Individuální terapie pro pacienty s Wilsonovou chorobou
19. května 2019 aktualizováno: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Na základě genotypových charakteristik a údajů o prognóze genotyp-fenotyp-léčba čínských pacientů s WD má tato studie v úmyslu dále optimalizovat léčebný režim čínských pacientů s WD a formulovat individuální léčebné režimy pro každý genotyp, aby se dále zlepšila prognóza pacientů.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účelem studie je zhodnotit účinnost léčebného režimu na základě různých mutací a léčby zinkem u presymptomatických pacientů s WD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
400
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Telefonní číslo: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Yi Dong, MD&PhD
- Telefonní číslo: +8618367129345
- E-mail: dongyi720@zju.edu.cn
Studijní místa
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310009
- Nábor
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Telefonní číslo: +86-571-87783569
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Genetická diagnostika Wilsonovy choroby
- Presymptomatičtí pacienti s Wilsonovou chorobou
Kritéria vyloučení:
- Porucha hybnosti z jiných určitých příčin namísto Wilsonovy choroby
- Závažné onemocnění plic, ledvin nebo jater
- Neoplastické onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: homo-R778L
Když jsou pacienti nesoucí homo-R778L mutaci v nemocnici, dostávají léčbu DMPS.
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní; Když jsou mimo nemocnici, dostávají léčbu DMSA.
Dospělý pacient,Dávková forma: DMSA: 750-1000mg denně,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; Pediatrický pacient,Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
|
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní;
Ostatní jména:
Dávková forma: DMSA: 750-1000 mg denně, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: R778L + mutace zkrácení
Když jsou pacienti nesoucí R778L a zkrácenou mutaci v nemocnici, dostávají léčbu DMPS. Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní; Když jsou mimo nemocnici, dostávají léčbu DMSA. Dospělý pacient,Dávková forma: DMSA: 750-1000mg denně,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; Pediatrický pacient,Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; |
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní;
Ostatní jména:
Dávková forma: DMSA: 750-1000 mg denně, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Homo-P992L
Když jsou pacienti nesoucí mutaci Homo-P992L v nemocnici, dostávají léčbu DMPS. Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní; Když jsou mimo nemocnici, dostávají léčbu DMSA. Dospělý pacient,Dávková forma: DMSA: 750-1000mg denně,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; Pediatrický pacient,Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; |
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní;
Ostatní jména:
Dávková forma: DMSA: 750-1000 mg denně, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: P992L + mutace zkrácení
Když jsou pacienti nesoucí P992L a zkrácenou mutaci v nemocnici, dostávají léčbu DMPS. Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní; Když jsou mimo nemocnici, dostávají léčbu DMSA. Dospělý pacient,Dávková forma:DMSA:750-1000mg za den,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; Pediatrický pacient,Dávková forma:DMSA:35mg/kg za den,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; |
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní;
Ostatní jména:
Dávková forma: DMSA: 750-1000 mg denně, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: T935M+další bodové mutace
Když jsou pacienti nesoucí T935M a další bodové mutace v nemocnici, náhodně dostávají léčbu DMPS nebo penicilaminem; Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní; Dávková forma: penicilamin: 250-1500 mg denně, Frekvence: TID, Trvání: 5 let; Když jsou mimo nemocnici, dostávají léčbu DMSA nebo penicilamin.
Dospělý pacient,Dávková forma: DMSA: 750-1000mg denně,DMSA Frekvence:BID,DMSA Trvání: 5 let; Pediatrický pacient,Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
|
Dávková forma: DMPS: 500-1000 mg za den, DMPS frekvence: BID, DMPS Doba trvání: 6 dní;
Ostatní jména:
Dávková forma: DMSA: 750-1000 mg denně, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let; Dávková forma: DMSA: 35 mg/kg za den, DMSA Frekvence: BID, DMSA Trvání: 5 let;
Ostatní jména:
Dávková forma: Penicilamin: 250-1500 mg denně, Frekvence: TID, Trvání: 5 let;
|
|
Experimentální: Presymptomatičtí pacienti s Wilsonovou chorobou
Podle různých věkových skupin dostávají různé dávky léčby glukonátem zinečnatým. Pacient ve věku ≤ 6 let, léková forma: glukonát zinečnatý: 140 mg jednou, glukonát zinečnatý Frekvence: BID, glukonát zinečnatý Doba trvání: 5 let; Pacient ve věku od 6 do 14 let,Léková forma: Glukonát zinečnatý: 140 mg jednou, Glukonát zinečnatý Frekvence: TID, Glukonát zinečnatý Trvání: 5 let; Pacient ve věku ≥ 14 let, léková forma: glukonát zinečnatý: 210 mg jednou, glukonát zinečnatý Frekvence: TID, glukonát zinečnatý Doba trvání: 5 let; |
Dávková forma: Glukonát zinečnatý: 140 mg za čas, Frekvence zinku: BID, Doba trvání: 5 let; Dávková forma: Glukonát zinečnatý: 140 mg za čas, Frekvence zinku: TID, Doba trvání: 5 let; Dávková forma: Glukonát zinečnatý: 210 mg za čas, Frekvence zinku: TID, Doba trvání: 5 let;
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sérový ceruloplasmin
Časové okno: Pět let
|
Koncentrace ceruloplasminu v séru bude analyzována pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
24hodinová moč měď
Časové okno: Pět let
|
Je třeba měřit 24hodinové vylučování mědi močí
|
Pět let
|
|
sérová měď
Časové okno: Pět let
|
sérová měď bude analyzována pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
Bílých krvinek
Časové okno: Pět let
|
Počet bílých krvinek bude hodnocen pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
Počet krevních destiček
Časové okno: Pět let
|
Počet krevních destiček bude vyhodnocen pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
hladina bílkovin v moči
Časové okno: Pět let
|
Hladina bílkovin v moči bude shromážděna pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
Alanin transamináza
Časové okno: Pět let
|
Koncentrace alanin transaminázy bude shromážděna pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
krevní kreatinin
Časové okno: Pět let
|
Koncentrace kreatininu v krvi bude testována pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
mezinárodní normalizovaný poměr
Časové okno: Pět let
|
Bude analyzován mezinárodní normalizovaný poměr
|
Pět let
|
|
test markerů jaterní fibrózy
Časové okno: Pět let
|
Koncentrace prokolagenu III, koláže IV a hyaluronidázy budou hodnoceny pomocí validovaného testu
|
Pět let
|
|
test kostní minerální hustoty
Časové okno: Pět let
|
Minerální hustota kostí bude testována pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie
|
Pět let
|
|
Ultrazvuk břicha
Časové okno: Pět let
|
Bude odebrán ultrazvuk břicha
|
Pět let
|
|
Ultrazvuk moči
Časové okno: Pět let
|
U pacientů bude analyzován ultrazvuk moči
|
Pět let
|
|
Kraniální MRI sken
Časové okno: Pět let
|
U pacientů bude analyzován kraniální MRI snímek
|
Pět let
|
|
Jednotná stupnice hodnocení Wilsonovy choroby
Časové okno: Pět let
|
Sjednocená stupnice hodnocení Wilsonovy choroby se skládá ze tří subškál, včetně neurologické části (0~112), funkční části jater (0~36) a části duševního stavu (0~76).
Pro výpočet celkového skóre se sečtou tři dílčí škály.
Vyšší hodnoty znamenají horší výsledek
|
Pět let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. března 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
21. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Hepatolentikulární degenerace
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Ochranné prostředky
- Protijedy
- Chelatační činidla
- Sekvestrační agenti
- Succimer
- Penicilamin
Další identifikační čísla studie
- WuZYLab-WD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .