Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di BHV-3241 in soggetti con atrofia multisistemica (M-STAR)

6 settembre 2023 aggiornato da: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di BHV-3241 in soggetti con atrofia multisistemica (studio M-STAR)

Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia di BHV-3241 rispetto al placebo in soggetti con atrofia multisistemica

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

421

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Austria, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Francia, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Francia, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • CHU Purpan
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Germania, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Germania, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Germania, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Germania, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Germania, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Germania, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Germania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Italia
      • Salerno, Italia, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di MSA probabile o possibile secondo criteri clinici di consenso (Gilman et al 2008), inclusi soggetti con MSA di entrambi i sottotipi (MSA-P o MSA-C).
  2. In grado di deambulare senza l'assistenza di un'altra persona, definita come la capacità di fare almeno 10 passi. È consentito l'uso di dispositivi di assistenza (ad es. Deambulatore o bastone).
  3. Sopravvivenza prevista di almeno 3 anni al momento dello screening, come giudicato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione che possa interferire con la capacità del soggetto di rispettare le istruzioni dello studio, esporre il soggetto a un rischio inaccettabile e/o confondere l'interpretazione dei dati sulla sicurezza o sull'efficacia dello studio, come giudicato dallo sperimentatore.
  2. Diagnosi di disturbi neurologici diversi dalla MSA.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Verdiperstat

I partecipanti hanno ricevuto una compressa di verdiperstat da 300 mg per via orale una volta al giorno per 1 settimana, seguita da 300 mg due volte al giorno per 1 settimana e poi 600 mg due volte al giorno per le restanti 46 settimane della fase in doppio cieco.

Ai partecipanti che hanno completato la fase in doppio cieco è stata offerta l'opportunità di iscriversi a una fase di estensione in aperto (OLE) per continuare lo studio con verdiperstat 600 mg due volte al giorno per 48 settimane.
Droga: Verdiperstat
300 mg 2 compresse orali, due volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto il placebo abbinato al verdiperstat per 48 settimane. Ai partecipanti che hanno completato la fase in doppio cieco è stata offerta l'opportunità di iscriversi a una fase OLE per ricevere una compressa di verdiperstat da 600 mg per via orale due volte al giorno per 48 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio UMSARS modificato alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
UMSARS - scala valutata dal medico composta da 4 parti: Parte I (Revisione storica), Parte II (Esame motorio), Parte III (Esame autonomo), Parte IV (Scala globale della disabilità). L'UMSARS modificato è composto da un sottoinsieme di 9 elementi dell'UMSARS originale Parte I e Parte II. Le risposte sono misurate su una scala a 4 punti compresa tra 0 e 3, dove 0= nessun danno/compromissione lieve, 1= compromissione moderata, 2= compromissione grave, 3= compromissione completa. Il punteggio UMSARS totale modificato è la somma di questi 9 elementi, il punteggio varia da 0 a 27. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Riferimento e settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino a 100 settimane
Un evento avverso (EA) è definito come qualsiasi nuovo evento medico sfavorevole o peggioramento di una condizione medica preesistente nei partecipanti o nei partecipanti all'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale (medicinale) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento che soddisfa uno dei seguenti criteri a qualsiasi dose: morte; pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito nella prole di un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio; altri eventi medici importanti che potrebbero non aver provocato la morte, essere pericolosi per la vita o aver richiesto il ricovero ospedaliero o, sulla base di un appropriato giudizio medico, potrebbero aver messo in pericolo il partecipante e potrebbero aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli altri eventi gravi risultati.
Fino a 100 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
La CGI-I è una scala valutata dal medico che misura il cambiamento nello stato clinico del partecipante da un momento specifico. Il punteggio viene assegnato su una scala a 7 punti, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato), con un punteggio di 4 che indica nessun cambiamento. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Settimana 48
Variazione rispetto al basale nella sottoscala motoria della qualità di vita dell'atrofia multisistemica (MSA-QoL) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
La MSA-QoL è una scala valutata dai partecipanti progettata per misurare la qualità della vita correlata alla salute in particolare nella MSA. Valuta le attività della vita quotidiana e dispone di sottoscale per gli ambiti motorio, non motorio ed emotivo/sociale. La sottoscala motoria MSA-QoL comprende 14 item. La risposta a ciascuna domanda va da 0=nessun problema, a 4=problema estremo, con una scala totale che va da 0 a 56. Punteggi più alti indicano un maggiore impatto della malattia sull’aspetto misurato da ciascuna sottoscala.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale nella sottoscala non motoria della qualità della vita dell'atrofia multisistemica (MSA-QoL) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
La MSA-QoL è una scala valutata dai partecipanti progettata per misurare la qualità della vita correlata alla salute in particolare nella MSA. Valuta le attività della vita quotidiana e dispone di sottoscale per gli ambiti motorio, non motorio ed emotivo/sociale. La sottoscala non motoria della MSA-QoL comprende 12 item. La risposta a ciascuna domanda va da 0=nessun problema, a 4=problema estremo, con una scala totale che va da 0 a 48. Punteggi più alti indicano un maggiore impatto della malattia sull’aspetto misurato da ciascuna sottoscala.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale UMSARS Parte I e Parte II alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
L'UMSARS è una scala valutata dal medico composta da 4 parti: Parte I (Revisione storica con 12 domande), Parte II (Esame motorio con 14 domande), Parte III (Esame autonomo) e Parte IV (Scala globale della disabilità). Le risposte UMSARS Parte I e Parte II sono misurate su una scala a 5 punti che va da 0 a 4, dove 0 = nessun danno, 1 = danno lieve, 2 = danno moderato, 3 = danno grave, 4 = danno completo. Il punteggio di ciascuna sottoscala è la somma dei suoi item e il punteggio totale è la somma di tutti i 26 item, il punteggio va da 0 a 104. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
La PGI-S è una scala valutata dai partecipanti che misura il modo in cui i partecipanti percepiscono la gravità della loro malattia. Il PGI-S è un questionario a 1 item su una scala a 4 punti che va da 1 a 4, dove 1 = normale, 2 = lieve, 3 = moderato, 4 = grave. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale di gravità (CGI-S) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
La CGI-S è una scala valutata dal medico che misura la gravità della malattia del partecipante. Viene valutato su una scala a 7 punti che va da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più gravemente malati). Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale nello studio UMSARS Parte III alla settimana 48 (solo pressione sanguigna (BP))
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
L'UMSARS è una scala valutata dal medico composta da 4 parti: Parte I (Revisione storica), Parte II (Esame motorio), Parte III (Esame autonomo) e Parte IV (Scala globale della disabilità). È stata analizzata solo la Parte III dell'UMSARS. La Parte III dell'UMSARS è un esame autonomo, costituito dalla pressione arteriosa sistolica e diastolica in posizione supina e in piedi, dalla frequenza cardiaca e dalla presenza di sintomi ortostatici. Viene riportata solo la variazione della pressione arteriosa ortostatica.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale in UMSARS Parte III alla settimana 48 (solo frequenza cardiaca (FC))
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
L'UMSARS è una scala valutata dal medico composta da 4 parti: Parte I (Revisione storica), Parte II (Esame motorio), Parte III (Esame autonomo) e Parte IV (Scala globale della disabilità). È stata analizzata solo la Parte III dell'UMSARS. La Parte III dell'UMSARS è un esame autonomo, costituito dalla pressione arteriosa sistolica e diastolica in posizione supina e in piedi, dalla frequenza cardiaca e dalla presenza di sintomi ortostatici. Viene segnalata solo la variazione della frequenza cardiaca ortostatica.
Riferimento e settimana 48
Variazione rispetto al basale in UMSARS Parte IV alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
L'UMSARS è una scala valutata dal medico composta da 4 parti: Parte I (Revisione storica), Parte II (Esame motorio), Parte III (Esame autonomo) e Parte IV (Scala globale della disabilità). È stata analizzata solo la Parte IV dell'UMSARS. La Parte IV è stata misurata su una scala a 5 punti che va da 1= Completamente indipendente. In grado di svolgere tutti i lavori con difficoltà o menomazione minime. Essenzialmente normale. Inconsapevole di qualsiasi difficoltà, fino a 5= Totalmente dipendente e indifeso. Costretto a letto. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Riferimento e settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

29 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BHV3241-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi