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威尔逊病患者的个体化治疗

2019年5月19日 更新者：Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
本研究基于中国WD患者的基因型特征和基因型-表型-治疗预后数据，旨在进一步优化中国WD患者的治疗方案，制定针对各基因型的个体化治疗方案，进一步改善患者的预后。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究的目的是评估基于不同突变的治疗方案的疗效，以及锌治疗在症状前的 WD 患者中的疗效。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

400

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
        • 招聘中
        • econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 威尔逊病的基因诊断
  • 威尔逊氏病的症状前患者

排除标准：

  • 由其他明确原因而非威尔逊氏病引起的运动障碍
  • 严重的肺部、肾脏或肝脏疾病
  • 肿瘤性疾病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：同型R778L
当携带同源R778L突变的患者住院时，他们接受DMPS治疗。 剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；出院后，他们接受 DMSA 治疗。 成年患者，剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；儿科患者，剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
药品：DMPS
剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；
其他名称：
  • 二巯基磺酸钠
药品：DMSA
剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
其他名称：
  • 二巯基丁二酸
实验性的：R778L+截断突变

携带R778L和截短突变的患者在住院时接受DMPS治疗。

剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；出院后，他们接受 DMSA 治疗。 成年患者，剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；儿科患者，剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
药品：DMPS
剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；
其他名称：
  • 二巯基磺酸钠
药品：DMSA
剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
其他名称：
  • 二巯基丁二酸
实验性的：Homo-P992L

当携带 Homo-P992L 突变的患者住院时，他们接受 DMPS 治疗。

剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；出院后，他们接受 DMSA 治疗。 成年患者，剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；儿科患者，剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
药品：DMPS
剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；
其他名称：
  • 二巯基磺酸钠
药品：DMSA
剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
其他名称：
  • 二巯基丁二酸
实验性的：P992L+截断突变

携带P992L和截短突变的患者住院时，接受DMPS治疗。

剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；出院后，他们接受 DMSA 治疗。 成年患者，剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；儿科患者，剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
药品：DMPS
剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；
其他名称：
  • 二巯基磺酸钠
药品：DMSA
剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
其他名称：
  • 二巯基丁二酸
实验性的：T935M+其他点突变
携带T935M等点突变的患者住院时，随机接受DMPS或青霉胺治疗；剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；剂型：青霉胺：每天250-1500mg，频率：TID，持续时间：5年；出院后，他们接受 DMSA 治疗或青霉胺治疗。 成年患者，剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；儿科患者，剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
药品：DMPS
剂型：DMPS：每天 500-1000mg，DMPS 频率：BID，DMPS 持续时间：6 天；
其他名称：
  • 二巯基磺酸钠
药品：DMSA
剂型：DMSA：每天 750-1000mg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；剂型：DMSA：每天 35mg/kg，DMSA 频率：BID，DMSA 持续时间：5 年；
其他名称：
  • 二巯基丁二酸
药品：青霉胺
剂型：青霉胺：每天 250-1500mg，频率：TID，持续时间：5 年；
实验性的：威尔逊氏病的症状前患者

根据不同的年龄段，他们接受不同剂量的葡萄糖酸锌治疗。

患者年龄≤6 岁，剂型：葡萄糖酸锌：140mg 一次，葡萄糖酸锌频率：BID，葡萄糖酸锌持续时间：5 年；患者年龄为 6 至 14 岁，剂型：葡萄糖酸锌：140mg 一次，葡萄糖酸锌频率：TID，葡萄糖酸锌持续时间：5 年；患者年龄≥14 岁，剂型：葡萄糖酸锌：210mg 一次，葡萄糖酸锌频率：TID，葡萄糖酸锌持续时间：5 年；
药品：葡萄糖酸锌
剂型：葡萄糖酸锌：每次 140mg，补锌频率：BID，补锌时间：5 年；剂型：葡萄糖酸锌：每次 140mg，补锌频率：TID，补锌持续时间：5 年；剂型：葡萄糖酸锌：每次 210mg，补锌频率：TID，补锌持续时间：5 年；

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血清铜蓝蛋白
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法分析血清铜蓝蛋白浓度
5年
24小时尿铜
大体时间：5年
测定24小时尿铜排泄量
5年
血清铜
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法分析血清铜
5年
白细胞
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法评估白细胞
5年
血小板计数
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法评估血小板计数
5年
尿蛋白水平
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法收集尿蛋白水平
5年
丙氨酸转氨酶
大体时间：5年
将使用经过验证的测定法收集丙氨酸转氨酶的浓度
5年
血肌酐
大体时间：5年
血肌酐浓度将使用经过验证的测定法进行测试
5年
国际标准化比率
大体时间：5年
国际标准化比率分析
5年
肝纤维化标志物检测
大体时间：5年
前胶原 III、胶原蛋白 IV 和透明质酸酶的浓度将使用经过验证的测定法进行评估
5年
骨密度测试
大体时间：5年
骨矿物质密度将使用双能 X 射线吸收测定法进行测试
5年
腹部超声
大体时间：5年
将收集腹部超声波
5年
泌尿超声
大体时间：5年
将对患者进行尿液超声分析
5年
头颅核磁共振扫描
大体时间：5年
头颅 MRI 扫描将在患者中进行分析
5年
统一威尔逊病评定量表
大体时间：5年
统一威尔逊疾病评定量表由三个分量表组成，包括神经部分（0~112）、肝功能部分（0~36）和精神状态部分（0~76）。 将三个子量表分数相加以计算总分。 较高的值代表较差的结果
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

调查人员

  • 首席研究员：Zhi-Ying Wu, MD&PhD、Zhejiang University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年3月15日

初级完成 (预期的)

2024年12月31日

研究完成 (预期的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2019年4月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月19日

首次发布 (实际的)

2019年5月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年5月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年5月19日

最后验证

2019年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WuZYLab-WD

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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