A terapia individual para pacientes com doença de Wilson
19 de maio de 2019 atualizado por: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Com base nas características do genótipo e nos dados de prognóstico do genótipo-fenótipo-tratamento de pacientes chineses com WD, este estudo pretende otimizar ainda mais o regime de tratamento de pacientes chineses com WD e formular regimes de tratamento individualizados para cada genótipo, de modo a melhorar ainda mais o prognóstico dos pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do regime de tratamento com base em diferentes mutações e o tratamento com zinco em pacientes com DW pré-sintomáticos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
400
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Número de telefone: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Yi Dong, MD&PhD
- Número de telefone: +8618367129345
- E-mail: dongyi720@zju.edu.cn
Locais de estudo
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
- Recrutamento
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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Contato:
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Número de telefone: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico genético da doença de Wilson
- Pacientes pré-sintomáticos com doença de Wilson
Critério de exclusão:
- Distúrbio do movimento devido a outras causas definidas em vez da doença de Wilson
- Doença pulmonar, renal ou hepática grave
- Doença Neoplásica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: homo-R778L
Quando os pacientes portadores da mutação homo-R778L estão no hospital, eles recebem tratamento DMPS.
Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias; Quando estão fora do hospital, eles recebem tratamento com DMSA.
Paciente adulto, Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Paciente pediátrico, Forma de dosagem: DMSA: 35 mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
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Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias;
Outros nomes:
Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Forma de dosagem: DMSA: 35mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
Outros nomes:
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Experimental: R778L+mutação de truncamento
Quando os pacientes portadores de R778L e mutação de truncamento estão no hospital, eles recebem tratamento DMPS. Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias; Quando estão fora do hospital, eles recebem tratamento com DMSA. Paciente adulto, Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Paciente pediátrico, Forma de dosagem: DMSA: 35 mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; |
Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias;
Outros nomes:
Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Forma de dosagem: DMSA: 35mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
Outros nomes:
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Experimental: Homo-P992L
Quando os pacientes portadores da mutação Homo-P992L estão no hospital, eles recebem tratamento DMPS. Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias; Quando estão fora do hospital, eles recebem tratamento com DMSA. Paciente adulto, Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Paciente pediátrico, Forma de dosagem: DMSA: 35 mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; |
Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias;
Outros nomes:
Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Forma de dosagem: DMSA: 35mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
Outros nomes:
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Experimental: P992L+mutação de truncamento
Quando os pacientes portadores de P992L e mutação de truncamento estão no hospital, eles recebem tratamento DMPS. Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias; Quando estão fora do hospital, eles recebem tratamento com DMSA. Paciente adulto,Forma de dosagem:DMSA:750-1000mg por dia,DMSA Frequência:BID,DMSA Duração: 5 anos; Paciente pediátrico,Forma de dosagem:DMSA:35mg/kg por dia,DMSA Frequência:BID,DMSA Duração: 5 anos; |
Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias;
Outros nomes:
Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Forma de dosagem: DMSA: 35mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
Outros nomes:
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Experimental: T935M+outras mutações pontuais
Quando os pacientes portadores de T935M e outras mutações pontuais estão no hospital, eles recebem DMPS ou tratamento com penicilamina aleatoriamente; Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias; Forma de dosagem: penicilamina: 250-1500mg por dia, Frequência: TID, Duração: 5 anos; Quando estão fora do hospital, eles recebem tratamento com DMSA ou penicilamina.
Paciente adulto, Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Paciente pediátrico, Forma de dosagem: DMSA: 35 mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
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Forma de dosagem: DMPS: 500-1000 mg por dia, DMPS Frequência: BID, DMPS Duração: 6 dias;
Outros nomes:
Forma de dosagem: DMSA: 750-1000 mg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos; Forma de dosagem: DMSA: 35mg/kg por dia, DMSA Frequência: BID, DMSA Duração: 5 anos;
Outros nomes:
Forma de dosagem: Penicilamina: 250-1500mg por dia, Frequência: TID, Duração: 5 anos;
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Experimental: Pacientes pré-sintomáticos com doença de Wilson
De acordo com diferentes faixas etárias, eles recebem várias dosagens de tratamento com gluconato de zinco. Paciente com idade ≤ 6 anos, Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 140 mg uma vez, Gluconato de zinco Frequência: BID, Duração do gluconato de zinco: 5 anos; Paciente com idade de 6 a 14 anos, Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 140mg uma vez, Gluconato de zinco Frequência: TID, Duração do gluconato de zinco: 5 anos; Paciente com idade ≥14 anos, Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 210 mg uma vez, Gluconato de zinco Frequência: TID, Duração do gluconato de zinco: 5 anos; |
Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 140 mg por hora, Frequência de zinco: BID, Duração de zinco: 5 anos; Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 140 mg por hora, Frequência de zinco: TID, Duração de zinco: 5 anos; Forma de dosagem: Gluconato de zinco: 210 mg por hora, Frequência de zinco: TID, Duração de zinco: 5 anos;
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ceruloplasmina sérica
Prazo: Cinco anos
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A concentração sérica de ceruloplasmina será analisada usando um ensaio validado
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Cinco anos
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Cobre urinário de 24 horas
Prazo: Cinco anos
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A excreção urinária de cobre em 24 horas deve ser medida
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Cinco anos
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cobre sérico
Prazo: Cinco anos
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cobre sérico será analisado usando um ensaio validado
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Cinco anos
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Glóbulo branco
Prazo: Cinco anos
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O glóbulo branco será avaliado usando um ensaio validado
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Cinco anos
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Contagem de plaquetas
Prazo: Cinco anos
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A contagem de plaquetas será avaliada usando um ensaio validado
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Cinco anos
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nível de proteína na urina
Prazo: Cinco anos
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O nível de proteína na urina será coletado usando um ensaio validado
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Cinco anos
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Alanina transaminase
Prazo: Cinco anos
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A concentração de alanina transaminase será coletada usando um ensaio validado
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Cinco anos
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creatinina sanguínea
Prazo: Cinco anos
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A concentração de creatinina no sangue será testada usando um ensaio validado
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Cinco anos
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razão normalizada internacional
Prazo: Cinco anos
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A razão normalizada internacional será analisada
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Cinco anos
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teste de marcadores de fibrose hepática
Prazo: Cinco anos
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As concentrações de procolágeno III, colagem IV e hialuronidase serão avaliadas por meio de ensaio validado
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Cinco anos
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teste de densidade mineral óssea
Prazo: Cinco anos
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A densidade mineral óssea será testada usando a absorciometria de raios X de dupla energia
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Cinco anos
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Ultrassom abdominal
Prazo: Cinco anos
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A ultrassonografia abdominal será coletada
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Cinco anos
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Ultrassom urinário
Prazo: Cinco anos
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A ultrassonografia urinária será analisada em pacientes
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Cinco anos
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Ressonância magnética craniana
Prazo: Cinco anos
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A ressonância magnética de crânio será analisada em pacientes
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Cinco anos
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Escala unificada de avaliação da doença de Wilson
Prazo: Cinco anos
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A escala unificada de avaliação da doença de Wilson consiste em três subescalas, incluindo parte neurológica (0~112), parte funcional do fígado (0~36) e parte do estado mental (0~76).
Três pontuações de subescala são somadas para calcular uma pontuação total.
Os valores mais altos representam um resultado pior
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Cinco anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de março de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
21 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de maio de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2019
Última verificação
1 de maio de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Degeneração Hepatolenticular
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes de proteção
- Antídotos
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Succímero
- Penicilamina
Outros números de identificação do estudo
- WuZYLab-WD
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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