Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение BHV-3241 у субъектов с множественной системной атрофией (M-STAR)

6 сентября 2023 г. обновлено: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности BHV-3241 у субъектов с множественной системной атрофией (исследование M-STAR)

Целью данного исследования является сравнение эффективности BHV-3241 по сравнению с плацебо у субъектов с множественной системной атрофией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

421

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Австрия, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Германия, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Германия, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Германия, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Германия, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Германия, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Германия, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Германия, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Германия, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Италия
      • Salerno, Италия, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Франция, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Франция, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Франция, 31059
        • CHU Purpan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 40 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз вероятного или возможного MSA в соответствии с согласованными клиническими критериями (Gilman et al 2008), включая пациентов с MSA любого подтипа (MSA-P или MSA-C).
  2. Способность передвигаться без помощи другого человека, определяемая как способность сделать не менее 10 шагов. Использование вспомогательных средств (например, ходунков или трости) разрешено.
  3. Ожидаемая выживаемость не менее 3 лет на момент скрининга, по оценке исследователя.

Критерий исключения:

  1. Любое состояние, которое может помешать способности субъекта соблюдать инструкции по исследованию, подвергнуть субъекта неприемлемому риску и/или исказить интерпретацию данных по безопасности или эффективности исследования, по мнению исследователя.
  2. Диагностика неврологических расстройств, кроме MSA.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вердиперстат

Участники получали таблетку вердиперстата по 300 мг перорально один раз в день в течение 1 недели, затем по 300 мг два раза в день в течение 1 недели, а затем по 600 мг два раза в день в течение оставшихся 46 недель двойной слепой фазы.

Участникам, завершившим двойную слепую фазу, была предложена возможность записаться на открытую расширенную фазу (OLE) для продолжения приема вердиперстата в дозе 600 мг два раза в день в течение 48 недель.
Лекарство: Вердиперстат
300 мг 2 таблетки перорально два раза в день
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее вердиперстату, в течение 48 недель. Участникам, завершившим двойную слепую фазу, была предложена возможность записаться на фазу OLE для приема таблетки вердиперстата по 600 мг перорально два раза в день в течение 48 недель.
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение модифицированного показателя UMSARS по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
UMSARS - шкала оценки клиницистов, состоящая из 4 частей: Часть I (исторический обзор), часть II (моторное обследование), часть III (автономное обследование), часть IV (глобальная шкала инвалидности). Модифицированный UMSARS состоит из 9 элементов исходных UMSARS Part I и Part II. Ответы оцениваются по 4-балльной шкале от 0 до 3, где 0 = отсутствие/легкое нарушение, 1 = умеренное нарушение, 2 = тяжелое нарушение, 3 = полное нарушение. Общий модифицированный балл UMSARS представляет собой сумму этих 9 пунктов, диапазон баллов от 0 до 27. Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень и 48-я неделя
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными TEAE
Временное ограничение: До 100 недель
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое новое неблагоприятное медицинское явление или ухудшение ранее существовавшего медицинского состояния у участников или участников клинического исследования, которым вводили исследуемый (лекарственный) продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Серьезное НЯ (СНЯ) определяется как любое событие, которое при любой дозе соответствует любому из следующих критериев: смерть; опасный для жизни; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект у потомства участника, получившего исследуемый препарат; другие важные медицинские события, которые могли не привести к смерти, быть опасными для жизни или потребовать госпитализации, или, на основании соответствующего медицинского заключения, они могли подвергнуть опасности участника и могли потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из других серьезных событий. результаты.
До 100 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I) на 48-й неделе
Временное ограничение: Неделя 48
CGI-I — это шкала, оцениваемая врачами и измеряющая изменение клинического статуса участника с определенного момента времени. Оно оценивается по 7-балльной шкале от 1 (очень сильное улучшение) до 7 (очень сильное ухудшение), причем 4 балла указывают на отсутствие изменений. Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Неделя 48
Изменение по сравнению с исходным уровнем моторной подшкалы качества жизни при множественной атрофии системы (MSA-QoL) на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
MSA-QoL — это шкала, оцениваемая участниками, которая была разработана для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, специально для MSA. Он оценивает повседневную деятельность и имеет подшкалы для двигательной, немоторной и эмоциональной/социальной областей. Подшкала моторики MSA-QoL включает 14 пунктов. Ответ на каждый вопрос варьируется от 0 = нет проблем до 4 = крайняя проблема, общая шкала варьируется от 0 до 56. Более высокие баллы указывают на большее влияние заболевания на аспект, измеряемый по каждой подшкале.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение немоторной субшкалы качества жизни (MSA-QoL) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
MSA-QoL — это шкала, оцениваемая участниками, которая была разработана для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, специально для MSA. Он оценивает повседневную деятельность и имеет подшкалы для двигательной, немоторной и эмоциональной/социальной областей. Немоторная подшкала MSA-QoL включает 12 пунктов. Ответ на каждый вопрос варьируется от 0 = нет проблем до 4 = крайняя проблема, общая шкала варьируется от 0 до 48. Более высокие баллы указывают на большее влияние заболевания на аспект, измеряемый по каждой подшкале.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение общего балла по части I и части II UMSARS по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
UMSARS — это шкала, оцениваемая врачом, состоящая из 4 частей: Часть I (исторический обзор с 12 вопросами), Часть II (обследование моторики с 14 вопросами), Часть III (автономное обследование) и Часть IV (глобальная шкала инвалидности). Ответы UMSARS Части I и Части II измеряются по 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 = отсутствие нарушений, 1 = легкие нарушения, 2 = умеренные нарушения, 3 = тяжелые нарушения, 4 = полное нарушение. Оценка каждой подшкалы представляет собой сумму ее пунктов, а общая оценка представляет собой сумму всех 26 пунктов, диапазон баллов от 0 до 104. Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение общего впечатления пациента о тяжести заболевания по сравнению с исходным уровнем (PGI-S) на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
PGI-S — это шкала оценки участников, которая измеряет, как участники воспринимают тяжесть своего заболевания. PGI-S представляет собой опросник, состоящий из 1 пункта по 4-балльной шкале от 1 до 4, где 1 = нормальное, 2 = легкое, 3 = умеренное, 4 = тяжелое. Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение общего клинического впечатления о тяжести (CGI-S) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
CGI-S — это шкала, оцениваемая врачами и измеряющая тяжесть заболевания участника. Он оценивается по 7-балльной шкале от 1 (нормальный, совсем не болен) до 7 (среди наиболее тяжело больных пациентов). Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в UMSARS, часть III, на 48-й неделе (только артериальное давление (АД))
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
UMSARS — это шкала, оцениваемая врачами, состоящая из 4 частей: Часть I (исторический обзор), Часть II (моторное обследование), Часть III (автономное обследование) и Часть IV (глобальная шкала инвалидности). Была проанализирована только Часть III UMSARS. Часть III UMSARS представляет собой вегетативное обследование, включающее определение систолического и диастолического артериального давления в положении лежа и стоя, частоты сердечных сокращений и наличия ортостатических симптомов. Сообщалось только об изменении ортостатического артериального давления.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в UMSARS, часть III, на 48-й неделе (только частота пульса (ЧСС))
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
UMSARS — это шкала, оцениваемая врачами, состоящая из 4 частей: Часть I (исторический обзор), Часть II (моторное обследование), Часть III (автономное обследование) и Часть IV (глобальная шкала инвалидности). Была проанализирована только Часть III UMSARS. Часть III UMSARS представляет собой вегетативное обследование, включающее определение систолического и диастолического артериального давления в положении лежа и стоя, частоты сердечных сокращений и наличия ортостатических симптомов. Сообщается только об изменении частоты ортостатических сердечных сокращений.
Исходный уровень и 48-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в UMSARS, часть IV, на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-я неделя
UMSARS — это шкала, оцениваемая врачами, состоящая из 4 частей: Часть I (исторический обзор), Часть II (моторное обследование), Часть III (автономное обследование) и Часть IV (глобальная шкала инвалидности). Была проанализирована только Часть IV UMSARS. Часть IV оценивалась по 5-балльной шкале от 1 = Полностью независима. Способен выполнять любую работу по дому с минимальными трудностями или нарушениями. В принципе нормально. Не осознает никаких трудностей, до 5 = Полностью зависим и беспомощен. Прикован к постели. Более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень и 48-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BHV3241-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться