Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Untersuchung von BHV-3241 bei Patienten mit multipler Systematrophie (M-STAR)

6. September 2023 aktualisiert von: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BHV-3241 bei Patienten mit multipler Systematrophie (M-STAR-Studie)

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von BHV-3241 gegenüber Placebo bei Patienten mit multipler Systematrophie zu vergleichen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

421

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Deutschland, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Deutschland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Frankreich, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • CHU Purpan
  • Italien
      • Salerno, Italien, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Österreich, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer wahrscheinlichen oder möglichen MSA gemäß übereinstimmenden klinischen Kriterien (Gilman et al. 2008), einschließlich Patienten mit MSA eines der beiden Subtypen (MSA-P oder MSA-C).
  2. In der Lage, ohne die Hilfe einer anderen Person zu gehen, definiert als die Fähigkeit, mindestens 10 Schritte zu gehen. Die Verwendung von Hilfsmitteln (z. B. Gehhilfe oder Gehstock) ist erlaubt.
  3. Voraussichtliches Überleben von mindestens 3 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings, wie vom Ermittler beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  1. Jeder Zustand, der die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, die Studienanweisungen zu befolgen, den Probanden einem unannehmbaren Risiko auszusetzen und/oder die Interpretation der Sicherheits- oder Wirksamkeitsdaten aus der Studie nach Einschätzung des Prüfarztes zu verfälschen.
  2. Diagnose von neurologischen Störungen außer MSA.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Verdiperstat

Die Teilnehmer erhielten eine Woche lang einmal täglich eine 300-mg-Tablette Verdiperstat oral, gefolgt von einer Woche lang zweimal täglich 300 mg und anschließend zweimal täglich 600 mg für die restlichen 46 Wochen der Doppelblindphase.

Teilnehmern, die die Doppelblindphase abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, sich für eine offene Verlängerungsphase (OLE) anzumelden, um 48 Wochen lang zweimal täglich 600 mg Verdiperstat einzunehmen.
Arzneimittel: Verdiperstat
300 mg 2 Tabletten zum Einnehmen, zweimal täglich
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 48 Wochen lang ein Placebo passend zu Verdiperstat. Teilnehmern, die die Doppelblindphase abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, sich für eine OLE-Phase anzumelden, um 48 Wochen lang zweimal täglich eine 600-mg-Tablette Verdiperstat oral zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des modifizierten UMSARS-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
UMSARS – von Ärzten bewertete Skala, bestehend aus 4 Teilen: Teil I (Historischer Rückblick), Teil II (Motorische Untersuchung), Teil III (Autonome Untersuchung), Teil IV (Globale Behinderungsskala). Das modifizierte UMSARS besteht aus einer Teilmenge von 9 Elementen aus dem ursprünglichen UMSARS Teil I und Teil II. Die Antworten werden auf einer 4-Punkte-Skala im Bereich von 0 bis 3 gemessen, wobei 0 = keine/leichte Beeinträchtigung, 1 = mäßige Beeinträchtigung, 2 = schwere Beeinträchtigung, 3 = vollständige Beeinträchtigung. Der gesamte modifizierte UMSARS-Score ist die Summe dieser 9 Elemente, der Score-Bereich liegt zwischen 0 und 27. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Ausgangswert und Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 100 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist definiert als jedes neue unerwünschte medizinische Vorkommnis oder die Verschlechterung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands bei Teilnehmern oder Teilnehmern klinischer Studien, denen ein Prüfpräparat (Arzneimittel) verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Als schwerwiegendes UE (SAE) gilt jedes Ereignis, das bei jeder Dosis eines der folgenden Kriterien erfüllt: Tod; lebensbedrohlich; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler bei den Nachkommen eines Teilnehmers, der das Studienmedikament erhalten hat; andere wichtige medizinische Ereignisse, die möglicherweise nicht zum Tod geführt haben, nicht lebensbedrohlich waren oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machten, oder die, basierend auf angemessener medizinischer Beurteilung, den Teilnehmer möglicherweise gefährdet haben und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erforderlich gemacht haben, um einen der anderen schwerwiegenden Ereignisse zu verhindern Ergebnisse.
Bis zu 100 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-Score in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
Der CGI-I ist eine von Ärzten bewertete Skala, die die Veränderung des klinischen Status des Teilnehmers ab einem bestimmten Zeitpunkt misst. Die Bewertung erfolgt auf einer 7-Punkte-Skala, die von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht, wobei ein Wert von 4 keine Veränderung bedeutet. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der motorischen Subskala der Lebensqualität bei multipler Systematrophie (MSA-QoL) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die MSA-QoL ist eine von Teilnehmern bewertete Skala, die speziell zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei MSA entwickelt wurde. Es bewertet Aktivitäten des täglichen Lebens und verfügt über Unterskalen für motorische, nichtmotorische und emotionale/soziale Bereiche. Die motorische Subskala MSA-QoL umfasst 14 Elemente. Die Antwort auf jede Frage reicht von 0 = kein Problem bis 4 = extremes Problem, mit einer Gesamtskala von 0 bis 56. Höhere Werte weisen auf einen größeren Einfluss der Krankheit auf den von jeder Subskala gemessenen Aspekt hin.
Ausgangswert und Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der nichtmotorischen Subskala „Multiple System Atrophie Quality of Life“ (MSA-QoL) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die MSA-QoL ist eine von Teilnehmern bewertete Skala, die speziell zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei MSA entwickelt wurde. Es bewertet Aktivitäten des täglichen Lebens und verfügt über Unterskalen für motorische, nichtmotorische und emotionale/soziale Bereiche. Die nichtmotorische Subskala MSA-QoL umfasst 12 Elemente. Die Antwort auf jede Frage reicht von 0 = kein Problem bis 4 = extremes Problem, mit einer Gesamtskala von 0 bis 48. Höhere Werte weisen auf einen größeren Einfluss der Krankheit auf den von jeder Subskala gemessenen Aspekt hin.
Ausgangswert und Woche 48
Änderung der Gesamtpunktzahl von UMSARS Teil I und Teil II gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die UMSARS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die aus vier Teilen besteht: Teil I (Historischer Rückblick mit 12 Fragen), Teil II (Motorische Untersuchung mit 14 Fragen), Teil III (Autonome Untersuchung) und Teil IV (Globale Behinderungsskala). Die Reaktionen auf UMSARS Teil I und Teil II werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 gemessen, wobei 0 = keine Beeinträchtigung, 1 = leichte Beeinträchtigung, 2 = mäßige Beeinträchtigung, 3 = schwere Beeinträchtigung, 4 = vollständige Beeinträchtigung. Die Punktzahl jeder Unterskala ist die Summe ihrer Elemente und die Gesamtpunktzahl ist die Summe aller 26 Elemente. Der Bewertungsbereich liegt zwischen 0 und 104. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Ausgangswert und Woche 48
Änderung des Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGI-S) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Der PGI-S ist eine von den Teilnehmern bewertete Skala, die misst, wie die Teilnehmer den Schweregrad ihrer Erkrankung wahrnehmen. Der PGI-S ist ein 1-Punkte-Fragebogen auf einer 4-Punkte-Skala von 1 bis 4, wobei 1 = normal, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Ausgangswert und Woche 48
Änderung des Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Der CGI-S ist eine von Ärzten bewertete Skala, die den Schweregrad der Erkrankung des Teilnehmers misst. Die Bewertung erfolgt auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (gehört zu den am stärksten erkrankten Patienten). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Ausgangswert und Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in UMSARS Teil III in Woche 48 (nur Blutdruck (BP))
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die UMSARS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die aus vier Teilen besteht: Teil I (Historischer Rückblick), Teil II (Motorische Untersuchung), Teil III (Autonome Untersuchung) und Teil IV (Globale Behinderungsskala). Nur Teil III von UMSARS wurde analysiert. Teil III des UMSARS ist eine autonome Untersuchung, die den systolischen und diastolischen Blutdruck in Rückenlage und im Stehen, die Herzfrequenz und das Vorhandensein orthostatischer Symptome umfasst. Es wurde nur eine Änderung des orthostatischen Blutdrucks gemeldet.
Ausgangswert und Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in UMSARS Teil III in Woche 48 (nur Herzfrequenz (HF))
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die UMSARS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die aus vier Teilen besteht: Teil I (Historischer Rückblick), Teil II (Motorische Untersuchung), Teil III (Autonome Untersuchung) und Teil IV (Globale Behinderungsskala). Nur Teil III von UMSARS wurde analysiert. Teil III des UMSARS ist eine autonome Untersuchung, die den systolischen und diastolischen Blutdruck in Rückenlage und im Stehen, die Herzfrequenz und das Vorhandensein orthostatischer Symptome umfasst. Es wurde nur eine Änderung der orthostatischen Herzfrequenz gemeldet.
Ausgangswert und Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in UMSARS Teil IV in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 48
Die UMSARS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die aus vier Teilen besteht: Teil I (Historischer Rückblick), Teil II (Motorische Untersuchung), Teil III (Autonome Untersuchung) und Teil IV (Globale Behinderungsskala). Nur Teil IV von UMSARS wurde analysiert. Teil IV wurde auf einer 5-Punkte-Skala gemessen, die von 1 = völlig unabhängig reichte. Kann alle Aufgaben mit minimalen Schwierigkeiten oder Beeinträchtigungen erledigen. Im Wesentlichen normal. Keinerlei Schwierigkeiten bewusst, bis 5 = Völlig abhängig und hilflos. Bettlägerig. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin.
Ausgangswert und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BHV3241-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Lithuania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren