Studie van BHV-3241 bij proefpersonen met meervoudige systeematrofie (M-STAR)
6 september 2023 bijgewerkt door: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BHV-3241 bij proefpersonen met meervoudige systeematrofie (M-STAR-onderzoek)
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van BHV-3241 versus placebo te vergelijken bij proefpersonen met Multiple System Atrophy
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
421
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bochum, Duitsland, 44791
- St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
-
Dusseldorf, Duitsland, 40225
- University Hospital Duesseldorf
-
Hannover, Duitsland, 30625
- CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Kassel, Duitsland, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Kiel, Duitsland, 24105
- Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
-
Marburg, Duitsland, 35043
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
-
Muenster, Duitsland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
- University Hospital of Liepzig
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
-
Marseille Cedex 5, Frankrijk, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
-
Toulouse cedex 9, Frankrijk, 31059
- CHU Purpan
-
-
-
-
-
Salerno, Italië, 84100
- A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
Milan
-
Milano, Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, 06020
- University Clinic Innsbruck
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Oostenrijk, 1080
- Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 80013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- UC San Diego Department of Neurosciences
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center / Neurological Services
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 84127
- Stanford University
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 95158
- UCSF Memory and Aging Center
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- John Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
- Lahey Hospital & Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center, Neurological Institute
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Pennsylvania State University Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Kerwin Research Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van waarschijnlijke of mogelijke MSA volgens klinische consensuscriteria (Gilman et al 2008), inclusief proefpersonen met MSA van elk subtype (MSA-P of MSA-C).
- In staat om te lopen zonder de hulp van een andere persoon, gedefinieerd als het vermogen om ten minste 10 stappen te zetten. Het gebruik van hulpmiddelen (zoals een rollator of wandelstok) is toegestaan.
- Verwachte overleving van ten minste 3 jaar ten tijde van de screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
Uitsluitingscriteria:
- Elke omstandigheid die het vermogen van de proefpersoon om de onderzoeksinstructies op te volgen zou belemmeren, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico zou geven en/of de interpretatie van veiligheids- of werkzaamheidsgegevens van de studie zou verwarren, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Diagnose van neurologische aandoeningen, anders dan MSA.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Verdiperstat
Deelnemers ontvingen verdiperstat 300 mg tablet oraal eenmaal daags gedurende 1 week, gevolgd door 300 mg tweemaal daags gedurende 1 week, en vervolgens 600 mg tweemaal daags gedurende de resterende 46 weken van de dubbelblinde fase. Deelnemers die de dubbelblinde fase voltooiden, kregen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een open-label extensie (OLE) fase om verdiperstat 600 mg tweemaal daags gedurende 48 weken voort te zetten. |
300 mg 2 orale tabletten, tweemaal daags
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 48 weken placebo-matching met verdiperstat.
Deelnemers die de dubbelblinde fase voltooiden, kregen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een OLE-fase, waarbij zij gedurende 48 weken tweemaal daags een tablet verdiperstat 600 mg oraal toegediend kregen.
|
Bijpassende placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gewijzigde UMSARS-score in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
UMSARS - Door artsen beoordeelde schaal bestaande uit 4 delen: Deel I (Historisch overzicht), Deel II (Motorisch onderzoek), Deel III (Autonoom onderzoek), Deel IV (Global Disability Scale).
Gewijzigde UMSARS bestaat uit een subset van 9 items uit de originele UMSARS Deel I en Deel II.
De antwoorden worden gemeten op een vierpuntsschaal variërend van 0-3, waarbij 0=geen/lichte beperking, 1=matige beperking, 2=ernstige beperking, 3=volledige beperking.
De totale gewijzigde UMSARS-score is de som van deze 9 items, met een scorebereik van 0 tot 27.
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Basislijn en week 48
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Tot 100 weken
|
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of een verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening bij deelnemers of deelnemers aan klinische onderzoeken die een onderzoeksproduct (geneesmiddel) toegediend kregen en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Een ernstige bijwerking (SAE) wordt gedefinieerd als elke gebeurtenis die bij elke dosis aan een van de volgende criteria voldoet: overlijden; levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking bij het nageslacht van een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg; andere belangrijke medische gebeurtenissen die mogelijk niet tot de dood hebben geleid, niet levensbedreigend zijn of ziekenhuisopname vereisen, of die, op basis van passend medisch oordeel, de deelnemer in gevaar hebben gebracht en medische of chirurgische ingrepen nodig hebben gehad om een van de andere ernstige gebeurtenissen te voorkomen uitkomsten.
|
Tot 100 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische Global Impression of Improvement (CGI-I)-score in week 48
Tijdsspanne: Week 48
|
De CGI-I is een door artsen beoordeelde schaal die de verandering in de klinische status van de deelnemer vanaf een specifiek tijdstip meet.
Het wordt gescoord op een zevenpuntsschaal, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), waarbij een score van 4 aangeeft dat er geen verandering is.
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in motorische subschaal van meervoudige systeematrofie (MSA-QoL) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De MSA-QoL is een door deelnemers beoordeelde schaal die is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten, specifiek bij MSA.
Het beoordeelt activiteiten van het dagelijks leven en heeft subschalen voor motorische, niet-motorische en emotioneel/sociale domeinen.
De MSA-QoL-motorsubschaal omvat 14 items.
Het antwoord op elke vraag varieert van 0=geen probleem tot 4=extreem probleem, met een totale schaal variërend van 0-56.
Hogere scores duiden op een grotere impact van de ziekte op het aspect dat door elke subschaal wordt gemeten.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven van meervoudige systeematrofie (MSA-QoL) Niet-motorische subschaal in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De MSA-QoL is een door deelnemers beoordeelde schaal die is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten, specifiek bij MSA.
Het beoordeelt activiteiten van het dagelijks leven en heeft subschalen voor motorische, niet-motorische en emotioneel/sociale domeinen.
De niet-motorische subschaal MSA-QoL omvat 12 items.
Het antwoord op elke vraag varieert van 0=geen probleem tot 4=extreem probleem, met een totale schaal variërend van 0-48.
Hogere scores duiden op een grotere impact van de ziekte op het aspect dat door elke subschaal wordt gemeten.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van UMSARS Deel I en Deel II in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De UMSARS is een door artsen beoordeelde schaal die uit vier delen bestaat: Deel I (Historisch overzicht met 12 vragen), Deel II (Motorisch onderzoek met 14 vragen), Deel III (Autonoom onderzoek) en Deel IV (Global Disability Scale).
De reacties van UMSARS Deel I en Deel II worden gemeten op een 5-puntsschaal variërend van 0 tot 4, waarbij 0= geen beperking, 1= milde beperking, 2= matige beperking, 3= ernstige beperking, 4=volledige beperking.
Elke subschaalscore is de som van de items en de totale score is de som van alle 26 items, met een scorebereik van 0 tot 104.
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de globale indruk van de ernst van de patiënt (PGI-S) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De PGI-S is een door deelnemers beoordeelde schaal die meet hoe deelnemers de ernst van hun ziekte ervaren.
De PGI-S is een vragenlijst met één item op een vierpuntsschaal variërend van 1 tot 4, waarbij 1 = normaal, 2 = mild, 3 = matig, 4 = ernstig.
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de klinische mondiale indruk van ernst (CGI-S) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De CGI-S is een door artsen beoordeelde schaal die de ernst van de ziekte van de deelnemer meet.
Het wordt gescoord op een zevenpuntsschaal, variërend van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (een van de meest extreem zieke patiënten).
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in UMSARS Deel III in week 48 (alleen bloeddruk (BP))
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De UMSARS is een door artsen beoordeelde schaal die uit vier delen bestaat: Deel I (Historisch overzicht), Deel II (Motorisch onderzoek), Deel III (Autonoom onderzoek) en Deel IV (Global Disability Scale).
Alleen deel III van UMSARS werd geanalyseerd.
Deel III van de UMSARS is een autonoom onderzoek, bestaande uit liggende en staande systolische en diastolische bloeddruk, hartslag en aanwezigheid van orthostatische symptomen.
Alleen de gerapporteerde verandering in de orthostatische bloeddruk.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in UMSARS Deel III in week 48 (alleen hartslag (HR))
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De UMSARS is een door artsen beoordeelde schaal die uit vier delen bestaat: Deel I (Historisch overzicht), Deel II (Motorisch onderzoek), Deel III (Autonoom onderzoek) en Deel IV (Global Disability Scale).
Alleen deel III van UMSARS werd geanalyseerd.
Deel III van de UMSARS is een autonoom onderzoek, bestaande uit liggende en staande systolische en diastolische bloeddruk, hartslag en aanwezigheid van orthostatische symptomen.
Alleen de gerapporteerde verandering in de orthostatische hartslag.
|
Basislijn en week 48
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in UMSARS Deel IV in week 48
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
|
De UMSARS is een door artsen beoordeelde schaal die uit vier delen bestaat: Deel I (Historisch overzicht), Deel II (Motorisch onderzoek), Deel III (Autonoom onderzoek) en Deel IV (Global Disability Scale).
Alleen deel IV van UMSARS werd geanalyseerd.
Deel IV werd gemeten op een 5-puntsschaal variërend van 1= Volledig onafhankelijk.
In staat om alle klusjes uit te voeren met minimale moeite of beperking.
In wezen normaal.
Zich niet bewust van enige moeilijkheid, tot 5= Totaal afhankelijk en hulpeloos.
Bedlegerig.
Hogere scores duiden op een grotere beperking.
|
Basislijn en week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 juli 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 juli 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 mei 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Synucleïnopathieën
- Neurodegeneratieve ziekten
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het autonome zenuwstelsel
- Primaire dysautonomieën
- Hypotensie
- Atrofie
- Meervoudige systeematrofie
- Shy-Drager-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- BHV3241-301
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .