Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksilöllinen hoito Wilsonin tautia sairastaville potilaille

sunnuntai 19. toukokuuta 2019 päivittänyt: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Kiinalaisten WD-potilaiden genotyyppiominaisuuksien ja genotyyppi-fenotyyppi-hoidon ennustetietojen perusteella tämän tutkimuksen tarkoituksena on edelleen optimoida kiinalaisten WD-potilaiden hoito-ohjelmaa ja muotoilla yksilölliset hoito-ohjelmat kullekin genotyypille potilaiden ennusteen parantamiseksi entisestään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hoito-ohjelman tehokkuutta erilaisiin mutaatioihin perustuen ja sinkkihoitoa presymptomaattisilla WD-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

400

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310009
        • Rekrytointi
        • econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Wilsonin taudin geneettinen diagnoosi
  • Presymptomaattiset potilaat, joilla on Wilsonin tauti

Poissulkemiskriteerit:

  • Wilsonin taudin sijaan muista syistä johtuva liikehäiriö
  • Vaikea keuhkosairaus, munuaissairaus tai maksasairaus
  • Neoplastinen sairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: homo-R778L
Kun potilaat, joilla on homo-R778L-mutaatio, ovat sairaalassa, he saavat DMPS-hoitoa. Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää; Kun he ovat poissa sairaalasta, he saavat DMSA-hoitoa. Aikuinen potilas, Annosmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Lapsipotilas, Annosmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Lääke: DMPS
Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää;
Muut nimet:
  • Natriumdimerkaptosulfonaatti
Lääke: DMSA
Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Muut nimet:
  • Dimerkaptosukkiinihappo
Kokeellinen: R778L+trumpaatiomutaatio

Kun potilaat, joilla on R778L ja katkaisumutaatio, ovat sairaalassa, he saavat DMPS-hoitoa.

Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää; Kun he ovat poissa sairaalasta, he saavat DMSA-hoitoa. Aikuinen potilas, Annosmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Lapsipotilas, Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Lääke: DMPS
Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää;
Muut nimet:
  • Natriumdimerkaptosulfonaatti
Lääke: DMSA
Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Muut nimet:
  • Dimerkaptosukkiinihappo
Kokeellinen: Homo-P992L

Kun potilaat, joilla on Homo-P992L-mutaatio, ovat sairaalassa, he saavat DMPS-hoitoa.

Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää; Kun he ovat poissa sairaalasta, he saavat DMSA-hoitoa. Aikuinen potilas, Annosmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Lapsipotilas, Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Lääke: DMPS
Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää;
Muut nimet:
  • Natriumdimerkaptosulfonaatti
Lääke: DMSA
Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Muut nimet:
  • Dimerkaptosukkiinihappo
Kokeellinen: P992L + katkaisumutaatio

Kun potilaat, joilla on P992L ja katkaisumutaatio, ovat sairaalassa, he saavat DMPS-hoitoa.

Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää; Kun he ovat poissa sairaalasta, he saavat DMSA-hoitoa. Aikuinen potilas, Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Lapsipotilas, annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Lääke: DMPS
Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää;
Muut nimet:
  • Natriumdimerkaptosulfonaatti
Lääke: DMSA
Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Muut nimet:
  • Dimerkaptosukkiinihappo
Kokeellinen: T935M+muut pistemutaatiot
Kun potilaat, joilla on T935M ja muita pistemutaatioita, ovat sairaalassa, he saavat satunnaisesti DMPS- tai penisillamiinihoitoa; Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää; Annostusmuoto: penisillamiini: 250-1500 mg päivässä, Taajuus: TID, Kesto: 5 vuotta; Kun he ovat poissa sairaalasta, he saavat DMSA-hoitoa tai penisillamiinia. Aikuinen potilas, Annosmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Lapsipotilas, Annosmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Lääke: DMPS
Annostusmuoto: DMPS: 500-1000mg päivässä, DMPS-taajuus: BID, DMPS Kesto: 6 päivää;
Muut nimet:
  • Natriumdimerkaptosulfonaatti
Lääke: DMSA
Annostusmuoto: DMSA: 750-1000 mg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: DMSA: 35 mg/kg päivässä, DMSA-taajuus: BID, DMSA Kesto: 5 vuotta;
Muut nimet:
  • Dimerkaptosukkiinihappo
Lääke: Penisillamiini
Annostusmuoto: Penisillamiini: 250-1500mg päivässä, Taajuus: TID, Kesto: 5 vuotta;
Kokeellinen: Presymptomaattiset potilaat, joilla on Wilsonin tauti

Eri ikäryhmien mukaan he saavat erilaisia ​​annoksia sinkkiglukonaattihoitoa.

Potilas, jonka ikä on ≤6 vuotta, Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 140 mg kerran, Sinkkiglukonaatti Taajuus: BID, Sinkkiglukonaatti Kesto: 5 vuotta; 6–14-vuotias potilas, Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 140 mg kerran, Sinkkiglukonaatti Taajuus: TID, Sinkkiglukonaatti Kesto: 5 vuotta; Potilas, jonka ikä on ≥14 vuotta, Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 210 mg kerran, Sinkkiglukonaatti Taajuus: TID, Sinkkiglukonaatti Kesto: 5 vuotta;
Lääke: Sinkkiglukonaatti
Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 140mg per kerta, Sinkkitaajuus: BID, Sinkki Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 140mg per kerta, Sinkkitaajuus: TID, Sinkki Kesto: 5 vuotta; Annostusmuoto: Sinkkiglukonaatti: 210mg per kerta, Sinkkitaajuus: TID, Sinkki Kesto: 5 vuotta;

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin seruloplasmiini
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Seerumin seruloplasmiinipitoisuus analysoidaan käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
24 tunnin virtsa kupari
Aikaikkuna: Viisi vuotta
24 tunnin kuparin erittyminen virtsaan on mitattava
Viisi vuotta
seerumi kupari
Aikaikkuna: Viisi vuotta
seerumin kupari analysoidaan käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
Valkosolu
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Valkosolut arvioidaan käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
Verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Verihiutaleiden määrä arvioidaan käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
virtsan proteiinitaso
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Virtsan proteiinitaso kerätään validoidulla määrityksellä
Viisi vuotta
Alaniini transaminaasi
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Alaniinitransaminaasin pitoisuus kerätään käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
veren kreatiniini
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Veren kreatiniinipitoisuus testataan validoidulla määrityksellä
Viisi vuotta
kansainvälinen normalisoitu suhde
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Kansainvälinen normalisoitu suhdeluku analysoidaan
Viisi vuotta
maksafibroosimarkkeritesti
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Prokollageeni III:n, kollaasin IV:n ja hyaluronidaasin pitoisuudet arvioidaan käyttämällä validoitua määritystä
Viisi vuotta
luun mineraalitiheystesti
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Luun mineraalitiheys testataan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla
Viisi vuotta
Vatsan ultraääni
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Vatsan ultraääni otetaan talteen
Viisi vuotta
Virtsan ultraääni
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Virtsan ultraääni analysoidaan potilailla
Viisi vuotta
Kraniaalinen MRI-skannaus
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Potilaiden kallon magneettikuvaus analysoidaan
Viisi vuotta
Unified Wilsonin taudin luokitusasteikko
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Unified Wilsonin taudin luokitusasteikko koostuu kolmesta ala-asteikosta, mukaan lukien neurologinen osa (0–112), maksan toimintaosa (0–36) ja henkisen tilan osa (0–76). Kolme ala-asteikkopistettä lasketaan yhteen kokonaispistemäärän laskemiseksi. Suuremmat arvot tarkoittavat huonompaa tulosta
Viisi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Tutkijat

  • Päätutkija: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. toukokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. toukokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WuZYLab-WD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DMPS

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa