Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BHV-3241:n tutkimus potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia (M-STAR)

keskiviikko 6. syyskuuta 2023 päivittänyt: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BHV-3241:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia (M-STAR-tutkimus)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata BHV-3241:n tehoa lumelääkkeeseen potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

421

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Salerno, Italia, 84100
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
    • Milan
      • Milano, Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 06020
        • University Clinic Innsbruck
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Itävalta, 1080
        • Confraternitaet Privatklinik Josefstadt in Wien
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • CHU de Bordeaux, Service de Neurologie
      • Marseille Cedex 5, Ranska, 13385
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Unité d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin, Bloc Hopital CHU Pontchaillou
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes
      • Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
        • CHU Purpan
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • St. Josef - Hospital Bochum, Kardiologische Studienambulanz
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Dusseldorf, Saksa, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
      • Hannover, Saksa, 30625
        • CRC Core Facility Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Kassel, Saksa, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Klinik für Neurologie - UKSH - Campus Kiel
      • Marburg, Saksa, 35043
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Parkinson-Studienzentrum, Klinik für Neurologie
      • Muenster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
        • University Hospital of Liepzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Campus for Ageing and Vitality (NGH)
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 80013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UC San Diego Department of Neurosciences
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center / Neurological Services
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 84127
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 95158
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center, Neurological Institute
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU School of Medicine, NYU Dysautonomia Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Pennsylvania State University Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Kerwin Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Todennäköisen tai mahdollisen MSA:n diagnoosi konsensuskliinisten kriteerien mukaan (Gilman et al 2008), mukaan lukien koehenkilöt, joilla on jommankumman alatyypin MSA (MSA-P tai MSA-C).
  2. Kyky liikkua ilman toisen henkilön apua, määritellään kyvyksi ottaa vähintään 10 askelta. Apuvälineiden (esim. kävelijän tai kepin) käyttö on sallittua.
  3. Odotettu elossaoloaika vähintään 3 vuotta seulonnan aikaan tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa ehto, joka häiritsee tutkittavan kykyä noudattaa tutkimusohjeita, saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin ja/tai hämmentää tutkimuksen turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen tulkintaa tutkijan arvioiden mukaan.
  2. Muiden kuin MSA:n neurologisten häiriöiden diagnosointi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Verdiperstat

Osallistujat saivat verdiperstaattia 300 mg:n tablettia suun kautta kerran päivässä 1 viikon ajan, jota seurasi 300 mg kahdesti vuorokaudessa 1 viikon ajan ja sitten 600 mg kahdesti päivässä kaksoissokkovaiheen jäljellä olevien 46 viikon ajan.

Kaksoissokkovaiheen suorittaneille osallistujille tarjottiin mahdollisuus ilmoittautua avoimeen laajennusvaiheeseen (OLE) jatkaakseen verdiperstaattia 600 mg kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Lääke: Verdiperstat
300 mg 2 tablettia suun kautta kahdesti päivässä
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä verdiperstatilla 48 viikon ajan. Osallistujille, jotka suorittivat kaksoissokkovaiheen, tarjottiin mahdollisuus ilmoittautua OLE-vaiheeseen saadakseen verdiperstaattia 600 mg tablettia suun kautta kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta muokatussa UMSARS-pisteessä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
UMSARS – kliinikon arvioima asteikko, joka koostuu 4 osasta: osa I (historiallinen katsaus), osa II (motorinen tutkimus), osa III (autonominen tutkimus), osa IV (maailmanlaajuinen vammaisuusasteikko). Muokattu UMSARS koostuu yhdeksän kohteen alajoukosta alkuperäisistä UMSARS-osista I ja II. Vasteet mitataan 4-pisteisellä asteikolla 0-3, jossa 0 = ei / lievä vajaatoiminta, 1 = kohtalainen vajaatoiminta, 2 = vakava vajaatoiminta, 3 = täydellinen vajaatoiminta. Muokattu UMSARS-pistemäärä on näiden 9 kohteen summa, pisteet vaihtelevat 0-27. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötilanne ja viikko 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 100 viikkoa
Haittatapahtuma (AE) määritellään uudeksi ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi tai olemassa olevan sairauden pahenemiseksi osallistujilla tai kliinisen tutkimuksen osallistujilla, joille on annettu tutkimus (lääke)valmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Vakava AE (SAE) määritellään tapahtumaksi, joka täytti jonkin seuraavista kriteereistä millä tahansa annoksella: kuolema; hengenvaarallinen; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; tutkimuslääkettä saaneen osallistujan jälkeläisten synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; muut tärkeät lääketieteelliset tapahtumat, jotka eivät ehkä ole johtaneet kuolemaan, olla hengenvaarallisia tai vaatineet sairaalahoitoa, tai asianmukaisen lääketieteellisen arvion perusteella ne ovat saattaneet vaarantaa osallistujan ja ovat saattaneet vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä toisen vakavan sairauden estämiseksi tuloksia.
Jopa 100 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) -pisteet viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
CGI-I on kliinikon arvioima asteikko, joka mittaa muutosta osallistujan kliinisessä tilassa tietystä ajankohdasta. Se pisteytetään 7 pisteen asteikolla, joka vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonommin), ja pistemäärä 4 tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Viikko 48
Muutos lähtötilanteesta usean järjestelmän atrofian elämänlaadun (MSA-QoL) motorisessa alaskaalassa viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
MSA-QoL on osallistujien arvioima asteikko, joka on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua erityisesti MSA:ssa. Se arvioi jokapäiväisen elämän toimintoja ja sisältää ala-asteikot motorisille, ei-motorisille ja emotionaalisille/sosiaalisille aloille. MSA-QoL moottorin alaasteikko sisältää 14 kohdetta. Vastaus kuhunkin kysymykseen vaihtelee välillä 0 = ei ongelmaa, 4 = äärimmäinen ongelma, kokonaisasteikolla 0-56. Korkeammat pisteet osoittavat taudin suurempaa vaikutusta kullakin ala-asteikolla mitattuun osa-alueeseen.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos perustasosta monisysteemisen atrofian elämänlaadussa (MSA-QoL) ei-motorinen alaasteikko viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
MSA-QoL on osallistujien arvioima asteikko, joka on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua erityisesti MSA:ssa. Se arvioi jokapäiväisen elämän toimintoja ja sisältää ala-asteikot motorisille, ei-motorisille ja emotionaalisille/sosiaalisille aloille. MSA-QoL ei-motorinen aliasteikko sisältää 12 kohdetta. Vastaus kuhunkin kysymykseen vaihtelee välillä 0 = ei ongelmaa, 4 = äärimmäinen ongelma, kokonaisasteikolla 0-48. Korkeammat pisteet osoittavat taudin suurempaa vaikutusta kullakin ala-asteikolla mitattuun osa-alueeseen.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta UMSARSin osan I ja osan II kokonaispistemäärässä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
UMSARS on kliinikon arvioima asteikko, joka koostuu neljästä osasta: osa I (historiallinen katsaus, 12 kysymystä), osa II (motorinen tutkimus 14 kysymyksellä), osa III (autonominen tutkimus) ja osa IV (maailmanlaajuinen vammaisuusasteikko). UMSARSin osan I ja osan II vasteet mitataan 5-pisteen asteikolla 0-4, jossa 0 = ei heikentynyttä, 1 = lievä vajaatoiminta, 2 = kohtalainen vajaatoiminta, 3 = vakava vajaatoiminta, 4 = täydellinen vajaatoiminta. Jokainen alaasteikkopistemäärä on sen kohteiden summa ja kokonaispistemäärä on kaikkien 26 kohteen summa, pisteet vaihtelevat 0-104. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta potilaiden yleisessä vaikeusvaikutelmassa (PGI-S) viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
PGI-S on osallistujien arvioima asteikko, joka mittaa, kuinka osallistujat näkevät sairautensa vakavuuden. PGI-S on 1-pisteinen kyselylomake 4-pisteisellä asteikolla 1-4, jossa 1 = normaali, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta kliinisen maailmanlaajuisen vaikeusvaikutelman (CGI-S) kohdalla viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
CGI-S on kliinikon arvioima asteikko, joka mittaa osallistujan sairauden vakavuutta. Se pisteytetään 7-pisteen asteikolla 1:stä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7:ään (erittäin sairaiden potilaiden joukossa). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta UMSARSin osassa III viikolla 48 (vain verenpaine (BP))
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
UMSARS on kliinikon arvioima asteikko, joka koostuu neljästä osasta: osa I (historiallinen katsaus), osa II (motorinen tutkimus), osa III (autonominen tutkimus) ja osa IV (maailmanlaajuinen vammaisuusasteikko). Vain UMSARS:n osa III analysoitiin. UMSARS-tutkimuksen osa III on autonominen koe, joka koostuu systolisesta ja diastolisesta verenpaineesta selässä ja seisomassa, sykkeessä ja ortostaattisissa oireissa. Vain muutos ortostaattisessa verenpaineessa raportoitu.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta UMSARS-osassa III viikolla 48 (vain syke (HR))
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
UMSARS on kliinikon arvioima asteikko, joka koostuu neljästä osasta: osa I (historiallinen katsaus), osa II (motorinen tutkimus), osa III (autonominen tutkimus) ja osa IV (maailmanlaajuinen vammaisuusasteikko). Vain UMSARS:n osa III analysoitiin. UMSARS-tutkimuksen osa III on autonominen koe, joka koostuu systolisesta ja diastolisesta verenpaineesta selässä ja seisomassa, sykkeessä ja ortostaattisissa oireissa. Ainoastaan ​​ortostaattisen sykkeen muutos on raportoitu.
Lähtötilanne ja viikko 48
Muutos lähtötasosta UMSARS-osassa IV viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
UMSARS on kliinikon arvioima asteikko, joka koostuu neljästä osasta: osa I (historiallinen katsaus), osa II (motorinen tutkimus), osa III (autonominen tutkimus) ja osa IV (maailmanlaajuinen vammaisuusasteikko). Vain osa IV UMSARS analysoitiin. Osa IV mitattiin 5 pisteen asteikolla 1 = Täysin riippumaton. Pystyy tekemään kaikki askareet vähäisin vaikeuksin tai vammoin. Pohjimmiltaan normaalia. Tietämätön vaikeuksista, 5 = täysin riippuvainen ja avuton. Vuoteen sidottu. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötilanne ja viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BHV3241-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa