Estudo do BHV-3241 em Indivíduos com Atrofia de Múltiplos Sistemas (M-STAR)
6 de setembro de 2023 atualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do BHV-3241 em indivíduos com atrofia de múltiplos sistemas (estudo M-STAR)
O objetivo deste estudo é comparar a eficácia do BHV-3241 versus placebo em indivíduos com Atrofia de Múltiplos Sistemas
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
421
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bochum, Alemanha, 44791
- St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
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Bonn, Alemanha, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
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Dusseldorf, Alemanha, 40225
- University Hospital Duesseldorf
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Hannover, Alemanha, 30625
- CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kassel, Alemanha, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
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Kiel, Alemanha, 24105
- Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
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Marburg, Alemanha, 35043
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
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Muenster, Alemanha, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, Alemanha, 04103
- University Hospital of Liepzig
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 80013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego Department of Neurosciences
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center / Neurological Services
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 84127
- Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 95158
- UCSF Memory and Aging Center
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Lahey Hospital & Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center, Neurological Institute
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Kerwin Research Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
- Swedish Medical Center
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Bordeaux, França, 33076
- CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
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Marseille Cedex 5, França, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Rennes, França, 35033
- Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
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Strasbourg, França, 67098
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
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Toulouse cedex 9, França, 31059
- CHU Purpan
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Salerno, Itália, 84100
- A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Milan
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Milano, Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
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Innsbruck, Áustria, 06020
- University Clinic Innsbruck
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Vienna
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Wien, Vienna, Áustria, 1080
- Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
40 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de MSA provável ou possível de acordo com critérios clínicos de consenso (Gilman et al 2008), incluindo indivíduos com MSA de qualquer um dos subtipos (MSA-P ou MSA-C).
- Capaz de deambular sem a ajuda de outra pessoa, definida como a capacidade de dar pelo menos 10 passos. O uso de dispositivos auxiliares (por exemplo, andador ou bengala) é permitido.
- Sobrevida prevista de pelo menos 3 anos no momento da triagem, conforme julgado pelo investigador.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição que interfira na capacidade do sujeito de cumprir as instruções do estudo, coloque o sujeito em risco inaceitável e/ou confunda a interpretação dos dados de segurança ou eficácia do estudo, conforme julgado pelo investigador.
- Diagnóstico de distúrbios neurológicos, exceto MSA.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Verdiperstat
Os participantes receberam comprimido de 300 mg de verdiperstat por via oral uma vez ao dia durante 1 semana, seguido de 300 mg duas vezes ao dia durante 1 semana e, em seguida, 600 mg duas vezes ao dia durante as 46 semanas restantes da fase duplo-cega. Foi oferecida aos participantes que completaram a fase duplo-cega a oportunidade de se inscreverem em uma fase de extensão aberta (OLE) para continuar o verdiperstat 600 mg duas vezes ao dia durante 48 semanas. |
300 mg 2 comprimidos orais, duas vezes ao dia
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo correspondente ao verdiperstat durante 48 semanas.
Os participantes que completaram a fase duplo-cega tiveram a oportunidade de se inscrever em uma fase OLE para receber o comprimido de 600 mg de verdiperstat por via oral duas vezes ao dia durante 48 semanas.
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Placebo correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação UMSARS modificada na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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UMSARS - escala avaliada pelo médico composta por 4 partes: Parte I (Revisão Histórica), Parte II (Exame Motor), Parte III (Exame Autonômico), Parte IV (Escala Global de Incapacidade).
O UMSARS modificado é composto por um subconjunto de 9 itens do UMSARS original, Parte I e Parte II.
As respostas são medidas em uma escala de 4 pontos que varia de 0 a 3, onde 0= nenhuma/comprometimento leve, 1=comprometimento moderado, 2=comprometimento grave, 3=comprometimento completo.
A pontuação UMSARS total modificada é a soma desses 9 itens, a pontuação varia de 0 a 27.
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base e semana 48
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Até 100 semanas
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Um evento adverso (EA) é definido como qualquer nova ocorrência médica indesejada ou agravamento de uma condição médica pré-existente em participantes ou participantes de investigação clínica aos quais foi administrado um produto (medicinal) experimental e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Um EA grave (EAS) é definido como qualquer evento que atenda a qualquer um dos seguintes critérios em qualquer dose: morte; com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito na prole de um participante que recebeu o medicamento do estudo; outros eventos médicos importantes que podem não ter resultado em morte, ameaçar a vida ou exigir hospitalização ou, com base no julgamento médico apropriado, podem ter colocado em risco o participante e podem ter exigido intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos outros eventos graves resultados.
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Até 100 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) na Semana 48
Prazo: Semana 48
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O CGI-I é uma escala avaliada pelo médico que mede a mudança no estado clínico do participante a partir de um momento específico.
É pontuado numa escala de 7 pontos, variando de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior), com uma pontuação de 4 indicando nenhuma alteração.
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Semana 48
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Mudança da linha de base na subescala motora de qualidade de vida de atrofia de múltiplos sistemas (MSA-QoL) na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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O MSA-QoL é uma escala avaliada pelos participantes que foi projetada para medir a qualidade de vida relacionada à saúde, especificamente na MSA.
Avalia atividades de vida diária e possui subescalas para domínios motores, não motores e emocionais/sociais.
A subescala motora MSA-QoL inclui 14 itens.
A resposta a cada questão varia de 0= nenhum problema a 4= problema extremo, com uma escala total variando de 0 a 56.
Pontuações mais altas indicam maior impacto da doença no aspecto medido por cada subescala.
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Linha de base e semana 48
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Mudança da linha de base na subescala não motora de qualidade de vida de atrofia de múltiplos sistemas (MSA-QoL) na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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O MSA-QoL é uma escala avaliada pelos participantes que foi projetada para medir a qualidade de vida relacionada à saúde, especificamente na MSA.
Avalia atividades de vida diária e possui subescalas para domínios motores, não motores e emocionais/sociais.
A subescala não motora do MSA-QoL inclui 12 itens.
A resposta a cada questão varia de 0= nenhum problema a 4= problema extremo, com uma escala total variando de 0 a 48.
Pontuações mais altas indicam maior impacto da doença no aspecto medido por cada subescala.
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Linha de base e semana 48
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Mudança da linha de base na pontuação total da Parte I e Parte II do UMSARS na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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A UMSARS é uma escala avaliada por médicos composta por 4 partes: Parte I (Revisão Histórica com 12 questões), Parte II (Exame Motor com 14 questões), Parte III (Exame Autonômico) e Parte IV (Escala Global de Incapacidade).
As respostas da Parte I e Parte II do UMSARS são medidas em uma escala de 5 pontos variando de 0 a 4, onde 0= sem comprometimento, 1= comprometimento leve, 2= comprometimento moderado, 3= comprometimento grave, 4=comprometimento completo.
A pontuação de cada subescala é a soma de seus itens e a pontuação total é a soma de todos os 26 itens, a pontuação varia de 0 a 104.
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base e semana 48
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Alteração da linha de base na impressão global de gravidade do paciente (PGI-S) na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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O PGI-S é uma escala avaliada pelos participantes que mede como os participantes percebem a gravidade da sua doença.
O PGI-S é um questionário de 1 item em uma escala de 4 pontos que varia de 1 a 4, onde 1 = normal, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave.
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base e semana 48
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Mudança da linha de base na impressão clínica global de gravidade (CGI-S) na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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O CGI-S é uma escala avaliada pelo médico que mede a gravidade da doença do participante.
É pontuado numa escala de 7 pontos que varia de 1 (normal, nada doente) a 7 (entre os pacientes mais gravemente doentes).
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base e semana 48
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Alteração da linha de base no UMSARS Parte III na semana 48 (somente pressão arterial (PA))
Prazo: Linha de base e semana 48
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A UMSARS é uma escala avaliada por médicos composta por 4 partes: Parte I (Revisão Histórica), Parte II (Exame Motor), Parte III (Exame Autonômico) e Parte IV (Escala Global de Incapacidade).
Apenas a Parte III do UMSARS foi analisada.
A Parte III do UMSARS é um Exame Autonômico, composto por Pressão Arterial Sistólica e Diastólica em Supino e em Pé, Frequência Cardíaca e Presença de Sintomas Ortostáticos.
Apenas alteração na pressão arterial ortostática relatada.
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Linha de base e semana 48
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Alteração da linha de base no UMSARS Parte III na semana 48 (somente frequência cardíaca (FC))
Prazo: Linha de base e semana 48
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A UMSARS é uma escala avaliada por médicos composta por 4 partes: Parte I (Revisão Histórica), Parte II (Exame Motor), Parte III (Exame Autonômico) e Parte IV (Escala Global de Incapacidade).
Apenas a Parte III do UMSARS foi analisada.
A Parte III do UMSARS é um Exame Autonômico, composto por Pressão Arterial Sistólica e Diastólica em Supino e em Pé, Frequência Cardíaca e Presença de Sintomas Ortostáticos.
Somente alteração na frequência cardíaca ortostática relatada.
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Linha de base e semana 48
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Mudança da linha de base no UMSARS Parte IV na semana 48
Prazo: Linha de base e semana 48
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A UMSARS é uma escala avaliada por médicos composta por 4 partes: Parte I (Revisão Histórica), Parte II (Exame Motor), Parte III (Exame Autonômico) e Parte IV (Escala Global de Incapacidade).
Apenas a Parte IV do UMSARS foi analisada.
A Parte IV foi medida em uma escala de 5 pontos variando de 1= Completamente independente.
Capaz de realizar todas as tarefas com o mínimo de dificuldade ou prejuízo.
Essencialmente normal.
Inconsciente de qualquer dificuldade, até 5 = Totalmente dependente e indefeso.
Acamado.
Pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base e semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de julho de 2019
Conclusão Primária (Real)
29 de julho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
16 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Sinucleinopatias
- Doenças Neurodegenerativas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Disautonomias primárias
- Hipotensão
- Atrofia
- Atrofia de Múltiplos Sistemas
- Síndrome de Shy-Drager
Outros números de identificação do estudo
- BHV3241-301
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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