Indywidualna terapia pacjentów z chorobą Wilsona
19 maja 2019 zaktualizowane przez: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
W oparciu o charakterystykę genotypu i dane dotyczące genotypu-fenotypu-leczenia chińskich pacjentów z WD, badanie to ma na celu dalszą optymalizację schematu leczenia chińskich pacjentów z WD i sformułowanie zindywidualizowanych schematów leczenia dla każdego genotypu, aby jeszcze bardziej poprawić rokowanie pacjentów.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem badania jest ocena skuteczności schematu leczenia opartego na różnych mutacjach oraz leczenia cynkiem u pacjentów z WD przedobjawowymi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
400
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Numer telefonu: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Yi Dong, MD&PhD
- Numer telefonu: +8618367129345
- E-mail: dongyi720@zju.edu.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310009
- Rekrutacyjny
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Numer telefonu: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka genetyczna choroby Wilsona
- Pacjenci przedobjawowi z chorobą Wilsona
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia ruchowe spowodowane innymi określonymi przyczynami zamiast choroby Wilsona
- Ciężka choroba płuc, nerek lub wątroby
- Choroba nowotworowa
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: homo-R778L
Kiedy pacjenci będący nosicielami mutacji homo-R778L przebywają w szpitalu, otrzymują leczenie DMPS.
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni; Kiedy są poza szpitalem, otrzymują leczenie DMSA.
Dorosły pacjent, Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Pacjent pediatryczny, Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
|
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni;
Inne nazwy:
Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: R778L + mutacja skrócona
Kiedy pacjenci będący nosicielami R778L i mutacji skróconej są w szpitalu, otrzymują leczenie DMPS. Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni; Kiedy są poza szpitalem, otrzymują leczenie DMSA. Dorosły pacjent, Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Pacjent pediatryczny, Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; |
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni;
Inne nazwy:
Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Homo-P992L
Gdy pacjenci będący nosicielami mutacji Homo-P992L przebywają w szpitalu, otrzymują leczenie DMPS. Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni; Kiedy są poza szpitalem, otrzymują leczenie DMSA. Dorosły pacjent, Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Pacjent pediatryczny, Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; |
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni;
Inne nazwy:
Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: P992L + mutacja skrócona
Kiedy pacjenci będący nosicielami P992L i mutacji skróconej są w szpitalu, otrzymują leczenie DMPS. Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni; Kiedy są poza szpitalem, otrzymują leczenie DMSA. Dorosły pacjent, Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Pacjent pediatryczny, Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; |
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni;
Inne nazwy:
Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: T935M + inne mutacje punktowe
Kiedy pacjenci będący nosicielami T935M i innych mutacji punktowych przebywają w szpitalu, losowo otrzymują leczenie DMPS lub penicylamina; Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni; Postać dawkowania: penicylamina: 250-1500 mg dziennie, Częstotliwość: TID, Czas trwania: 5 lat; Poza szpitalem otrzymują leczenie DMSA lub penicylaminę.
Dorosły pacjent, Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Pacjent pediatryczny, Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
|
Forma dawkowania: DMPS: 500-1000mg dziennie, DMPS Częstotliwość: BID, DMPS Czas trwania: 6 dni;
Inne nazwy:
Forma dawkowania: DMSA: 750-1000 mg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat; Forma dawkowania: DMSA: 35 mg/kg dziennie, DMSA Częstotliwość: BID, DMSA Czas trwania: 5 lat;
Inne nazwy:
Postać dawkowania: Penicylamina: 250-1500 mg dziennie, Częstotliwość: TID, Czas trwania: 5 lat;
|
|
Eksperymentalny: Pacjenci przedobjawowi z chorobą Wilsona
W zależności od grupy wiekowej otrzymują różne dawki glukonianu cynku. Pacjent w wieku ≤6 lat, Forma dawkowania: Glukonian cynku: 140 mg raz, Glukonian cynku Częstotliwość: BID, Glukonian cynku Czas trwania: 5 lat; Pacjenci w wieku od 6 do 14 lat, Forma dawkowania: Glukonian cynku: 140 mg jednorazowo, Glukonian cynku Częstotliwość: TID, Glukonian cynku Czas trwania: 5 lat; Pacjenci w wieku ≥14 lat, Forma dawkowania: Glukonian cynku: 210 mg jednorazowo, Glukonian cynku Częstotliwość: TID, Glukonian cynku Czas trwania: 5 lat; |
Postać dawkowania: Glukonian cynku: 140 mg na raz, Cynk Częstotliwość: BID, Cynk Czas trwania: 5 lat; Postać dawkowania: Glukonian cynku: 140 mg na raz, Cynk Częstotliwość: TID, Cynk Czas trwania: 5 lat; Postać dawkowania: Glukonian cynku: 210 mg na raz, Cynk Częstotliwość: TID, Cynk Czas trwania: 5 lat;
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ceruloplazmina w surowicy
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Stężenie ceruloplazminy w surowicy będzie analizowane przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
24-godzinna miedź w moczu
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Należy zmierzyć 24-godzinne wydalanie miedzi z moczem
|
Pięć lat
|
|
miedź w surowicy
Ramy czasowe: Pięć lat
|
miedź w surowicy będzie analizowana przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
Biała krwinka
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Białe krwinki zostaną ocenione przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Liczba płytek krwi zostanie oceniona przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
poziom białka w moczu
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Poziom białka w moczu zostanie pobrany przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
Transaminaza alaninowa
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Stężenie transaminazy alaninowej zostanie zebrane przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
kreatynina we krwi
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Stężenie kreatyniny we krwi zostanie zbadane przy użyciu zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
Międzynarodowa Standardowa proporcja
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Przeanalizowany zostanie międzynarodowy współczynnik znormalizowany
|
Pięć lat
|
|
test markerów zwłóknienia wątroby
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Stężenia prokolagenu III, kolagenu IV i hialuronidazy zostaną ocenione za pomocą zwalidowanego testu
|
Pięć lat
|
|
badanie gęstości mineralnej kości
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Gęstość mineralna kości zostanie zbadana za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii
|
Pięć lat
|
|
USG jamy brzusznej
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Zostanie pobrane USG jamy brzusznej
|
Pięć lat
|
|
USG moczu
Ramy czasowe: Pięć lat
|
USG moczu będzie analizowane u pacjentów
|
Pięć lat
|
|
MRI czaszki
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Skan MRI czaszki będzie analizowany u pacjentów
|
Pięć lat
|
|
Ujednolicona skala oceny choroby Wilsona
Ramy czasowe: Pięć lat
|
Zunifikowana skala oceny choroby Wilsona składa się z trzech podskal, w tym części neurologicznej (0~112), części funkcjonalnej wątroby (0~36) i części dotyczącej stanu psychicznego (0~76).
Wyniki trzech podskal są sumowane w celu obliczenia wyniku całkowitego.
Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik
|
Pięć lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 marca 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
31 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 maja 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 maja 2019
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Zwyrodnienie wątrobowo-soczewkowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki ochronne
- Odtrutki
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Succimer
- Penicylamina
Inne numery identyfikacyjne badania
- WuZYLab-WD
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .