Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BHV-3241 i emner med multippel systematrofi (M-STAR)

6. september 2023 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BHV-3241 hos personer med multippel systematrofi (M-STAR-studie)

Hensikten med denne studien er å sammenligne effekten av BHV-3241 versus placebo hos personer med multippel systematrofi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

421

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Forente stater, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forente stater, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Frankrike, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • CHU Purpan
  • Italia
      • Salerno, Italia, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Østerrike, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisering av sannsynlig eller mulig MSA i henhold til kliniske konsensuskriterier (Gilman et al 2008), inkludert forsøkspersoner med MSA av begge undertypene (MSA-P eller MSA-C).
  2. Kunne ambulere uten hjelp fra en annen person, definert som evnen til å ta minst 10 skritt. Bruk av hjelpemidler (f.eks. rullator eller stokk) er tillatt.
  3. Forventet overlevelse på minst 3 år på tidspunktet for screening, som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver tilstand som ville forstyrre forsøkspersonens evne til å etterleve studieinstruksjoner, sette forsøkspersonen i uakseptabel risiko og/eller forvirre tolkningen av sikkerhets- eller effektdata fra studien, som bedømt av etterforskeren.
  2. Diagnostisering av nevrologiske lidelser, andre enn MSA.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Verdiperstat

Deltakerne fikk verdiperstat 300 mg tablett oralt en gang daglig i 1 uke, etterfulgt av 300 mg to ganger daglig i 1 uke, og deretter 600 mg to ganger daglig i de resterende 46 ukene av den dobbeltblinde fasen.

Deltakere som fullførte den dobbeltblindede fasen ble tilbudt muligheten til å registrere seg i en åpen forlengelsesfase (OLE) for å fortsette med verdiperstat 600 mg to ganger daglig i 48 uker.
Legemiddel: Verdiperstat
300mg 2 orale tabletter, to ganger daglig
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo-matching med verdiperstat i 48 uker. Deltakere som fullførte den dobbeltblindede fasen ble tilbudt muligheten til å melde seg inn i en OLE-fase for å motta verdiperstat 600 mg tablett oralt to ganger daglig i 48 uker.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den modifiserte UMSARS-poengsummen ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
UMSARS - klinikervurdert skala som består av 4 deler: Del I (historisk gjennomgang), del II (motorisk undersøkelse), del III (autonomisk undersøkelse), del IV (global funksjonshemmingskala). Modifisert UMSARS består av undersett av 9 elementer fra originale UMSARS del I og del II. Responsen måles på en 4-punkts skala fra 0-3, hvor 0= ingen/milt svekkelse, 1= moderat svekkelse, 2= alvorlig svekkelse, 3=fullstendig svekkelse. Totalt modifisert UMSARS-poengsum er summen av disse 9 elementene, poengsummen varierer fra 0 til 27. Høyere skår indikerer større svekkelse.
Grunnlinje og uke 48
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Opptil 100 uker
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver ny uheldig medisinsk hendelse eller forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand hos deltakere eller kliniske undersøkelsesdeltakere som har administrert et undersøkelsesprodukt (medisinsk) og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig AE (SAE) er definert som enhver hendelse som oppfylte noen av følgende kriterier ved enhver dose: død; livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt hos avkommet til en deltaker som mottok studiemedisin; andre viktige medisinske hendelser som kanskje ikke har resultert i død, er livstruende eller krevd sykehusinnleggelse, eller, basert på passende medisinsk vurdering, kan de ha satt deltakeren i fare og kan ha krevd medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre en av de andre alvorlige utfall.
Opptil 100 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
CGI-I er en klinikervurdert skala som måler endringen i deltakerens kliniske status fra et bestemt tidspunkt. Den skåres på en 7-punkts skala, som strekker seg fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (veldig mye dårligere), med en score på 4 som indikerer ingen endring. Høyere skår indikerer større svekkelse.
Uke 48
Endring fra baseline i multippel systematrofi livskvalitet (MSA-QoL) motorisk subskala ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
MSA-QoL er en deltakervurdert skala som ble utviklet for å måle helserelatert livskvalitet spesifikt i MSA. Den vurderer dagliglivets aktiviteter og har underskalaer for motoriske, ikke-motoriske og emosjonelle/sosiale domener. MSA-QoL motorunderskalaen inkluderer 14 elementer. Svaret på hvert spørsmål varierer fra 0= ikke noe problem, til 4= ekstremt problem, med en total skala fra 0-56. Høyere skårer indikerer høyere innvirkning av sykdommen på aspektet målt av hver underskala.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i multippel systematrofi Livskvalitet (MSA-QoL) Ikke-motorisk underskala ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
MSA-QoL er en deltakervurdert skala som ble utviklet for å måle helserelatert livskvalitet spesifikt i MSA. Den vurderer dagliglivets aktiviteter og har underskalaer for motoriske, ikke-motoriske og emosjonelle/sosiale domener. MSA-QoL ikke-motorisk underskala inkluderer 12 elementer. Svaret på hvert spørsmål varierer fra 0= ikke noe problem, til 4= ekstremt problem, med en total skala fra 0-48. Høyere skårer indikerer høyere innvirkning av sykdommen på aspektet målt av hver underskala.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i UMSARS del I og del II totalpoengsum ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
UMSARS er en kliniker-vurdert skala som består av 4 deler: Del I (Historisk gjennomgang med 12 spørsmål), Del II (Motorisk eksamen med 14 spørsmål), Del III (Autonomic Examination) og Del IV (Global Disability Scale). UMSARS del I og del II responser måles på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0= ingen svekkelse, 1= lett svekkelse, 2= moderat svekkelse, 3= alvorlig svekkelse, 4=fullstendig svekkelse. Hver subskalapoengsum er summen av elementene, og totalpoengsummen er summen av alle 26 elementer, poengsummen varierer fra 0 til 104. Høyere score indikerer større svekkelse.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
PGI-S er en deltakervurdert skala som måler hvordan deltakerne oppfatter alvorlighetsgraden av sykdommen. PGI-S er et 1-punkts spørreskjema på en 4-punkts skala fra 1 til 4, hvor 1 = normal, 2 = mild, 3 = moderat, 4 = alvorlig. Høyere skår indikerer større svekkelse.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
CGI-S er en klinikervurdert skala som måler alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom. Det skåres på en 7-punkts skala fra 1 (normal, ikke syk i det hele tatt) til 7 (blant de mest ekstremt syke pasientene). Høyere skår indikerer større svekkelse.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i UMSARS del III ved uke 48 (kun blodtrykk (BP))
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
UMSARS er en klinikervurdert skala som består av 4 deler: del I (historisk gjennomgang), del II (motorisk undersøkelse), del III (autonomisk undersøkelse) og del IV (global funksjonshemmingsskala). Bare del III av UMSARS ble analysert. Del III av UMSARS er en autonom undersøkelse, bestående av liggende og stående systolisk og diastolisk blodtrykk, hjertefrekvens og tilstedeværelse ortostatiske symptomer. Eneste endring i ortostatisk blodtrykk er rapportert.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i UMSARS del III ved uke 48 (kun hjertefrekvens (HR))
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
UMSARS er en klinikervurdert skala som består av 4 deler: del I (historisk gjennomgang), del II (motorisk undersøkelse), del III (autonomisk undersøkelse) og del IV (global funksjonshemmingsskala). Bare del III av UMSARS ble analysert. Del III av UMSARS er en autonom undersøkelse, bestående av liggende og stående systolisk og diastolisk blodtrykk, hjertefrekvens og tilstedeværelse ortostatiske symptomer. Eneste endring i ortostatisk hjertefrekvens rapportert.
Grunnlinje og uke 48
Endring fra baseline i UMSARS del IV ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
UMSARS er en klinikervurdert skala som består av 4 deler: del I (historisk gjennomgang), del II (motorisk undersøkelse), del III (autonomisk undersøkelse) og del IV (global funksjonshemmingsskala). Bare del IV av UMSARS ble analysert. Del IV ble målt på en 5-punkts skala fra 1= Helt uavhengig. Kunne utføre alle gjøremål med minimale vanskeligheter eller funksjonshemminger. I hovedsak normalt. Uvitende om noen vanskeligheter, til 5= Totalt avhengig og hjelpeløs. Sengeliggende. Høyere skår indikerer større svekkelse.
Grunnlinje og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær fullføring (Faktiske)

29. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BHV3241-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere