ウィルソン病患者の個別療法
中国のWD患者の遺伝子型特性と遺伝子型-表現型-治療予後データに基づいて、この研究は中国のWD患者の治療計画をさらに最適化し、遺伝子型ごとに個別の治療計画を策定して、患者の予後をさらに改善することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、さまざまな変異に基づく治療計画の有効性と、発症前の WD 患者における亜鉛治療を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
400
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- 電話番号：+86-571-87783569
- メール：zhiyingwu@zju.edu.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Yi Dong, MD&PhD
- 電話番号：+8618367129345
- メール：dongyi720@zju.edu.cn
研究場所
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- 募集
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
コンタクト：
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- 電話番号：+86-571-87783569
- メール：zhiyingwu@zju.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ウィルソン病の遺伝子診断
- ウィルソン病の発症前の患者
除外基準:
- ウィルソン病以外の明確な原因による運動障害
- 重度の肺、腎臓または肝臓の病気
- 腫瘍性疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ホモR778L
ホモ R778L 変異を持つ患者が入院すると、DMPS 治療を受けます。
剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;退院時はDMSA治療を受けます。
成人患者、剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。小児患者、剤形: DMSA: 35mg/kg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
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剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;
他の名前：
剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年;剤形: DMSA: 1 日あたり 35 mg/kg、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
他の名前：
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実験的：R778L+切断変異
R778L とトランケーション変異を持つ患者が入院すると、DMPS 治療を受けます。 剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;退院時はDMSA治療を受けます。 成人患者、剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。小児患者、剤形: DMSA: 35mg/kg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。 |
剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;
他の名前：
剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年;剤形: DMSA: 1 日あたり 35 mg/kg、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
他の名前：
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実験的：ホモ-P992L
Homo-P992L 変異を持つ患者が入院すると、DMPS 治療を受けます。 剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;退院時はDMSA治療を受けます。 成人患者、剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。小児患者、剤形: DMSA: 35mg/kg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。 |
剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;
他の名前：
剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年;剤形: DMSA: 1 日あたり 35 mg/kg、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
他の名前：
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実験的：P992L+トランケーション変異
P992L とトランケーション変異を持つ患者が入院すると、DMPS 治療を受けます。 剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;退院時はDMSA治療を受けます。 成人患者、剤形:DMSA:750-1000mg/日、DMSA 頻度:BID、DMSA 期間:5 年。小児患者、剤形:DMSA:35mg/kg/日、DMSA 頻度:BID、DMSA 期間:5 年。 |
剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;
他の名前：
剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年;剤形: DMSA: 1 日あたり 35 mg/kg、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
他の名前：
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実験的：T935M+その他の点突然変異
T935M およびその他の点変異を有する患者が入院すると、無作為に DMPS またはペニシラミン治療を受けます。剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;剤形: ペニシラミン: 1 日あたり 250-1500 mg、頻度: TID、期間: 5 年。退院時はDMSA治療やペニシラミン治療を行っています。
成人患者、剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。小児患者、剤形: DMSA: 35mg/kg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
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剤形: DMPS: 1 日あたり 500-1000 mg、DMPS 頻度: BID、DMPS 期間: 6 日;
他の名前：
剤形: DMSA: 750-1000mg/日、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年;剤形: DMSA: 1 日あたり 35 mg/kg、DMSA 頻度: BID、DMSA 期間: 5 年。
他の名前：
剤形: ペニシラミン: 1 日あたり 250-1500 mg、頻度: TID、期間: 5 年。
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実験的：ウィルソン病の発症前の患者
さまざまな年齢層によると、彼らはグルコン酸亜鉛治療のさまざまな投与量を受けます. 年齢≤6歳の患者、剤形：グルコン酸亜鉛：1回140mg、グルコン酸亜鉛頻度：BID、グルコン酸亜鉛期間：5年。 6歳から14歳までの患者、剤形：グルコン酸亜鉛：1回140mg、グルコン酸亜鉛頻度：TID、グルコン酸亜鉛期間：5年。 14歳以上の患者、剤形：グルコン酸亜鉛：1回210mg、グルコン酸亜鉛頻度：TID、グルコン酸亜鉛期間：5年。 |
剤形: グルコン酸亜鉛: 1 回あたり 140 mg、亜鉛の頻度: BID、亜鉛の期間: 5 年。剤形: グルコン酸亜鉛: 1 回あたり 140 mg、亜鉛の頻度: TID、亜鉛の期間: 5 年。剤形: グルコン酸亜鉛: 1 回あたり 210 mg、亜鉛頻度: TID、亜鉛期間: 5 年。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清セルロプラスミン
時間枠：5年
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血清セルロプラスミン濃度は、検証済みのアッセイを使用して分析されます
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5年
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24時間尿銅
時間枠：5年
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24時間尿中銅排泄量を測定
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5年
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血清銅
時間枠：5年
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血清銅は、検証済みのアッセイを使用して分析されます
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5年
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白血球
時間枠：5年
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白血球は、検証済みのアッセイを使用して評価されます
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5年
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血小板数
時間枠：5年
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血小板数は、検証済みのアッセイを使用して評価されます
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5年
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尿タンパク値
時間枠：5年
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尿タンパク質レベルは、検証済みのアッセイを使用して収集されます
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5年
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アラニントランスアミナーゼ
時間枠：5年
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アラニントランスアミナーゼの濃度は、検証済みのアッセイを使用して収集されます
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5年
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血中クレアチニン
時間枠：5年
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血中クレアチニン濃度は、検証済みのアッセイを使用してテストされます
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5年
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国際正規化比率
時間枠：5年
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国際標準化比率が分析されます
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5年
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肝線維症マーカー検査
時間枠：5年
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プロコラーゲンIII、コラーゲンIV、ヒアルロニダーゼの濃度は、検証済みのアッセイを使用して評価されます
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5年
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骨密度試験
時間枠：5年
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骨密度は、二重エネルギー X 線吸収法を使用してテストされます。
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5年
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腹部超音波
時間枠：5年
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腹部超音波が収集されます
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5年
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尿超音波
時間枠：5年
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尿の超音波は患者で分析されます
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5年
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頭蓋MRIスキャン
時間枠：5年
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頭蓋MRIスキャンは患者で分析されます
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5年
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統一ウィルソン病評価尺度
時間枠：5年
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統合ウィルソン病評価尺度は、神経学的部分 (0 ~ 112)、肝機能部分 (0 ~ 36)、および精神状態部分 (0 ~ 76) を含む 3 つのサブスケールで構成されています。
合計スコアを計算するために、3 つのサブスケール スコアが合計されます。
値が高いほど結果が悪いことを表します
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Zhi-Ying Wu, MD&PhD、Zhejiang University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月15日
一次修了 (予想される)
2024年12月31日
研究の完了 (予想される)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月19日
最初の投稿 (実際)
2019年5月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年5月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年5月19日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WuZYLab-WD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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