovy nemoci. Hodnotí se na 7bodové škále od 1 (normální, vůbec ne nemocní) do 7 (mezi extrémně nemocnými pacienty). Vyšší skóre značí větší poškození.
Výchozí stav a týden 48
Změna od výchozího stavu v části III UMSARS ve 48. týdnu (pouze krevní tlak (BP))
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
UMSARS je škála hodnocená lékařem, která se skládá ze 4 částí: Část I (Historický přehled), Část II (Vyšetření motoru), Část III (Autonomní vyšetření) a Část IV (Globální škála postižení). Byla analyzována pouze část III UMSARS. Část III UMSARS je autonomní vyšetření, které se skládá ze systolického a diastolického krevního tlaku vleže a vestoje, srdeční frekvence a přítomnosti ortostatických příznaků. Byla hlášena pouze změna ortostatického krevního tlaku.
Výchozí stav a týden 48
Změna od výchozího stavu v části III UMSARS ve 48. týdnu (pouze srdeční frekvence (HR))
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
UMSARS je škála hodnocená lékařem, která se skládá ze 4 částí: Část I (Historický přehled), Část II (Vyšetření motoru), Část III (Autonomní vyšetření) a Část IV (Globální škála postižení). Byla analyzována pouze část III UMSARS. Část III UMSARS je autonomní vyšetření, které se skládá ze systolického a diastolického krevního tlaku vleže a vestoje, srdeční frekvence a přítomnosti ortostatických příznaků. Byla hlášena pouze změna ortostatické srdeční frekvence.
Výchozí stav a týden 48
Změna od výchozího stavu v části IV UMSARS ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
UMSARS je škála hodnocená lékařem, která se skládá ze 4 částí: Část I (Historický přehled), Část II (Vyšetření motoru), Část III (Autonomní vyšetření) a Část IV (Globální škála postižení). Byla analyzována pouze část IV UMSARS. Část IV byla měřena na 5-bodové škále v rozsahu od 1 = zcela nezávislé. Dokáže dělat všechny domácí práce s minimálními obtížemi nebo omezeními. V podstatě normální. Neuvědomuje si žádné potíže, do 5= zcela závislý a bezmocný. Upoutaný na lůžko. Vyšší skóre značí větší poškození.
Výchozí stav a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

29. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BHV3241-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit